动脉新医药第一时间获悉，Molecular Axiom（微哲默理）公司宣布完成A轮融资。本轮融资由深圳东方富海领投，金浦健康基金、锐合资本跟投。据悉，本轮融资资金将用于癌症和神经退行性疾病等多个项目的临床前开发，加速进入临床 I 期试验。

Molecular Axiom于2021年在圣地亚哥成立，聚焦于核酸药物发现、临床开发和商业化，核心优势涵盖了RNA的多平台技术，包括ASO，RNAi，mRNA，以及LNP等药物递送技术，希望通过靶向高价值的生物靶标，为未满足的大型医疗需求创造有明显差异化的核酸药物。

这是Molecular Axiom第一次主动对外披露公司的融资信息，也是Molecular Axiom在中国市场长期布局的关键一步。

这家企业背后有哪些故事？动脉新医药第一时间专访了Molecular Axiom创始人靳博涵博士。

传统的小分子化药和抗体药物大多通过与靶点蛋白结合发挥作用，但二者的研发受到靶点蛋白可成药性的限制。据Nature报道，现有的大分子和小分子新药研发模式只适用于不到20%的生物靶点，对剩下80%的靶点无能为力。而核酸药物的适用靶点相较传统小分子和大分子药物来说范围更广，只要知道靶基因的碱基序列，核酸药物的序列设计就较为容易。

截至目前，全球已获批上市的小核酸药物共有 14款，包括 4款 siRNA 药物和 9款 ASO药物，1 款核酸适配体。且新冠之后，mRNA疫苗的开发受到更多关注。

大药企诺和诺德曾在2021年11月18日宣布，将以33亿美元现金收购美国开发RNAi疗法的公司Dicerna Pharmaceuticals，补充诺和诺德现有的技术平台。此外，还有Alnylam公司获得黑石集团20亿美元投资、瑞博生物宣布获得4.7亿元人民币的C2轮融资支持等消息，不断刺激着资本市场的敏感神经，部分核酸药物公司市值持续走高。

一系列动作让卧薪尝胆多年的核酸药再次回到大众视野，敏锐的制药人们开始瞄准行业风口，奋起直追。

Molecular Axiom公司就是其中之一。虽然目前三类主流的RNA疗法（ASO、siRNA、mRNA）都已经有药物获批上市，但是获批的药物数量仍然很少，靳博涵博士分析：“就技术的成熟度而言，也还远远没有达到一家企业独占鳌头，别家企业难以望其项背的程度。”

核酸药物开发的主要技术难题在于药物稳定性、免疫原性以及药物递送，虽然有关RNA领域的研发公司越来越多，这些公司在技术方面有了一些突破，但从实现核酸药价值的潜力的角度仅仅是开始。

靳博涵博士判断，随着关于核酸的各种研发和递送技术的不断突破，核酸会慢慢成为第三个主流的模式，与大分子和小分子形成“三分天下”的局面，它的爆炸性增长刚刚开始。

Molecular Axiom的创始人靳博涵博士是一位连续创业者，曾带领多个创新药物项目从发现到进入临床，丰富的项目成果是他与现在的投资人达成协作的关键筹码。

靳博涵博士曾联合创立生物科技公司Fronthera Pharmaceuticals，并有3个项目进入临床开发，其中的TYK2抑制剂于2021年3月以1.8亿美元的价格被Foresite Capital收购。 之后， Foresite成立一家新公司Alumis Inc.，注资2亿美元继续推进当时处于临床一期的TYK2抑制剂ESK-001，该分子于今年9月28日进入临床Ⅱ期，成为在施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Sotyktu以后最受业界关注的新一代TYK2抑制剂。

Molecular Axiom另一位联合创始人陈力山博士与靳博涵博士一直是私交好友，是一位世界级核酸药研专家。陈力山博士曾先后在四个公司建立起核酸药研平台，带领过三个antisense项目、两个RNAi项目、和多个mRNA项目从发现到进入临床。同时，陈力山博士也是核酸药物递送技术的领先专家，在LNP-mRNA、肺靶向药物递送、SNA、conjugation、exosome等技术领域均有建树。

专业背景互补互益，二位创始人在面对问题时，能在交流中碰撞出更多思想的花火。“他利用遗传病的角度去考虑问题，而我从小分子的角度去考虑问题，但是我们得到的结论是一样的，这也印证了我们想法的可行性和正确性，给予了我们很大的信心。”靳博涵博士表示。

2021年3月，两位创始人决定在美国加州圣地亚哥建立Molecular Axiom，并且于同年9月迅速完成数百万美元天使轮投资，又在2022年10月顺利完成A轮融资。

融资过程中，Molecular Axiom得到外界的对团队以及技术的肯定，这也让Molecular Axiom更加有信心将公司发展得更好。

人才的聚拢以及外界的认可，都增加了Molecular Axiom的信心，但Molecular Axiom的持续发展离不开握在手里的核心技术。

2022 年 6 月13 日，Bio Partnering（生物技术创新组织国际大会）在美国加利福尼亚州如开幕，这场国际生物技术合作会议，每年都会吸引超15000名生物技术和制药领域专家参会。

参加Bio Partnering对于生物技术相关的公司和机构来说是一个难得的机会，公司和机构的领导者们在会议上交流讨论获得研发灵感，发现新商机，以及吸引项目融资与合作。

Molecular Axiom在这场Bio Partnering会议上，与多家知名药企建立了联系，从国外大型药企的沟通中，靳博涵发现，许多大型药企关注的靶点正是Molecular Axiom的在研靶点，此外，用Molecular Axiom多平台交互模式做药物研发，在业内没有第二家。

在国际性会议上，得到同行的肯定，印证了Molecular Axiom产品的巨大价值。Molecular Axiom的RNA药物设计和核酸递送两个技术平台相互配合，解决了核酸药物从研发到临床试验过程中的两个技术难点。

Molecular Axiom团队认为，源头创新需要先打好技术基础。先进的核酸药物研发技术平台，是Molecular Axiom与其他核酸药物研究公司相比最大的差异化优势。

Molecular Axiom拥有两大技术平台，一是RNA新药研发技术平台，可进行最少三种核酸模式的药物研发，并且仍在扩展新技术中。二是以自主研发的新型LNP药物递送技术为基础的多方位药物递送技术平台。

RNA新药研发技术平台主要用于对核酸药物的研发，针对不同的靶点，选择合适的核酸药物研发技术。Molecular Axiom在产品管线的布局上，始终保持高度严谨性，Molecular Axiom对靶点的选择有非常独特且严格的多方位选择标准。 比如，他们要求靶点既是被高度验证过的，又同时在临床运用上具有全新（First-in-class）的机会。这样做既降低了靶点成药性的风险，又能保证不在科学和商业价值上有任何妥协，从而实现最大的价值。

在适应症的选择上，Molecular Axiom和大多数小核酸公司不同，专注在肝脏外的疾病，目前主要布局在肺部疾病、CNS和皮肤。靳博涵解释道：“因为我们已经建立了肝外的靶向递送体系，基于该平台我们的管线更加创新且具有独特性。”

Molecular Axiom产品的创新性体现在：采用吸入式核酸产品治疗癌症和炎症等重症；通过用核酸模式靶向中央神经系统来治疗高难度的神经退行性疾病；将内部研发与和世界顶级的科研机构（City of Hope）合作的方式结合起来，研发主动靶向的核酸药物递送技术。

截至今日，Molecular Axiom正在推进多个First-in-class项目，计划在2023年有三个项目开始IND申报。

值得一提的是，公司独特的药物递送平台正是Molecular Axiom在Bio Partnering会议上获得众多行业内大公司称赞的一项技术。在开发该平台的第一阶段使用的是传统递送方式，随着进入研发新阶段后，Molecular Axiom尝试发掘新的药物递送方式，研发新技术，发展二代主动靶向性核酸药物传送技术。

Molecular Axiom现在的研发中心在美国，并且今年与美国著名癌症研究中心City of Hope及加州大学圣地亚哥分校（UCSD）建立合作关系，Molecular Axiom在美国的研发已经进入稳定产出阶段。

中国市场是Molecular Axiom的全球战略布局中至关重要的一部分。Molecular Axiom团队看好国内的长远科研环境和创新药的市场前景，并相信利用自身在美国和中国两地的优势资源可以获得更好的发展。

Molecular Axiom在上海的分公司“上海微哲默理生物科技有限公司”（微哲默理）已经成立，团队计划将有特别优势的一些早期科研工作和放在国内，同时利用国内临床上独特的优势，做一系列的临床开发和商业化。

靳博涵博士进一步解释，“产品线和平台两大版块使美国研发总部和中国研发总部在许多方面都能互动协作，充分发挥两边各自的优势，达到1加1远大于2的效果。这条路线不但能把微哲默理打造成中国最大最强的核酸新药研发公司，而且反过来助推Molecular Axiom成为世界上领先的核酸制药公司。”

本轮融资就是Molecular Axiom进入中国市场关键的一步，接下来Molecular Axiom计划马上开展一系列的落地工作，国内外双向布局为Molecular Axiom的发展带来更大的可能性。

对于本次融资，Molecular Axiom创始人靳博涵表示：“感谢投资人对Molecular Axiom（微哲默理）的认可和支持，我们会全力推动多个项目尽快进入临床验证，为病患带来切实的希望，把公司的价值推上更高的节点。”

深圳东方富海王培俊表示：“Molecular Axiom （微哲默理）由多位产业界连续创业、核酸药物研发的资深人士创建，专注于肿瘤、神经、自免等领域的核酸药物开发。核酸药物是未来新药开发最重要的领域，有望解决相当部分原先无法成药、或易耐药易脱靶的靶点，且具有开发周期短、试错成本低的特点。核酸药物市场规模2021年已高达450亿美金，预计未来将维持高速发展态势。创业团队从临床价值出发，凭借所积累多个技术开发平台，从成药性、差异性等多个维度确定开发战略，形成了兼具稳健性和爆发力的管线组合。公司CEO 靳博涵博士为连续创业人，负责产品战略，公司CSO 陈力山博士曾带领团队将多款非疫苗mRNA项目带入临床，负责药物开发。公司在快速布局生物学意义明确且尚处市场空白的靶点外，还积极投入领先的核酸药物递送系统的开发，拓展公司发展的纵深。祝愿Molecular Axiom加快推进产品研发，造福更多的患者和社会，实现自身价值和制药人的梦想。”

金浦健康基金合伙人缪宇表示：“小核酸药物研发已经经历了理论探索、市场启动、两次低谷、产业回暖等几个阶段，我们认为现在正处于行业爆发前夕。微哲默理的团队在小核酸领域经验丰富，曾在Ultragenyx，Kyowa Hakko Kirin, Nastech, Pfizer领导过数十个小核酸项目的研发，并且对于小核酸设计，修饰，递送，生产等关键环节有深入的理解。我们相信在公司高效的研发体系下，微哲生物会将极具临床价值的小核酸产品推向市场，造福大众。”

锐合资本医药行业投资负责人李益振表示：“核酸药物在传统不可行的疾病或靶点上具有较大应用空间，同时具有更好的活性、更好的安全性、作用时间长、机理明确等优点，公司两位创始人在该领域具有资深的研发经验和管理经验，期待在序列设计、化学修饰、递送系统等方面实现技术突破，开发创新药物满足临床需求。”

深圳市东方富海投资管理股份有限公司（简称OFC或东方富海）是由数位在中国创业投资领域从业时间长、有丰富实战经验、优秀投资业绩、在业内有较大影响力的专业人士发起设立的专业性创业投资管理公司。东方富海致力于投资具有成长性和上市潜力的目标公司，并积极为被投资企业提供增值服务，提高企业的盈利能力，努力帮助企业通过 IPO上市等方式实现企业价值最大化，为投资人带来满意的资本增值回报。

金浦健康基金成立于2015年4月，是金浦投资旗下专注于医疗健康行业股权投资的专业型基金，目前在管基金3只，管理总规模超过20亿人民币。基金的投资领域包括生物技术与制药、医疗器械、IVD等。成立至今，金浦健康基金已投资项目超过40个，均处于行业领先地位。已投资项目中健世科技(9877.HK), 华大智造(688114),盟科医药(688373),归创通桥(2190.HK),天演药业(ADAG),Hyperfine Inc.(HYPR),药明巨诺(2126.HK), 高途(GOTU)均已实现上市。金浦健康基金践行分享和成长的企业文化，致力于成为价值发现者和价值创造者，陪伴优秀的企业家共同成长。

锐合资本由资深的产业和金融界人士于2010年创设，以“帮助企业创新成长，促进产业优化升级，推动社会发展进步”为目标，聚焦信息技术、医药健康和文化创意领域的早期投资。医药健康方面，锐合资本已领导投资了美诺华、泰坦科技、阿诺医药、华先医药、智核生物、美克医学等优秀企业。