动脉网（公众号：vcbeat）从外媒获悉，美国当地时间4月24日，位于宾夕法尼亚州匹兹堡的生物制药公司Knopp Biosciences宣布旗下口服候选药物dexpramipexole获得FDA孤儿药指定，用于治疗高嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）。该病是一种治疗方案有限的罕见病。

Knopp Biosciences是一家药物研发公司，由Gregory Hebrank博士和Robert Bowser博士于2005年联合创立。该公司主要关注神经系统领域的疾病，致力为患有炎症和神经系统疾病的患者提供突破性治疗方案，以满足当下高度未满足的医疗需求。目前，Knopp Biosciences已经开发了一个针对癫痫和神经性疼痛的小分子介质发现平台，并已研发了一种用于治疗免疫和血液疾病的研究性化合物。

在美国，仅有不到20万人患有高嗜酸性粒细胞增多综合征。此次FDA对dexpramipexole的孤儿药认定，奠定了该药在这一领域的特殊地位。此外，Knopp Biosciences作为该药的研发方，获得了联邦拨款、税收抵免和免除PDUFA申请费等奖励，并得到了该药七年的营销独占期。

高嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）主要是指患者血液中的嗜酸性粒细胞数量持续性地升高（嗜酸性粒细胞数量绝对值大于0.5×10⁹/L），临床表现为发热、哮喘、腹痛、脾脏肿大、血管神经性水肿等多种症状，不同的病因引发的并发症也不尽相同。目前，该病尚未确定准确的病因。

Dexpramipexole作为治疗HES的口服药物，它的疗效已经在多项临床试验中被证明。HES患者体内过量的嗜酸性粒细胞是一种白血球细胞，具有杀伤细菌、寄生虫的功能，但它也是哮喘、酸性粒细胞增多症等疾病的“幕后黑手”。Dexpramipexole在临床2期的试验中，已经展示出能够有效降低血液和组织中嗜酸性粒细胞含量的能力。Knopp Biosciences已将此次研究结果提交给美国血液学会，并发表在《血液》学杂志上。

“我们很高兴dexpramipexole获得治疗HES的孤儿药物指定。”Knopp Biosciences首席执行官Michael Bozik博士说道，“认识到治疗的迫切需求，才能帮助这些患者得到有效治疗。特别是在治疗HES上，这次FDA对dexpramipexole的指定是我们公司发展的一个重要里程碑，我们将把此药物推进到晚期临床开发当中。”

Knopp Biosciences目前已完成了六次融资，最近一次是在2016年2月16日，完成了1250万美元的债务融资。

（编译：王婵）