2019年8月14日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物制药公司Pharming Group（Pharming）宣布与诺华（Novartis）达成协议，共同开发和商业化免疫缺陷类疾病治疗药物CDZ173。本次合作完成后，Pharming将获得该药物的独占许可证，享有其唯一经销权。

CDZ173是一种高效的小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kẟ）抑制剂，主要用于治疗PI3Kδ过度活化综合征（APDS）。目前诺华公司已完成该药物的所有临床试验，下一步将继续探索CDZ173的其他适应症，并向FDA提交新药申请。Pharming将与诺华公司合作完成新药申请流程，如果申请通过，Pharming将基于其欧美市场基础将CDZ173商业化。该药预计将于2021年上市。

APDS是由PIK3CD基因突变引起的原发性免疫缺陷类疾病，是一种常染色体显性遗传病。PIK3CD基因突变将导致PI3Kẟ过度活化，使参与免疫反应的细胞分化异常，从而导致患者免疫功能低下。APDS患者发病年龄早，主要临床表现为反复呼吸道感染、肝脾淋巴结肿大、巨细胞病毒或EB病毒血症，部分患儿可能出现自身免疫现象及淋巴瘤。这是一种极为罕见的疾病，全世界的发病率约为百万分之一。

Pharming总部位于荷兰，是一家专注于生物技术与制药的上市公司。该公司主要针对罕见病开发创新药物，为患者提供安全有效的治疗方案。Pharming拥有GMP认证的技术平台，用于生产人类重组蛋白。与其他基于细胞系的生产方法相比，该技术平台不仅能大规模生产高质量重组蛋白，还显著降低了生产成本。

Pharming的主要药物Ruconest是首款重组C1酯酶抑制剂，于2014年7月获FDA批准上市。该药物可用于成人遗传性血管性水肿（HAE）患者的急性发作治疗，目前正在进行幼儿HAE治疗的审批。此外，Pharming还将探索Ruconest的其他适应症。

Pharming与中国医药工业研究院（CSIPI）建立了长期合作关系，共同开发新产品。CSIPI将对Pharming的药物研发流程进行监督管理，并提供相应资金支持。

诺华成立于1996年，总部位于瑞士巴塞尔，是一家医药健康行业的跨国公司。该公司拥有多元化的业务组合，开发创新专利药、眼科保健产品、非专利药、疫苗及诊断设备等多种产品，并在多个领域均处于世界领先低位。诺华是世界三大药企之一，业务遍及全球150多个国家和地区，拥有数十万名员工。该公司于2000年5月在纽约证券交易所上市，股票代码为NVS。

Pharming首席执行官Sijmen de Vries表示：“CDZ173的开发和商业化将帮助Pharming扩大市场，可以说此次合作是一个重要的里程碑。我们对这种药物的特性及作用机制非常感兴趣，它为APDS患者提供了新的治疗选择。我们期待与诺华一起完成CDZ173的开发工作。”

（编译：许小雪）