近日，动脉网（公众号：vcbeat）通过外媒获悉，美国领先的基因编辑公司CRISPR Therapeutics宣布与专注于细胞工程开发的ProBioGen合作，旨在为CRISPR/Cas9开发新的体内编辑模式。

CRISPR是存在于细菌中的一种基因组，该类基因组中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段。细菌透过这些基因片段来侦测病毒并抵抗相同病毒的攻击，从而摧毁病毒的DNA。这类基因组是细菌免疫系统的关键组成部分。透过这些基因组，人类可以准确且有效地编辑生命体内的部分基因，也就是CRISPR/Cas9基因编辑技术。

CRISPR Therapeutics致力于利用其专利CRISPR/Cas9基因编辑平台开发变革性药物。CRISPR/Cas9是一项革命性的技术，可以对基因组DNA进行精确、定向的改变。CRISPR Therapeutics已经从CRISPR/Cas9基因编辑应用的发明者之一的Emmanuelle Charpentier博士那里获得了CRISPR/Cas9用于人类治疗的基础性专利。CRISPR / Cas9通过精确切割DNA然后让自然DNA修复过程的方式来编辑基因。作为一种基因编辑工具，CRISPR / Cas9已经彻底改变了生物医学研究，并可能很快以生物学创新的方式实现医学突破。

目前，CRISPR Therapeutics公司正努力将其独特、高效和多功能的CRISPR/Cas9基因编辑平台转化为治疗血红蛋白病、癌症、糖尿病和其他疾病的治疗平台。CRISPR Therapeutics公司团队由世界一流的研究人员和药物开发人员组成，公司针对血液疾病β-thalassemia和镰状细胞病的研究项目以及专注于CRISPR/Cas9-edited同种异体CAR-T细胞疗法immuno-oncology的项目已进入临床试验。

ProBioGen成立于1994年，总部位于德国柏林。ProBioGen是著名的合同开发和制造组织以及技术供应商。ProBioGen为生物技术和制药行业的客户提供生物制药的细胞系工程、工艺开发和GMP制造。ProBioGen还提供病毒疫苗的工艺开发服务和制造技术。

ProBioGen研发的创新技术能够通过去除抗体中的藻糖，使抗体与药物负载在多个靶点进行连接，在体外测试重组蛋白的免疫原性和功能，从而将生产力提高到前所未有的水平，甚至提高病毒载体或疫苗的产量。

CRISPR Therapeutics公司负责研发的执行副总裁Tony Ho博士表示：“我们的CRISPR/Cas9平台在一系列毁灭性的、基因定义的疾病上具有变革潜力，为了确保我们发挥这一潜力，我们始终在寻找新的技术来支持我们的项目。此次与ProBioGen团队合作，利用他们的专业知识可以很好地帮助我们加强在体内提供CRISPR/Cas9的研发工作。”