3月20日，动脉网（微信号：vcbeat）据外媒获悉，制药巨头辉瑞（NYSE: PFE）宣布以高达6.05亿欧元（6.87亿美元）的价格收购了Vivet Therapeutics的独家选择权。

Vivet Therapeutics是一家新兴的生物技术公司，成立于2016年，总部位于法国巴黎。Vivet专门为罕见的遗传性代谢疾病开发新型基因疗法。通过这笔交易，辉瑞制药获得了罕见疾病基因治疗开发公司Vivet 15%的股权。交易完成后，双方将共同开发Vivet的主要候选物VTX-801。

VTX-801是一种基因疗法，旨在治疗由编码ATP7B蛋白的基因突变引起的Wilson（威尔逊）病。威尔逊病是一种带有破坏性的罕见慢性肝脏疾病，由于患者肝脏和其他组织调节铜水平的能力，从而导致严重的铜中毒，具有潜在的生命危险。

威尔逊病患者的单基因突变，会使正常的铜胆汁排泄途径失效，导致铜在肝脏和包括中枢神经系统在内的其他器官中过量积累。威尔逊病如果未经治疗，将导致患者出现肝脏（纤维化和肝硬化）、神经和精神等严重受损，甚至会危及生命，只能通过肝移植治愈。对于许多患者而言，现有的威尔逊病疗法并不能满足其治疗需求。

据了解，VTX-801基因疗法已在临床前模型中得到了验证，目前被美国FDA和欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格。 

Vivet的产品研发管线（图片来自Vivet官网)

双方达成合作后，辉瑞公司和Vivet公司在代谢性疾病的肝脏导向AAV基因治疗方面的专业知识将结合在一起，创造了一个开发突破性药物的机会，有望显著改善威尔逊病患者的健康。“通过直接解决产生疾病的根本原因（由于编码该功能的基因突变而无法排出铜），VTX-801基因疗法可为威尔逊病患者提供潜在的变革性治疗选择。”辉瑞公司罕见疾病研究部高级副总裁兼首席技术官Seng Cheng在声明中表示。

辉瑞首席科学官兼全球研究、开发和医疗总裁Mikael Dolsten说：“辉瑞致力于改善罕见疾病患者的生活。我们与Vivet的合作伙伴关系为辉瑞致力于与科学界合作以及加速我们领先的AAV导向基因治疗组合提供了助力。

根据交易条款，辉瑞预付了约4500万欧元（5100万美元），并可能支付高达5.6亿欧元（6.358亿美元），包括期权支付款项。在公司交付VTX-801的I / II期临床试验数据后，辉瑞公司可以选择购买Vivet公司100％的股份。

作为交易的一部分，辉瑞高级执行官、全球业务发展副总裁、医学博士Monika Vnuk将加入Vivet董事会。其他交易条款尚未披露。

据悉，除了威尔逊病研发项目，Vivet还在推进肝脏导向的基因治疗项目，用于治疗胆汁排泄缺陷导致的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和尿素循环缺陷导致的瓜氨酸血症（血液中氨和其他有毒物质积聚）。

参考链接：

https://www.genengnews.com/news/pfizer-gains-option-to-buy-rare-disease-gene-therapy-developer-vivet-for-up-to-687m/

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_secures_exclusive_option_to_acquire_gene_therapy_company_vivet_therapeutics