两个具有相同致病基因的人，为什么却有着完全不同的疾病症状？甚至在某些情况下，其中一个人完全不会表现出疾病症状。早在2010年就有学者关注这一问题，当年一文关于单基因遗传病囊性纤维化的可变症状的论述，将修饰基因引入了我们的视线。

一些被预计会出现严重疾病症状的患者，却仅出现轻微症状，这便是遗传修饰因子在起作用。遗传修饰因子是一种特定的基因（修饰基因），它可以改善甚至消除由致病基因引起的症状。

修饰基因的存在让科学家们找到了新的一个治疗遗传病的思路——利用遗传修饰因子对遗传病进行治疗干预。

Maze Therapeutics就是将这个思路落实到临床的一家神秘的生物初创公司。Maze Therapeutics成立于2018年，总部位于美国旧金山。该公司聚集了遗传病领域众多知名学者，包括Mark Daly博士、Stephen Elledge博士、Aaron Gitler博士、Sekar Kathiresan医学博士和Jonathan Weissman博士。

 Maze Therapeutics部分科学家介绍

动脉网（公众号：vcbeat）据外媒获悉，美国当地时间2月28日，Maze Therapeutics完成了1.91亿美元的融资，本轮融资由Third Rock Ventures和ARCH Venture Partners领投，Foresite Capital、Casdin Capital、Alexandria Venture Investments和其他未披露的投资者参投。

当科学家们正在研究修饰基因如何抵消致病基因作用时，Maze Therapeutics创立了一套专门识别修饰基因的技术。该技术可以分析修饰基因如何影响致病基因的表达，并找到保护性修饰物。Maze Therapeutics将此应用到生物制药上，最终开发出治疗遗传病的新型药物疗法。

Maze Therapeutics的首席执行官Charles Homcy透露，该公司目前有3到4个药物发现计划，其中有两个项目将有望在两年半内进入临床阶段。他还补充道，目前Maze Therapeutics进展最快的项目是针对经典孟德尔疾病的药物研发。孟德尔疾病是一种单基因遗传病，单基因遗传病多是罕见病。

Maze Therapeutics也希望能够研发出多基因遗传病的新型药物疗法。不过就目前而言，基于修饰基因的作用建立疾病测试实验，对单基因遗传病来说更容易。

Charles Homcy说：“在Maze Therapeutics，我们致力于进一步了解修饰基因对疾病的自然保护作用机制，并进行基于人类基因变异的大规模实验，希望能通过我们的自然保护疗法为这些疾病患者带来新型药物。”

Third Rock Ventures成立于2007年，是一家早期风险投资机构，该机构总部位于美国波士顿，主要投资于转型的生命科学公司，这些公司多具有高增长潜力，能在市场中发挥作用。

ARCH Venture Partners成立于1986年，是美国一家风险投资机构。该机构主要投资于医疗健康和清洁能源领域的公司。目前，ARCH Venture Partners已经投资超过120家公司，旗下管理基金总资产超过19亿美元。

Foresite Capital成立于2012年，是一家多阶段的医疗保健和生命科学投资机构。该机构总部位于美国旧金山，在纽约设有办事处，目前管理着20亿美元资产。

Foresite Capital采用严格的科学和数据驱动方法进行投资分析，通过协作方式与投资组合公司进行联合投资，旨在为处于各个发展阶段的有前途的医疗保健和生命科学企业提供资金，从而解决长期未满足的临床需求。该公司的投资主要集中在采用数据科学和机器智能工具的医疗领域公司。

Casdin Capital成立于2011年，是一家专注于生命科学和医疗保健行业的投资公司，总部位于美国纽约。该机构主要投资企业的早期创业阶段和后期发展阶段。目前，Casdin Capital已经进行了37笔投资，主要集中在生物技术领域。

Alexandria Venture Investments成立于1996年，是一家专注于医疗健康领域的风险投资机构。该机构总部位于美国加利福尼亚州，主要投资成长型公司。

（编辑：王婵）