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前沿杭州嘉因针对1型SMA基因治疗临床研究首例受试者完成给药并顺利出院
此项临床研究正在快速推进及受试者招募中,希望通过对罕见病SMA患儿的精准诊断,为更多有机会接受精准的AAV基因药物治疗的患儿及家庭提供机会。
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