眼底治疗市场竞争日益激烈，新药和仿制药的涌现使得传统药物市场份额受到挑战，中国企业积极参与竞争，市场正面临价值重构。

Shenandoah Therapeutics获2000万美金种子轮融资，由Samsara Biocapital和弘晖基金投资，用于药物研发。

蚂蚁集团在AI医疗领域加速布局，与多家医院合作，推出AI智能体提供全链路健康服务，并收购好大夫在线，形成三维服务体系。

2025VBEF精准医疗与分子诊断产业发展论坛举办，产学研投大咖共探前沿技术、成果转化与产业投资，推动精准医疗与分子诊断产业发展，黄亿华研究员深入分享了纳米孔测序技术的机遇与挑战。

重庆脑际医疗推出自研的高通量、低功耗柔性脑机接口设备，实现千神经元级分辨率与长期稳定监测，展示中国在神经科学和脑机接口领域的领先技术实力。

脂代科技完成A轮超亿元融资，由深创投领投，多家机构跟投，鞍羽资本任融资顾问。融资将用于研发基地建设、工厂建设、临床研究及市场拓展，推动低负担油脂替代产品发展。

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Dyne Therapeutics 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其实验性药物 DYNE-101 用于治疗1型肌强直性营养不良（DM1）的突破性疗法认定。DYNE-101 是一种新型疗法，由与靶向转铁蛋白受体1的抗体片段连接的反义寡核苷酸组成，目前正在一项名为 ACHIEVE 的全球1/2期临床试验中进行研究。DM1 是一种由 DMPK 基因中的 CTG 三核苷酸重复扩增引起的罕见遗传性疾病，影响肌肉和神经系统的功能。DYNE-101 的目标是减少有毒的 DMPK RNA 并纠正 DM1 中出现的异常剪接。在最近与 FDA 会面后，Dyne Therapeutics 计划利用 ACHIEVE 试验中的长期功能性数据，在 2026 年底前支持潜在的加速批准申请，并计划开展一项确证性的3期临床试验。

Medicovestor公司是一家生物技术公司，近日宣布其胰腺癌治疗候选药物ADoBind MC001获得了FDA的孤儿药资格认定。胰腺癌是一种致命的恶性肿瘤，治疗选择有限。ADoBind MC001是一种新型化疗免疫疗法ADC，旨在满足这一未被满足的需求。公司首席执行官Seah Lim博士表示，获得该资格认定令人自豪，并强调了其ADC平台的潜力。尽管临床前数据仍属机密，但ADoBind MC001融合了专有技术改进，开创了一个独特的ADC类别。更多细节将在未来的科学会议上公布。FDA的孤儿药资格认定为治疗美国境内患者少于20万人的罕见病药物提供了市场独占权、税收减免和费用豁免等优势。

礼来以最高13亿美元收购波士顿基因治疗公司Verve，较其市值溢价113%，Verve股价暴涨75%，基因编辑板块也应声上扬。Verve专注于开发心血管疾病“一针治愈”基因疗法。

卡迪夫大学的衍生公司Draig Therapeutics获得了1.07亿英镑（1.4亿美元）的融资，标志着对威尔士研究的重大投资。这笔资金将用于支持开发针对神经精神疾病的新疗法，重点关注与大脑中谷氨酸和GABA神经递质系统相互作用的药物。Draig的核心项目针对重度抑郁症（MDD），并拥有一个名为DT-101的临床阶段候选药物，这是一种新一代的小分子AMPA受体PAM。DT-101旨在具有更宽的治疗窗口，减少副作用并保持疗效。预计2期试验将在年底前开始。

2025年6月18日，药物开发商Aldeyra Therapeutics已正式向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交了局部眼部用药reproxalap的新药申请（NDA），该药物针对干眼症（DED）的体征和症状。Aldeyra表示，NDA重新提交中包含的唯一新临床数据来自最近完成的干眼室试验，该试验成功达到了与FDA商定的预定主要终点。此次重新提交申请之前，FDA于2025年4月收到了一封完整回复函（CRL），其中指出了此前完成的一项干眼室试验中存在的潜在方法学问题。具体而言，FDA指出不同治疗组之间存在基线差异，这可能会影响结果解读。CRL要求进行额外的症状试验，以支持未来重新提交新药申请（NDA）。根据处方药使用者付费法案（PDUFA）的时间表，FDA预计将在提交后30天内确认接受审查，并在6个月内完成审查。