本篇报告首先从基因编辑的基本原理出发，介绍其作用机制与治疗分类。进一步对基因编辑关键工具及成药实例分别做展开分析，提出工具的升级与对基因和疾病的理解是基因编辑治疗成药的关键。最后对基因治疗的商业化路径做出探讨，并梳理海外相关公司与产业链投资机会

基因编辑基本原理：从中心法则的源头出发解决疾病问题。基因编辑指对基因进行敲除或插入，由于多种疾病的发生与基因的错误表达直接相关，因此通过基因编辑有望实现疾病的治疗。基因编辑的过程是针对原有基因组的直接改变或纠正，会随细胞分裂复制永久保留，因此理论上有望永久纠正致病基因，具备永久有效的潜力。从技术手段的实现上，需要经过：1）识别需要编辑的序列与点位，2）序列的剪切，3）剪切后的修复三个步骤完成基因编辑。其中剪切后修复依靠固有的DNA损伤修复机制。因此进行识别与剪切的工具成为基因编辑技术的研发重点。

基因编辑关键工具与成药实例：编辑工具的升级与对基因和疾病的理解是基因编辑治疗成药的关键。基因编辑工具技术经历了ZFNs技术、TALENs技术、CRISPR技术的三代更新迭代发展。其中CRISPR技术具有操作便捷、费用较低、靶向效率更高等优点，首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法Casgevy（Exa-cel）已经获批上市。同时CRISPR基因编辑技术仍在升级更新。从Exa-cel的成药实例看，治疗过程并非通过修改突变的基因，而是采用激活备用通路的方式来完成疾病的治疗，体现了对基因与疾病的深刻理解。对基因本身的理解是基因编制疗法中关键的一环，与编辑工具相辅相成，缺一不可。

基因编辑治疗商业化路径探讨。基因编辑治疗的临床价值已经得到确认，但实际用药过程（以Exa-cel为例）涉及干细胞收集、化疗预处理、干细胞回输等过程，复杂且耗时，同时定价昂贵。目前在研的基因编辑治疗项目适应症以罕见病为主，因此支付端与保险的对接成为商业化路径中重要的一环。

1.基因编辑基本原理：从中心法则的源头出发解决疾病问题

2.基因编辑关键工具与成药实例

3.基因编辑治疗商业化路径探讨

4.海外相关公司与产业链梳理

5.风险提示