2019年8月22日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物制药公司Ra Pharmaceuticals宣布，根据与默克公司的合作协议，该公司在临床开发方面取得了里程碑式的进展。这一里程碑式的进展与第一阶段临床试验中第一个患者的剂量有关，该临床试验旨在评估一种口服大环肽用于非补体心血管靶点，该靶点为两家公司的合作带来巨大的市场空间。

根据协议条款，Ra Pharmaceuticals将基于候选药物的开发、监管和商业化里程碑的实现，从默克公司获得高达5600万美元的额外里程碑式付款。Ra Pharmaceuticals也有资格从未来双方合作产品的销售额中获得特许权使用费。

Ra Pharmaceuticals专有的Extreme Diversity™平台可生成高度特异性和稳定的类肽分子，具有提高生物利用度、改善细胞渗透性的潜力，并有机会解决蛋白质相互作用和其他以前无法用药物进行治疗的靶点。该平台结合了体外显示技术、完整的翻译系统和多种非天然氨基酸，生产出新型药物样肽。与其他显示技术不同，体外显示不需要使用细菌或酵母宿主，它可以产生10到100万亿个药物分子，从而快速发现高效的候选分子。

“我非常高兴能够达到这个重要的里程碑，这标志着来自Extreme Diversity™平台的第二种化合物进入临床试验。”Ra Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Doug Treco博士说：“我们将与默克持续合作，推动我们内部管线产品的进步，包括zilucoplan。我们的主要临床候选药物，可以用于治疗各种补体介导的疾病，我们的平台技术覆盖了一系列治疗领域。”

Ra Pharmaceuticals成立于2008年6月，总部位于美国马萨诸塞州，是一家临床阶段的制药公司。该公司使用其专有的肽化学平台开发新的治疗方法，用于治疗由过度或不受控制的补体系统激活引起的严重疾病。Ra Pharmaceuticals致力于引领补体生物学领域，为罕见疾病患者提供创新和便利的治疗方法，该公司发现并开发多肽和小分子，以针对补体级联的关键成分。

默克集团创建于1668年，拥有约350年历史，总部位于德国达姆施塔特市，该集团主要致力于创新型制药、生命科学以及前沿功能材料技术。默克集团始终以技术为驱动力，为患者和客户创造价值。默克的业务主要分为四大分支：默克雪兰诺业务、消费者保健业务、默克密理博业务、功能性材料业务。

（编译：程涛）