经过30余年的发展，基因治疗已逐步走向成熟，成为继小分子、重组蛋白和抗体之后，医药行业新的关注点。

腺相关病毒（AAV）是基因治疗领域的热门载体，在整个基因治疗赛道上，基于AAV病毒递送目标基因的基因疗法有着重要的地位。随着2012年起的三款AAV药物（Glybera、Luxturna和Zolgensma）在欧美的陆续上市，业界重燃信心。Zolgensma上市16个月后，以10.27亿美元的销售额业绩让人们看到了基因治疗的成功不仅止于临床，商业热浪随之开启。

基于AAV病毒的基因治疗并非完美，高剂量注射毒性、潜在致细胞克隆异常增值风险、介导长效表达恒久性等一系列问题也随着研究的深入被发现。

作为初创公司渤因生物的创始人，潘雨堃博士对该领域有着深刻的理解。潘雨堃博士本科毕业于复旦大学生命科学学院，2005年起在该学院基因治疗课题组学习，之后完成耶鲁大学医学研究学者、耶鲁大学遗传系博士以及霍华德休斯医学研究所-耶鲁大学博士后训练。这位接触基因治疗和基因工程长达15年的博士，凭借着自身对医学分子遗传学的独到理解，誓要打造全生命周期的基因治疗解决方案。

渤因生物的创始人 潘雨堃博士

在2018年前夕，潘雨堃就领导过国内跨境AAV基因治疗知识产权早期项目投资和license-in授权交易。如今站在渤因生物这一新的起点，潘雨堃决定带领团队直面AAV基因治疗领域的痛点，并将其攻克。

AAV病毒是一种直径约20nm大小的无包膜病毒。AAV病毒因其具备高效基因递送、组织趋向性和无明显致病性等优势，成为了目前基因治疗领域应用最为广泛使用的载体之一。

然而，看似完美的背后，AAV病毒载体也为基因治疗带来了难以避免的技术难关——不可重复给药。潘雨堃告诉动脉网：“无论从何而言，AAV病毒始终是一种外源病原体，首次侵入人体会引发人体免疫系统产生抗体，未来需要二次输注载体药物或在对人群中存在中和抗体的患者输注基因治疗药物时，将会被免疫系统直接清扫，治疗效果是无法保证的。”

“AAV病毒载体运载治疗基因进入靶细胞后，会以一种染色体外游离态的形式存在于靶细胞细胞核内，进行独立表达。然而这种表达会随着个体的生长、细胞的分裂，治疗效果逐渐被稀释。” 潘雨堃强调，“正是因为AAV的这些特点，我们看到在一些AAV基因治疗的临床试验中，患者入组条件中加入了大于18岁这样的要求。当患者在第一次给药后没有达到治疗效果，我们也没有办法通过简单地进行二次给药，以累积达到预期疗效。”

2020年，潘雨堃博士联合两位领域内的资深专家创立了上海渤因生物科技有限公司（简称：渤因生物），从事基因治疗2.0革命，专注于解决领域内不可重复给药这一痛点。

渤因生物在技术策略的选择上，引入了非病毒载体相关的技术，从而达到基因药物可重复给药这一目的。潘雨堃博士表示，公司正在积极开展技术研发和早期临床前管线推进，目前进展顺利。渤因生物将在2021年底前获得大动物体内试验数据，2022年公司将进行候选管线的申报工作。

“我们希望做这样一种基因治疗药物，它会有相较传统小分子和抗体药物更长的疗效，同时从出生开始、到青少年、再到成年，可以重复给药，效果可以累加。”潘雨堃博士强调，“我们希望提供覆盖全生命周期的基因治疗解决方案。”

虽说目前国内的基因治疗领域发展相较国外有一定差距，但是国内基因治疗企业可以有两个思路进行创新和努力。潘雨堃博士介绍道：其一是，学习欧美，将技术创新和技术突破做到极致、做到被全球认可；其二是，降低成本，开发“百姓用得起的基因治疗药物”。渤因生物正是综合考量了这两点进行战略布局的。

“我们三位创始人都来自基因治疗领域，彼此间相识超过10年，有一个共同理想或者说执念——做药，而且这个药必须是基因治疗药物。”潘雨堃博士笑称，“我们目前从事的是一个创新技术领域，而且这个领域的特点就是最终产品需要多项技术的整合，属于一个技术交叉领域。”

渤因生物正在打造一个年轻的团队，团队的成员拥有各自不同的背景，但同时都有着跳出自己安全区的强烈愿望，整合资源朝着同一个目标奋进。此外，产业业界背景非常重要，渤因生物最近引进了研发副总裁陆渊博士，她是一位敢于挑战可重复注射并有业界背景的人才。陆博士博士毕业于基因治疗传统强校美国佛罗里达大学，先后担任药明康德肿瘤与免疫事业部助理主任，国内知名基因治疗生物技术公司研发Associate Director并直接向公司CSO汇报。陆博士此次以研发副总裁身份加入渤因生物，将大力助推公司临床前产品管线，为公司注入业界血液。

据悉，渤因生物已获得峰瑞资本和凯风创投数千万元天使轮投资，创业项目入选上海市浦江人才计划。公司也将在后续开启新一轮的pre-A轮融资计划，资金将主要用于拓展现有团队，以及推进临床前候选管线。