2019.7.8-2019.7.14，本周新药数据共7个，其中肿瘤2个，基因疗法3个，代谢疾病2个
❖BioMarin计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交治疗A型血友病的基因疗法的监管申请，这是行业内首个血友病基因疗法进入监管申请。BioMarin的产品valrox在使用后的3年观察期中能有效降低VIII因子的使用，效果很是惊艳。近2年基因疗法在全球炙手可热，预计中国也会有更多的相关疗法实现落地
❖Mirati宣布与诺华合作，将KRAS G12C抑制剂MRTX849与诺华的SHP2抑制剂TNO155联合使用，治疗KRAS G12C突变的晚期实体瘤。KRAS一直被认为是不可成药靶点，不过自从amgen发现KRAS的特定突变结构可能会成为研发突破口后，全球包括中国的众多公司都开始布局，但如此重磅的靶点是否能如此简单地被攻破，国内企业是否能跨越结构和专利的壁垒迅速跟上，让我们拭目以待
❖正大天晴的在研新药TQB3804被称为是潜在的第4代EGFR，在中国即将率先步入1期临床实验。近1年随着奥希替尼逐渐奠定EGFR阳性NSCLC治疗一哥的地位，业内已经迫不及待寻找第4代EGFR作为王位挑战者，目前C797S抑制剂被认为是最有可能的产品之一。江山代有才人出，这也正是靶向药不断迭代的魅力之一。
FDA接受赛诺菲递交的抗CD38单克隆抗体
isatuximab的生物制剂许可申请（BLA）
FDA已接受赛诺菲递交的抗CD38单克隆抗体isatuximab生物制剂许可申请（BLA）。该疗法用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM），有望在2020年4月获得回复
Isatuximab是一款靶向浆细胞表面CD38受体的单克隆抗体，可以触发多种不同的作用机制，促进细胞凋亡和调节免疫反应
在开放标签，随机3期临床试验中，Isatuximab与泊马度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone）联用治疗RRMM患者
Isatuxima组合疗法显著改善无进展生存期（PFS）（HR=0.59）。中位PFS为11.53个月，约为泊马度胺+地塞米松组合（6.47个月）的两倍.
BioMarin计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA
递交治疗A型血友病的基因疗法的监管申请
BioMarin Pharmaceutical计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交治疗A型血友病的基因疗法-valoctocogene roxaparvovec（valrox）的监管申请。预计这将是首款进入监管审评阶段的血友病基因疗法
valrox是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法
在1/2期临床试验中，患者接受一次剂量为6e13 vg/kg剂量的基因疗法治疗
在接受治疗后第三年，年出血率（ABR）和使用因子VIII的需求继续得到控制。在接受治疗的3年过程中，ABR和因子VIII使用率平均下降96%。患者不再需要预防性因子VIII注射
Valrox给药后52周的情况
数据来源：biomarin
uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型
血友病患者的基因疗法的2b期临床试验结果
uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果
基因疗法AMT-061使用AAV5病毒载体携带编码FIX Padua变体（FIX-Padua）的转基因
在开放标签，单剂量，单臂，多中心2b期临床试验中，3名患有严重B型血友病（内源FIX活性<1％）的患者接受了剂量为2e13 vc/kg的单次静脉内输注AMT-061治疗
36周的随访数据显示，在接受一次1AMT-061治疗后，所有三名患者的FIX活性持续增加，其中两名患者的FIX活性达到正常范围（FIX水平>正常值的40%）
Sernova公司宣布封装在独特细胞袋中的胰岛细胞，
在植入1型糖尿病患者体内后效果良好
Sernova公司宣布，封装在该公司开发的独特细胞袋（cell pouch）系统中的胰岛细胞，在植入1型糖尿病患者体内后不但显示出良好的安全性，而且能够帮助控制患者的血糖水平
Sernova公司开发的创新疗法由独特的细胞袋，胰岛细胞和免疫保护措施组成。细胞袋系统是一种能够植入患者体内的医疗器械，它由具有生物相容性的安全材料制成
在一项1/2期临床试验中，具有严重无意识低血糖的1型糖尿病患者接受了这一创新疗法的治疗
第一名接受治疗的患者，细胞袋系统成功整合到组织中。在接受治疗90天后，对葡萄糖激发的胰岛素水平和C肽（c-peptide）水平的检测表明，移植到患者体内的胰岛细胞能够针对血糖水平的变化做出相应反应
Sernova公司的细胞袋系统可以成功整合入人体
数据来源：fierce biotech
Sarepta公司反义RNA药物在验证性上市后研究的3项试验中，
取得了延缓肺功能衰退的积极结果
Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果
Exondys 51是一种Sarepta开发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸，靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，旨在引入外显子51跳跃（exon 51 skipping），生成短小但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白
产品已经上市，公司针对不同病情阶段的患者，观察肺功能的衰退情况
无论患者处于病情发展的哪个阶段，Exondys 51都可以延缓他们肺功能的衰退。
恒瑞医药的卡瑞利珠单抗单药二线治疗
晚期食管鳞癌的3期研究达到主要研究终点
恒瑞医药研发的卡瑞利珠单抗单药二线治疗晚期食管鳞癌的3期研究（以下简称“ESCORT研究”）已达到主要研究终点
在随机、开放、化疗药对照、多中心3期临床研究中，入组了448例患者，228例患者接受了卡瑞利珠单抗治疗，220例患者接受了研究者选择化疗。主要终点为OS
公司宣称OS具有显著优势，详细结果将会于2019年9月CSCO和ESMO上同步发布
阿斯利康高钾血症药物环硅酸锆钠
在中国的上市申请获得承办
阿斯利康高钾血症药物环硅酸锆钠（sodium zirconium cyclosilicate，Lokelma）在中国的上市申请获得承办
Lokelma是一种高度选择性的口服除钾剂，该药无味，且在室温下稳定。该药最初由ZS Pharma研制，2015年11月阿斯利康以27亿美元收购ZS Pharma后获得了这款潜在重磅药物的开发权
lokelma进行了三项双盲、安慰剂对照试验和两项开放标签试验
接受Lokelma治疗的患者中，经过长时间的透析间期后，41.2%的患者维持了透析前正常钾水平（4-5mmol/L），安慰剂组比例仅为1.0%
❖Mirati Therapeutics公司宣布与诺华公司（Novartis）达成了一项合作协议，将在临床试验中评估Mirati公司的在研KRAS G12C抑制剂MRTX849，与诺华公司的在研SHP2抑制剂TNO155联合使用，治疗携带KRAS G12C突变的晚期实体瘤的效果
❖正大天晴在研新药TQB3804在中国即将率先步入1期临床试验，它不仅能克服第三代抑制剂耐药后产生的两大类常见三重突变，更能抑制EGFR野生突变和前二代靶向药物引发的T790M突变
❖香港交易所在发行人资料中披露了中国抗体制药有限公司的上市申请版本，联席保荐人为中金公司及东方证券。中国抗体由梁瑞安博士于2001年在香港创立，目前拥有6种在研药物，涉及10余种适应症
❖百奥泰生物的科创板上市申请已获受理。本次拟公开发行不超过6000万股A股普通股股票共计20亿元，主要用于药物研发
❖吉药控股7月10日晚间公告，拟通过发行股份等方式购买修正药业集团股份有限公司100%股权。本次交易预计构成重大资产重组，公司7月11日起停牌
❖中国泰凌医药集团有限公司发布公告称，公司将有条件同意购买Hong Kong WD Pharmaceutical Co., Limited（汉都医药），公司将拥有汉都医药全部已发行股本中约52%权益，成为汉都医药的控股股东。总估值为1亿美金
提供支持
