动脉网·蛋壳研究院对最近2年半以来国内外人工智能+新药研发创新企业进行全面盘点，推出《AI+新药研发市场发展现状及趋势报告》，总共整理分析了78家人工智能+新药研发创新企业，覆盖靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计、药物重定向七大环节。而且，部分企业已和罗氏、辉瑞、赛诺菲、默沙东等传统制药巨头合作，共同推进人工智能在新药研发领域的应用。从融资情况看，已有53家企业获得融资，累计融资总额达到13.1亿美元。这表明，人工智能+新药研发已经进入快速成长期。

本报告有如下重要发现：

1、人工智能的应用为药企每年节约540亿美元的研发费用

2、靶点发现环节的人工智能企业数量最多，占企业总数的50%

3、传统制药巨头与人工智能创新企业共同推进人工智能在新药研发领域的应用

4、全球53家人工智能+新药研发企业累计获得13.1亿美元融资

5、数据体系、人才队伍和商业模式的优化升级成为人工智能+新药研发企业未来的发展方向

《AI+新药研发市场发展现状及趋势报告》，内容如下：

从全球医药市场销售额看，2017年已经突破12000亿美元，预计到2021年销售总额可达到14750亿美元，2012~2021年的年均复合增长率为4.9%。而同时期中国医药市场的销售额将从2012年的770亿美元增长到2021年的1780亿美元，年均复合增长率达到9.8%，是全球医药市场的2倍。这表明全球医药市场在稳步增长，而中国医药市场的增长更快，具备更好的发展潜力。

2017年，全球药企TOP10处方药销售总额3284亿美元，平均值为330亿美元，有3家药企的销售额超过400亿美元。根据医疗健康领域全球领先的行业及市场调研公司Evaluate估计，2024年全球药企TOP10的处方药销售总额将达到4206亿美元，增长幅度为28%，排名第一的诺华的销售额将达到532亿美元。而从各大药企的年均复合增长率看，2017~2024年，年均复合增长率的均值为4%，增长最快的为阿斯利康。这表明未来全球的药品市场规模将保持较快增长，企业需要持续加大新药研发来满足市场需求。

新药研发主要包括药物发现、临床前研究、临床研究以及审批与上市4个阶段。药物发现阶段主要涉及疾病选择、靶点发现和化合物合成；临床前研究阶段则以化合物筛选、晶型预测、化合物验证为主，包括药物的构效关系分析、稳定性分析、安全性评价和ADMET分析等；临床研究阶段以患者招募、临床试验和药物重定向为主，涉及用药方案、药效试验、患者观察记录、优化改进等；审批与上市阶段主要是政府药品主管机构对药企研发的新药进行审批，是新药流入市场的最后关口。

从新药研发的流程可以看出，一款药物从靶点发现——化合物合成——制剂生产——临床试验——批准上市所经历的复杂过程，需要大量的人力、物力和财力投入。正因为如此，新药研发面临研发周期长、研发成功率低以及研发费用高3大困境。

根据美国药物研究和制造商协会PhRMA的统计，药物研发阶段要对5000-10000种化合物进行筛选，其中仅有250种能够进入临床前研究阶段，仅有5种进入临床研究阶段。药物发现和临床前研究阶段耗时约3-6年，I/II/III 期临床试验需耗时6-7年，提交上市申请后经过0.5-2年时间获批后方能进行规模化生产。根据德勤会计事务所的分析报告，现阶段新药研发的平均耗时约为14年。

可以看出，风险一直伴随着新药研发的全过程，特别是II~III期临床试验阶段，研发成功率处于低谷，即使是仿制药，其研发成功率也不足50%。从三大类新药研发的成功率看，原研化药的成功率最低，仅为6.2%，原研生物药的研发成功率也不过为11.5%。因此，可以说新药研发是个高失败率的过程，任何一款新药的上市都是千万次失败尝试的结果。

新药研发的“双十宿命论“（研发周期超过10年，研发费用超过10亿美元）一直以来成为各大药企不可逾越的痛点。从各年研发费用看，全球处方药研发总费用都在1300亿美元以上，2012~2017年，研发总费用平均值为1485亿美元，增长率达到3.8%；2018~2021年，研发总费用平均值为1800亿美元，2021年研发总费用将达到1880亿美元，比2012年增长了38%。而从各年研发费用占销售收入的比重看，2012~2021年，研发费用占比均值达到20%，虽然在2017年以后将呈现逐年下降的趋势，但仍然占到19%。这表明，新药研发费用投入高，蚕食了药企能够获得的利润空间。

动脉网·蛋壳研究院整理了2017年全球药企研发费用TOP10名单，10家药企研发费用总额达到765.3亿美元，平均每家投入76.5亿美元。罗氏的研发费用高居榜首，是唯一一家超过百亿美金的药企。而从各大药企研发投入占制药业务收入比重看，平均值高达24.6%，且有6家的比重超过25%。这表明，各大药企的研发费用较高，成为药企的重要成本支出。

各大传统药企在面临研发周期长、研发成功率低以及研发费用高的困境下，都在努力尝试通过技术创新来加快新药研发速度、提高成功率和降低成本，以能更好地满足日益增长的用药需求。这为AI技术在新药研发领域的应用带来了契机。

AI主要应用其强大的发现关系能力和计算能力助力新药研发，在发现关系方面，包括药物与疾病的链接关系、疾病与基因的链接关系等。AI具备自然语言处理、图像识别、机器学习和深度学习能力，不仅能够更快地发现显性关系，而且能够挖掘那些不易被药物专家发现的隐性关系，构建药物、疾病和基因之间的深层次关系。在计算方面，AI具备的强大认知计算能力，可以对候选化合物进行虚拟筛选，更快的筛选出具有较高活性的化合物，为后期临床试验做准备。蛋壳研究院通过对国内外近80家AI企业的研究发现，AI在新药研发领域主要应用于靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计和药物重定向7大场景。

AI在化合物合成和筛选方面比传统手段可节约40%~50%的时间，每年为药企节约260亿美元的化合物筛选成本。在临床研究阶段，可节约50%~60%的时间，每年可节约280亿美元的临床试验费用。也即是说，AI每年能够为药企节约540亿美元的研发费用。

传统靶点研究以直观的方式定性推测生理活性物质结构与活性的关系，进而发现机体细胞上药物能够发挥作用的受体结合点（靶点）。药物学家参考相关科研文献和个人经验去推测靶点，需用2~3年的时间，而且发现靶点的可能性极低。AI通过自然语言处理技术（NLP）学习海量医学文献和相关数据，通过深度学习去发现药物和疾病之间的作用关系，找到有效靶点，缩短靶点发现周期。

化合物合成主要通过分析小分子化合物的药物特性，包括与靶点结合的能力、药物动力学、药物代谢学等等，挖掘药物活性、药效较好的化合物，然后按照特定路径进行合成设计。在该环节，药物学家和化学家会对数千万种化合物依次进行计算机模拟试验，需要耗费几年时间才能找到活性较好的化合物进行合成，成本通常在上百亿美元。而AI利用其机器学习和深度学习的能力，模拟小分子化合物的药物特性，能够在数周内挑选出最佳的模拟化合物进行合成试验，而且能够将每个化合物的测试成本控制在0.01美分，大幅降低了化合物合成的成本。

每一种药物作用的靶向蛋白和受体并不专一，如果作用于非靶向蛋白和受体就会引起副作用。对于尚未进入动物试验和人体试验阶段的新药，需要提前对其安全性和副作用进行检测判断，已筛选出安全性较高的药物。目前，主要采用高通量筛选方式进行化合物筛选，在同一时间由机器人进行数以百万计的试验，其筛选成本该打数百亿美元。而AI可以从两方面切入化合物筛选场景，一是利用深度学习和计算能力开发虚拟筛选技术以取代高通量筛选，二是利用图像识别技术优化高通量筛选过程。这样，每年可以节约260亿美元的化合物筛选费用。

小分子晶型不同，药物稳定性和溶解度就不同，因此，稳定的晶型结构关系到药品质量，特别是对于已上市药品，如果发生转晶现象，将会给药企带来灾难性的损失。而小分子存在多晶型现象，有的晶型稳定性强但溶解度差，有的晶型溶解度好但稳定性差。如果单纯依赖人工去获得稳定性强且溶解度好的晶型，不但需要耗费大量时间进行试验尝试，而且成功的可能性也极低。AI的出现，可以在很大程度上改善晶型预测效果，其依靠深度学习能力和认知计算能力，处理大量的临床试验数据，能在几小时甚至几分钟内找到药效最好的晶型。

新药在进入审批前，需要进行3个阶段的临床试验，找到合适的患者是临床试验得以开展的前提和基础。试验管理人员需要从海量的病例中找出那些符合药物试验的患者，并且通知受试者，该过程需要大量的时间去筛选病历。而AI依靠深度学习能力，能够从海量的临床试验的数据中提取相关信息，将试验结果与病人情况进行自动配对，提高精准匹配效率，在较短时间内完成试验招募入组工作。

药物临床研究阶段包括试验方案设计、试验流程管理、试验数据管理统计分析等内容，如果仅仅依靠人工，不仅工作量大，而且容易出错。AI具备的机器学习和认知计算能力，能够广泛应用到试验研究设计、试验流程管理、试验数据统计分析等各个环节，提升整个临床试验的效率。

老药新用是目前寻找药物的常用方式，它的实现方式是将市面上已曝光的药物及人身上的1万多个靶点进行交叉研究及匹配。依靠AI强大的自然语言处理能力和深度学习能力，从散乱无章的海量信息中，提取出能够推动药物研发的知识和新的可以被验证的假说，将给试验的速度带来指数级的提升。AI在药物重定向环节的应用，可以省去靶点发现和药理作用评估等环节，有望将药物研发成本降至3亿美元甚至更低，研发周期也缩短至6.5 年。

根据前文所诉，AI在新药研发领域的7大应用场景，蛋壳研究院通过实地调研和案头研究，整理出共计78家涉足新药研发AI企业（图谱中列出了各个应用场景的代表性企业）。靶点发现环节的IBM Watson Health、Nimbus Therapeutics、冰洲石科技等，化合物合成环节的深度智耀、Virvio、Nuritas等。其中，靶点发现环节的AI企业数量多达39家，占企业总数的50%。

为了方便读者更好地理解AI在新药研发相关环节的应用，我们选取了7大应用场景的代表性企业进行案例剖析，主要涉及企业的概况介绍、主要产品以及企业的融资情况。

IBM Watson Health开发了一款药物发现软件—— Watson for Drug Discovery，它是一个新的云端平台，旨在帮助生命科学家发现新的药物靶点和替代性的药物的适应症。利用它的NLP、机器学习和深度学习能力，已经阅读了2500 万份 Medline 上的论文摘要，一百多万篇医学杂志文章的全文及 400 万份专利文件，而且所有资料都会定期更新（而研究员每年平均只能阅读300篇左右的医学论文）。这可以较好地帮助科学家发现新联系，并揭示那些隐藏较深的联系，更快地发现靶点。

2016年12月，IBM Watson Health与辉瑞达成合作协议，辉瑞将使用 Watson 分析大量的异构数据，共同致力于癌症药物研发。

2016年，AccutarBio（冰洲石科技）自主研发的药物数据AI平台，已经完成了基于十几万晶体学数据的学习运算，搜寻能够与化合物相结合的靶点，为先导化合物的筛选与合成奠定基础。通过该平台可以将靶点发现耗费的时间从数年降低至几月、几天甚至几个小时，为药物发现带来突破性进展。

AccutarBio目前已在上海、纽约布局了AI计算实验室、生化实验室。公司已完成两轮共计1500万美元的融资，投资方包括真格基金、IDG资本和依图科技。

深度智耀致力于用AI赋能新药研发全流程，覆盖范围从新药早期研发到产品上市。

在新药早期研发阶段，包括 AI 驱动的药物合成、药物设计、药物活性预测等产品。特别是在2018年7月，深度智耀对外宣布内部代号为“菩提”的AI药物合成系统，其通过大量学习公开的专利和论文数据库，能够协助化学家进行化合物合成，即化学家只需要输入一个化学结构式，“菩提”系统就能在瞬间推送出数条优化的合成路线供其选择，而且还包括部分通过人工分析无法获得的高质量合成路线，该系统能够将化合物合成环节的效率提高50% 以上。

在临床研究阶段，包括 AI 驱动的药物警戒系统、注册事务系统、写作翻译系统、临床数据编程系统等产品。其中，AI 药物警戒系统（Deep-PV）和AI 自动翻译写作申报系统已经实现大规模商业化。Deep-PV依靠自然语言处理技术，实现个例药物不良反应/不良事件报告的快速无人化采集、翻译、编码、评估和评价，支撑药企临床研究以及上市后的药物安全监测。另外，公司的AI 自动翻译写作申报系统实现集医学写作、医学翻译和注册申报“三位一体”的人机交互自进化平台，改变以往上述三大环节的割裂状况，重构了传统的数据文件整合模式。

公司目前已有 50 多家合作客户，客户既包括排名前十的跨国药企，也包括国内一线药企以及中小药企，合作方式包括 SaaS 服务、本地部署、战略咨询等。

在融资方面，公司已累计获得3轮融资，目前已完成1500万美元的B轮融资，由红杉中国独家投资。

Virvio公司成立于2014年，致力于利用深度学习算法模拟蛋白质合成，用于满足分子靶标和适应症的要求，其合成的蛋白质结构超稳定性和可制造性。

针对美国每年56000例的流感死亡人数和市场上流感疫苗的高耐药性、低效率的状况，Virvio蛋白质合成平台模拟出一款名为HB36.6的蛋白质结构，能够加强对诸如H1N1和H5N1型流感的免疫能力，降低感染风险，将很快应用到药物制备。

Insilico Medicine公司使用其独有的生成对抗网络（GAN）和强化学习（RL）等新型算法来加快化合物的筛选进程，采用先进的端对端技术，对化合物的活性、安全性等方面进行分析对比，以筛选出最佳的临床前候选药物分子，为进入临床研究做准备。

公司在2018年6月与药明康德达成战略合作，利用其AI生成的新药研发管线在药明康德新药研发服务平台上进行测试，以期筛选出理想的临床前药物候选分子。目前公司已完成C轮融资，累计融资额达到2000万美元。

Atomwise公司开发的AtomNet化合物筛选系统，是一款基于卷积神经网络的AI系统，旨在运用超级计算能力和复杂的算法模拟制药过程，来预测新药的效果，能够在几天时间内完成对新药的评估，为制药公司、创业公司和研究机构提供化合物筛选服务。

Atomwise是较早开展商业商业化落地应用的公司，在2012年5月，与默沙东公司签署合作协议，帮助其完成药物研发早期的化合物筛选工作。2015年，Atomwise利用 AI 技术，在不到一天的时间内对现有的7000多种药物进行了分析测试，成功地寻找出能控制埃博拉病毒的两种候选药物，并且成本不超过 1000 美元（传统技术需要数年时间和数十亿美元成本）。

目前，Atomwise已完成A轮融资，累计融资额达到5134.5万美元。

晶泰科技开发的“药物固相筛选与分析系统”是基于AI的深度学习和量化计算能力，能够在短时间内通过对医学文献、临床试验数据等非结构化数据进行处理、学习和计算，预测各种晶型在稳定性、熔点、溶解度、溶出速率等方面的差异，以及由此而导致在临床过程中出现的毒副作用与安全性问题，在短时间内筛选出稳定性和溶解度最佳的晶型结构。

2018年5月9日，晶泰科技与辉瑞制药签订战略研发合作协议，辉瑞将借助晶泰科技的AI技术，建立小分子模拟算法平台，驱动小分子药物创新。目前，晶泰科技已完成B+轮融资，累计融资总额超过6100万美元。

零氪科技研发的精准临床招募系统——Link Recruitment™，基于国内最大规模的医疗大数据资源库，能够快速完成在临床试验文件里提取相关数据，评估出病人到底适合哪一种治疗方法，并自动上传相关患者病历与临床试验数据库登记的相关试验进行实时精准匹配和动态更新，通知受试者及时参加相关试验。

公司已先后与国内多家三甲医院达成合作，为药品临床试验科室提供患者招募服务，后续还将寻求更多的第三方临床试验机构，扩大客户群。截止目前，公司已完成D轮融资，累计融资总额超过10亿元人民币，投资方包括了中国投资有限责任公司、宽带资本、荟桥资本、千骥资本、长岭资本、TEMASEK、NEA等机构。

药品临床试验效率低下的原因主要是试验方案设计不科学和缺乏对受试者的动态监控。Trials.ai是一家位于圣迭戈的AI公司，致力于通过改善试验设计方案和试验流程管控来加速临床试验进程和提高试验效率。公司开发的临床试验管理系统整合了方案设计、流程监控、用药依从性、数据分析等功能，能够实现对整个临床试验的全流程管理。

方案设计：系统会根据每种药品的属性、药企的要求、受试者的情况等进行方案设计，并在方案中约定各方的权利和义务，最大限度地减少违约风险。

流程监控：系统能够对整个试验流程进行动态监控，如果出现意外情况，系统会主动向管理人员发出报警，以便及时处理。

用药依从性：临床试验经常会发生受试者不按要求用药的情况，且试验管理者无法及时掌握相关情况。系统能够对受试者的日常活动实现智能管理，按时提醒他们用药，并将相关情况反馈给管理者，从而保证试验的效果。

数据分析：系统能够对用药数据、进程数据、受试者反馈数据实现智能分析并给出建议，供管理者参考决策，通过数据来全面反映试验效果。

云势软件在2018年4月发布新一代AI驱动的新药发现引擎——GeniusMED，该系统从大量数据源中整合了与药品、疾病、基因、蛋白质等相关的多种药物研发数据，构建了一个大规模的综合性药物研发知识库。并结合临床试验数据，匹配药物靶点与新适应症的结合，发现药物的新用途。

GeniusMED整合药物信息和疾病信息两大系统，形成药物相似性网络、疾病相似性网络和已知的药物——疾病关联性网络。借助AI的深度学习能力和认知计算能力，将已上市或处于研发管线的药物与疾病进行匹配，发现新靶点，扩大药物的治疗用途。目前，公司利用GeniusMED系统已经验证了3款用于治疗阿尔茨海默症的候选药物和2款用于治疗红斑狼疮的候选药物。公司在今年 6 月与默沙东公司达成合作，在 80 个化合物中寻找可能的新适应症。

公司业务除了药物重定向以外，还涉足靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测等业务。目前，公司已完成B轮融资。

BenevolentAI公司推出的JACSAI系统，凭借其自然语言处理能力和深度学习能力，在短时间内能够集中处理大量的非结构化数据，包括疾病数据、药物数据、试验数据等等，并发现他们之间的新联系，找到药物的新适应症，实现药物重定向，帮助科学家发现药物更有价值的适应症。

2014 年6 月，BenevolentAI 宣布与一家美国的制药公司达成合作，并将两款经过新适应症（阿尔茨海默氏症）验证的新药卖给这家美国公司，这两款药物处于中标候选化合物评估阶段，此次交易高达8 亿美。2017 年5 月，BenevolentAI对一款名为bavisant的临床试验失败药物进行重定向分析，发现其对帕金森患者日间过渡嗜睡症状具有较好的治疗效果。目前，公司已累计获得2.07亿美元的融资。

一方面，制药巨头一直面临着新药研发周期长、研发成功率低和研发费用高的痛点，而AI技术在新药研发过程的应用可以有效地缓解上述痛点，每年为它们节约数百亿美元的研发成本。另一方面，AI企业虽然具备技术优势，但他们缺少药物研发的相关数据、成熟的研发管线以及资深的药物专家，而这恰好是传统制药巨头所具备的优势。因此，双方的联姻能较好地弥补彼此存在的短板，形成互补。

动脉网·蛋壳研究院根据公开资料搜集整理了26家制药巨头与AI企业的合作情况（统计时间区间：2012年1月—2018年8月），AI技术主要应用在靶点发现和化合物筛选两大环节，占比分别达到42%和35%。如2016年12月，辉瑞与IBM Watson达成合作，后者将利用AI技术为辉瑞加速药物靶点的发现。2017年6月，日本制药巨头武田制药与Numerate签署合作协议，Numerate将其最新的AI技术应用到化合物筛选环节，缩短武田制药的新药研发时间（详细合作情况见下表）。

截止2018年10月25日，国内外共有53家AI+新药研发公司（排出未公开融资额的公司）获得融资，累计获得融资总额共计13.1亿美元。其中，国外有47家公司获得融资，累计总额共计10.6美元，国内有6家公司获得融资，累计融资总额2.5亿美元。

从各大AI+新药研发企业累计融资额看，45%的企业累计融资额都在1000万美元以下，累计融资额在1亿美元以上的企业只有5家，这说明AI+新药研发领域属于新兴领域，未来资本的关注度会逐渐增强。

本报告剩余内容：

三、资本青睐：AI+新药研发企业投融资情况

2、地域分布——美国遥遥领先，中英不分伯仲

3、轮次分布——A轮及以前融资企业数量占比接近80%

4、应用场景分布——靶点发现领域的融资企业数和累计融资总额双双夺魁

四、未来发展：数据体系、人才队伍和商业模式的优化升级

1、构建完整的数据体系，解决前提和基础

2、打造强大的专家队伍，解决人才瓶颈

3、创新商业模式，丰富企业盈利来源

附录：78家AI+新药研发企业名单及融资情况

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特别感谢云势软件创始人&CEO张英男先生、深度智耀创始人李星女士以及晶泰科技联合创始人&大数据与人工智能研发中心负责人赖力鹏先生对本报告的大力支持。

参考资料：

1、Artificial intelligence and machine learning: revolutionizing drug development——IMED Annual Review 2017.

2、World Preview 2018, Outlook to 2024——Evaluate Pharma.

3、拥抱医药创新的新时代：创新药产业深度报告暨2018 年投资策略——银河证券.

4、医药生物行业深度报告（2016-11-10）：关于研发创新药的一些问题——东方财富证券.

5、人工智能在医疗健康领域的应用（三）：药物挖掘，https://vcbeat.top/YTgyN2QwMDc4ZWQyYTg1YWYzYTg1ZDkyZTAzYzU3MGU=