新基JAK2抑制剂fedratinib获FDA批准,用于治疗原发、继发性骨髓纤维化

作者:Mailman 2019-08-19 17:04

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2019年8月16日,动脉网(微信号:vcbeat)通过外媒资讯获悉,新基(Celgene)宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准其高度特异性JAK2抑制剂Inrebic(fedratinib)上市,治疗中危-2和高危(intermediate-2/high-risk)原发性或继发性骨髓纤维化患者。


Inrebic(fedratinib)是第二种被批准用于治疗骨髓纤维化患者的药物,这一批准是基于2期试验JAKARTA2和关键性3期试验JAKARTA的结果。


Inrebic(fedratinib)是一种口服激酶抑制剂,对野生型和突变激活的Janus相关激酶2(JAK2)和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)具有活性。该药是一种JAK2选择性抑制剂,与家族成员JAK1、JAK3和TYK2相比,它对JAK2具有更高的抑制作用。JAK2的异常激活与骨髓增生性肿瘤(MPN)有关,包括骨髓纤维化和真性红细胞增多症。


在表达突变激活JAK2或FLT3的细胞模型中,fedratinib可降低信号转导子和转录激活子(STAT3/5)蛋白的磷酸化,抑制细胞增殖,诱导凋亡细胞死亡。在JAK2V617F驱动的骨髓增生性疾病小鼠模型中,fedratinib阻断了STAT3/5的磷酸化,提高了存活率,改善了疾病相关症状,包括白细胞减少、红细胞比容、脾肿大和纤维化。


骨髓纤维化(MF)简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病,原发性髓纤又称“骨髓硬化症”、“原因不明的髓样化生”。


骨髓纤维化具有不同程度的骨髓纤维组织增生,以及主要发生在脾、其次在肝和淋巴结内的髓外造血,典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽、脾常明显肿大、并具有不同程度的骨质硬化。患者还会出现极度疲劳、气短、肋下疼痛、发热、盗汗、瘙痒和骨痛等症状。


骨髓纤维化属少见疾病,发病率为0.2/100000~2/100000。发病年龄多在50~70岁之间,也可见于婴幼儿,男性略高于女性。目前,只有一种获批药物治疗骨髓纤维化,它是2011年上市的JAK1/JAK2抑制剂Jakafi(ruxolitinib)。

 

关于新基(Celgene)


Celgene成立于1986年,总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥,是一家全球性综合生物制药公司,主要致力于蛋白质稳态、免疫肿瘤学、表观遗传学、免疫学和神经炎症等疾病治疗方案的研究,开发用于治疗癌症和炎症疾病的创新疗法,同时推进其商业化进程。


Celgene目前正在研究治疗血液病和实体肿瘤的化合药物,适应症包括多发性骨髓瘤(MM)、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、胰腺癌、非小肺癌和黑色素瘤等。

(编译:程涛)

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