2019年9月6日，动脉网（微信号：vcbeat）通过美国商业资讯获悉，生物技术与制药公司Ra Pharmaceuticals（Ra Pharma）宣布其全身性重症肌无力（gGM）治疗药物Zilucoplan获FDA孤儿药资格认定。

gMG是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病。患者主要表现为骨骼肌无力、易疲劳等，经频繁活动后病情加重，而休息后症状减轻。gMG可能仅发生于眼部等局部位置，但通常会发展到呼吸肌、头部和四肢肌肉等部位。该病患病率低，女性患者常多于男性。

gMG与其他补体介导的罕见疾病一样，均是由患者体内补体水平异常导致。因此，Ra Pharma研发团队致力于研发调控补体表达水平的药物。

Ra Pharma成立于2008年，总部位于美国马萨诸塞州，是一家临床阶段的生物制药公司。该公司致力于推动补体生物学领域发展，为罕见病患者提供新的治疗选择。Ra Pharma于2016年10月27日在纳斯达克证券交易所上市，股票代码为RARX。

Ra Pharma基于其强大的专利药研发技术开发了gMG治疗药物Zilucoplan。该药物是一种人工合成的大环肽，与补体成分C5结合后，可抑制其分裂成C5a和C5b的过程，从而降低自身免疫性疾病的发生风险。Zilucoplan为患者提供了一种方便简洁、疗效较高的皮下治疗方案。该药物有望在2019年下半年开始进行为期12周的Ⅲ期临床试验。

Ra Pharma还结合靶向补体技术，在Zilucoplan的基础上开发了一种新的生物药。该药物和Zilucoplan一样， 可用于治疗gMG、免疫介导的坏死性肌病（IMNM）及其他补体介导的疾病。

FDA设立孤儿药品办公室，主要用于支持罕见病药物的开发，为全球罕见病患者提供安全有效的预防、诊断和治疗方法。除了FDA孤儿药资格认定，Zilucoplan还将获得合格临床测试税费减免等奖励支持。

Ra Pharma总裁兼首席执行官Doug Treco博士表示：“gMG是一种使人衰弱的神经肌肉疾病，美国有超过60000名患者受这种疾病的困扰。我们设计了Zilucoplan这种大环肽抑制药物，以改善患者治疗效果。这一药物通过靶向调节补体水平来治疗gMG，便于患者进行自我管理，并为其提供了一种简便有效的皮下治疗方案。”

（编译：许小雪）