2019.6.10-2019.6.16，本周新药数据共15个，其中肿瘤8个，糖尿病及皮肤病各2个，肝炎、关节炎和罕见病各1个。

基因泰克抗体偶联药物Polivy

获FDA加速批准上市

基因泰克的抗体偶联药物Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）获FDA批准上市，与苯达莫司汀与rituximab联合使用治疗难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。这也是首款针对DLBCL的化疗免疫药物。

在1b/2期实验中，80名患有复发或难治性DLBCL的患者入组接受治疗。

试验结果表明，该款创新组合疗法的CR达到40%，传统疗法的CR为18%。

和黄中国索凡替尼治疗

晚期非胰腺神经内分泌瘤

达到3期临床主要终点

和黄中国开发的多机制创新抗癌药索凡替尼（surufatinib，HMPL-012），在治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤的关键性3期临床试验提前达到预先设定的主要终点。

索凡替尼是具备多种作用机制的抗癌新药，可以通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）来抑制血管生成，还可以抑制集落刺激因子-1受体调节肿瘤相关巨噬细胞，促进免疫反应。

名为SANET-p的中国3期临床试验。

索凡替尼已经成功达到PFS的预设主要疗效终点，具体结果将于近期学术会议上公布。

Blueprint Medicines

四线胃肠道间质瘤疗法提交NDA

Blueprint Medicines公司宣布为Avapritinib向FDA递交了NDA，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤成人患者，或作为四线疗法。

Avapritinib是具有高选择性的口服KIT/PDGFRA抑制剂

截至 2018年11月16日，共纳入 237 例患者，包括 111 例四线及以上的胃肠道间质瘤患者和 43 例 PDGFRA外显子18突变患者。

试验结果显示，PDGFRA外显子18突变患者群体ORR达86%，四线治疗胃肠道间质瘤患者的ORR为22%。

再生元双特异性抗体REGN1979

早期临床试验结果积极

再生元在EHA大会上宣布，其在研双特异性抗体REGN1979，在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的早期临床试验中取得积极结果。

REGN1979是靶向CD20和CD3的双特异性抗体。

截至2019年3月，81名患者纳入评估。

ORR达93%，CR达71%，CAR-T疗法失败的患者也能达到完全缓解。

图：REGN1979结构

来源：再生元公司展示材料

Keytruda获批一线治疗晚期头颈癌

Keytruda近日获FDA批准，作为单药一线治疗表达PD-L1的晚期头颈癌患者。此外，K药也可联合常用化疗方案，对晚期头颈癌患者进行一线治疗。

K药是一款PD-1抑制剂。

批准基于名为KEYNOTE-048的关键3期临床试验。

试验数据显示，Keytruda单药在表达PD-L1的患者中显示出了OS获益；不考虑PD-L1表达情况下，Keytruda与化疗组合也能起效。

新基CD19 CAR-T细胞疗法Liso-sel

治疗淋巴瘤数据积极

新基公布了其抗CD19 CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel （liso-cel，JCAR017）治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤患者的最新分析数据。

Liso-cel是对一款靶向CD19抗原、以4-1BB为共刺激区的CAR-T细胞疗法。

该研究是一项开放标签、多中心I期研究。

试验数据显示，全部剂量水平的ORR为71%，CR为53%。

新基JAK2抑制剂Fedratinib

治疗原发性或继发性骨髓纤维化效果强劲

新基近日公布了旗下在研JAK2抑制剂Fedratinib治疗原发性或继发性骨髓纤维化的2期临床数据。

Fedratinib是一款JAK2抑制剂。

一项单臂、开放标签、在原发性或继发性骨髓纤维化患者中开展的2期临床试验。

经过6个治疗周期，有31%的病人脾脏体积缩小≥35%，症状缓解率≥50%的患者比例为27%。

艾伯维类风湿性关节炎新药

Upadacitinib3期结果积极

艾伯维在研JAK1抑制剂Upadacitinib，在治疗中重度类风湿性关节炎的3期试验中取得积极结果。

Upadacitinib是一款具有高度选择性的第二代JAK抑制剂。

SELECT-EARLY试验和SELECT-COMPARE试验。

临床试验数据显示，经过48周治疗，Upadacitinib患者组中达到临床缓解标准的比例显著高于活性对照组。

诺华苏金单抗治疗银屑病

2年疗效数据积极

诺华宣布，旗下苏金单抗在治疗银屑病关节炎的追踪试验中，展现出长期持续抑制患者的疾病进展的效果。

苏金单抗是全球首个获批的全人源抗IL-17A单抗。

996名银屑病关节炎患者参与了该3期FUTURE 5追踪试验

300 mg组和150 mg组分别有89.5% 和82.3%的患者实现了2年以上无放射影像学进展的关键临床终点。

罗氏利妥昔单抗治疗寻常型天疱疮

第2项3期研究取得积极顶线数据

罗氏宣布，利妥昔单抗治疗寻常型天疱疮在第2项3期研究PEMPHIX中取得了积极顶线数据。

利妥昔单抗是一种人鼠嵌合单抗，能与异常B淋巴细胞上的CD20抗原结合并引发B细胞溶解的免疫反应。

PEMPHIX是一项随机、双盲、双模拟、阳性对照、平行臂、多中心3期研究。

与标准治疗组相比，利妥昔单抗组更高比例患者病情获得持续完全缓解。

礼来糖尿病新药Tirzepatide 临床结果积极

将启动NASH 2b临床

礼来宣布治疗2型糖尿病的在研药物Tirzepatide临床实验结果积极。同时试验结果显示Tirzepatide可以改善NASH相关的标志物，治疗NASH的2b期研究将于今年开展。

Tirzepatide是一种具有胃抑制多肽受体和胰高血糖素样肽-1双重受体激动剂功效的生物大分子。

一项26周临床2b试验及一项12周临床2期试验。

试验数据显示，Tirzepatide显示出胰岛素敏感性标志物改善，显著降低血糖的同时能够降低体重。 

诺和诺德公布两项口服索马鲁肽

3a临床试验结果

诺和诺德近日公布了口服索马鲁肽的2项3a临床试验数据。

索马鲁肽是一种天然人胰高血糖素样肽-1类似物。

名为PIONEER 2和PIONEER 4的两项临床试验。

与对照药物恩格列净相比，口服索马鲁肽治疗后糖化血红蛋白水平的降低幅度更大（0.9% VS 1.3%）。与利拉鲁肽相比，口服索马鲁肽的降低糖化血红蛋白水平也更好。

PTC治疗DMD药物Emflaza

获批扩展适应症

PTC Therapeutics治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物Emflaza（deflazacort）获FDA批准扩大适用范围，用于治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。

Emflaza是一种糖皮质激素前体。

批准基于196名男性儿童参与的临床试验。

试验结果表明，使用0.9 mg/kg剂量Emflaza的儿童，其肌肉力量较安慰剂对照组有显著提高。但高剂量组却没有观察到获益。

治疗NASH的PPAR激动剂Seladelpar 

遭遇2b临床失败

CymaBay治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物Seladelpar在2b期临床中未能达到主要终点，其临床收益劣于安慰剂。

Seladelpar是一款PPAR激动剂。

NCT03551522是一项双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，以磁共振成像-质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）作为主要终点。

Seladelpar的临床收益差于安慰剂，未能达到主要终点。

图：Seladelpar NASH 2b临床试验方案

来源：CymaBay投资者演示材料

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