近十年来，中国启动的新临床试验数目呈每年递增趋势。白皮书《中国临床试验格局》给出的数据显示，2016年国内I-IV期试验启动数量尚为1785项，到2020年已实现翻倍，数据达到3641之多。放眼世界，中国的临床试验开展总量早已稳居第二，距离美国仅一步之遥。

作为这场变革的见证者与参与者，法国达索系统全资子公司Medidata一直协力国内药企推动临床试验进展。截至2023年6月，Medidata已与近600家国内药企及40多家合同研究组织（CRO）达成合作，支持超过3160个临床试验，其中共计48万患者和健康志愿者参与其中，成为国内生命科学领域数字化转型的重要引领者。

2023年9月7日，Medidata第十二届NEXT中国年会在上海隆重召开。

围绕 “凝心聚力，创见未来”这一主题，盛会力邀近30位重磅嘉宾，聚焦 “风险可控的智能化患者旅程”“人工智能驱动的数据管理与洞见” 以及 “数智化药物研发” 三个方向，分享覆盖全生命周期的数字化创新成果，共探生命科学行业数智应用的发展方向。

与会期间，动脉网与达索系统Medidata高级副总裁、Medidata AI全球负责人Fareed Melhem，达索系统生命科学事业部副总裁、Medidata大中华区总经理李威进行了访谈，试图在厘清Medidata引领之道的同时，洞悉它的下一程。

新临床试验数目的涨势固然喜人，但囿于操作过程中的诸多挑战，能够抵达终点的试验数量依然有限。

Fareed Melhem将导致临床试验失败的主要原因归纳为三点。首先是试验设计，约15%的试验因方案设计问题而失败，还有很多试验设计存在缺陷，需在执行过程中需要不断进行更改，带来大量时间和金钱的浪费。其次是患者招募，临床试验执行过程中约有90%试验无法招募到足够多的受试者而不得不延期试验，伴随项目时间拉长，不仅企业会承受额外的人力成本与机会成本，也让亟需治疗的患者错过治疗的最佳时期。最后是疗效和试验证据，约40%—50%的试验因无法获得有力证据证明药物疗效而失败，这是许多创新企业无力承受的打击。

查明了问题的成因所在，下一步便是对症下药。在Fareed Melhem看来，上述提到的所有问题，均可借助数据处理技术与AI技术进行改进。

在试验设计和证据生成方面，Medidata AI可以预测哪些患者疗效最好；哪些患者可能产生不良反应，进而采取措施减少不良反应或者安全事件。在临床数据管理发面，通过Medidata AI可以对试验中采集到的所有数据进行自动校对，从而提升效率，减少数据管理者的负担。在试验执行过程中，Medidata AI则能基于历史临床试验作出预测，助力申办方筛选合适的研究中心，以及对试验中生成的成百上千的文件进行分类等。在患者参与上，Medidata AI也可助力寻找数字生物标记物等数据，进一步减少患者参与临床试验的负担。

此外，Medidata还能帮助药企借助应用数据设计更卓越的临床试验方案。Fareed Melhem表示：患者入组是临床试验面临的一大挑战，大部分临床试验无法在预定时间内完成入组，进而增加试验时间和开支，甚至有可能致使整个临床试验无法按计划完成。通过Medidata AI Intelligent Trials解决方案来筛选中心和预测，Medidata 能够基于该试验特点和环境预测并筛选适合试验开展的中心。另外，Medidata 也可以利用数据预测确保试验能够按计划进行，并依据新的数据实时调整试验预测。

再谈患者入组这个问题。患者参与试验的初衷往往是加入试验组而非对照组，尤其是对于身患重疾的患者。是否存在一种方法能在保证临床试验有效性的情况下提高试验组患者的比例？Medidata AI合成对照组可以给出解决之道。

2020年，美国食品和药品管理局（FDA）批准将Medidata AI Synthetic Control Arm®合成对照解决方案应用于美国临床阶段免疫治疗公司Medicenna Therapeutics 公司MDNA55治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM) III 期注册试验中。在此试验中，Medidata成功帮助Medicenna在该试验中减少招募了100个对照患者，成为罕见病试验采用混合外部对照组的首创之举。合成对照组的应用提升了入组患者接受试验药物治疗的机率，也改善了入组率，在不影响试验科学可解释性的同时，加快试验进程。

伴随AI的进一步发展，算法或将进一步补全生成逻辑方面的缺陷，让生成数据不仅保有质量，还能加快生成过程，扩大生成数据的量级。此趋势下，Medidata AI 解决方案有望让更多罕见病外的患者受益，并且在更多的试验帮助更有效地改善试验数据管理和试验设计，优化试验洞察，提升试验效率。

尽管Medidata的合成对照组解决方案还未有案例通过CDE审批，但这家公司已在推动国内临床试验发展方面做出了诸多成绩。

截至2023年9月，Medidata平台为目前所有纳入医保名单的PD-1药物提供了支持；亦参与了所有中国已上市的国产新冠口服药包括君实、先声）的临床试验。此外，中国所有23个大额（5亿美元以上交易）License-out的创新药品开发均有Medidata的身影，涵盖几乎所有热门和创新靶点；

相关成果或随Medidata全球创新力量的加码而不断扩大。今年，Medidata上海办公室有了新的地标。Medidata选择在生命科学的重要阵地——上海浦东陆家嘴扎根落户，与母公司达索系统一起持续贯彻“在中国，为中国，与中国共成长”的理念。

随着创新技术的落地实施，Medidata本土服务团队也在不断升级、精进，尝试借助全球经验、创新技术和专业知识，进一步推动DTC、AI等前沿数智解决方案的在华应用，帮助中国客户更有效地加速试验，进而推动整个医药行业的发展，为更多患者带去福祉。