动脉新医药（微信号：biobeat1）从外媒获悉，近日，知名生物技术公司Bluebird Bio（蓝鸟生物）公布了旗下基因疗法Zynteglo的定价，治疗价格约为180万美元，成为了市场上第二款价格超过100万美元的上市药物。

据悉，Zynteglo在六月初刚获得欧盟的批准，蓝鸟生物便在同月14号于阿姆斯特丹举行的欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了该药的价格。Zynteglo是一种用于治疗罕见血液疾病β地中海贫血的基因疗法，能够通过单剂量注射维持持久治疗效果。目前，市面上只有诺华开发的Zolgensma基因疗法价格高于Zynteglo。Zolgensma是首款用于治疗脊柱肌肉萎缩的基因疗法，定价约为210万美元。

患有β地中海贫血的患者无法产生足够量的血红蛋白，即血液中的携氧蛋白。根据其病症的严重程度，β地中海贫血患者可能需要每两到四周输血一次。在设定Zynteglo的价格时，蓝鸟生物考虑到该疗法能够降低医疗成本，消除输血必要性，让治疗效果维持终生。

Zolgensma和Zynteglo批准是基因疗法经济可行性的关键测试案例。与人们长期服用的传统药物相比，这些药物能够一次性治疗并维持长久的疗效。不过目前，由于临床试验的记录时长有限，尚不清楚基因疗法疗效能够维持的具体时长。因此，一些药物开发商和保险公司考虑道这一事件的不稳定性，正在努力想办法解决这一问题。

在给Zynteglo定价时，蓝鸟生物参考了诺华公司。诺华公司将Zolgensma的价格与其疗效挂钩。此外，诺华还表示，他们正在与保险公司讨论在未来五年内支付基因疗法的方案，并与其达成了“基于结果的协议”。

蓝鸟生物表示，Zynteglo的全款可以在五年内分期支付，每年支付约357567美元，其支付模式因地制宜。据路透社报道，如果该药得到了美国FDA的最终批准，Zynteglo可能会在美国的“合理”范围内定价，该公司也表示不会将价格提高到消费者价格指数的变化之上。目前，蓝鸟生物正在与一些国家合作，计划将Zynteglo基因疗法推向市场。

蓝鸟生物的分析师Mani Foroohar在一份研究报告中写道：Zynteglo和Zolgensma的价格会随着时间的推移而降低。相对于诺华公司通过静脉输液的基因疗法，Bluebird的基因疗法是一种移植性医学产品，它增加了医疗保健系统的成本。

Mani Foroohar担忧道：尽管蓝鸟生物多年来一直处于开发阶段，但由于缺乏制造准备，尚无法保证能够将Zynteglo在2020年前商业化。更令人担忧的是，蓝鸟生物由于无法执行制造过程开发，从而缺乏了细胞治疗特许经营的核心竞争力。这可能导致外界质疑该公司能否在规定时间节点内完成提出的相应项目，且目前尚不清楚进入市场的Zynteglo基因疗法能否达到临床试验所见。

值得一提的是，欧盟在几周前对Zynteglo的批准也是“有条件”的批准，意味着该公司必须继续提供额外的数据，以证明其疗法的益处。蓝鸟生物还必须每年向相关审核部门提供该基因疗法的数据，直到它有足够的数据支持该药物上市。

目前，蓝鸟生物正在测试Zynteglo在镰刀型贫血病中的疗效，并计划在2020年开始在美国销售该药。

（编译：王婵）