（2020年10月29日，上海/波士顿）专注于罕见病领域的中国医药公司琅铧医药今日宣布，与法国Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得后者一款发作性睡病治疗药物Wakix^®(pitolisant)在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。Wakix^®(pitolisant)由Bioprojet公司研发，已被批准用于治疗发作性睡病，正在临床研发中的适应症包括阻塞性睡眠呼吸暂停等。

发作性睡病是一种罕见神经系统疾病，主要表现为白天反复发作的无法遏制的睡眠、猝倒发作和夜间睡眠障碍。目前，国家药品监督管理局（NMPA）尚未正式批准任何药物用于治疗伴有或不伴有猝倒的发作性睡病。对中国发作性睡病患者的治疗仍具有较高未被满足的医疗需求。

Wakix^®中的活性成分Pitolisant是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。Pitolisant由Bioprojet公司联合创始人Jeanne-Marie(J.M.)Lecomte博士和Jean-Charles-Schwartz教授历经几十年的研究开发，已获得欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。

琅铧医药首席医学官（CMO）陈兆荣博士表示：“发作性睡病是一种罕见的、长期困扰患者的神经系统疾病，严重影响患者的学习、生活与工作能力和身心健康。目前，中国尚无经国家药品管理局正式批准用于治疗伴有或不伴有猝倒的发作性睡病药物。中国医生治疗发作性睡病的选择非常有限，对患者的治疗存在着很大的未被满足医疗需求。Wakix®将为中国患者和医生治疗发作性睡病提供一个新的选择。”

斯道资本合伙人、琅铧医药董事会成员林蕊女士表示：“斯道资本在扶持企业成长的同时，也立志为社会带来正面的影响。这一愿景正是我们投资创建琅铧医药的背后逻辑。我们相信琅铧有能力在中国建立一个以患者为中心的罕见病生态系统，显著改善罕见病患者的生活。此次与Bioprojet公司的合作是琅铧为需要帮助的患者引入国外已批准的安全有效的药物迈出的第一步。我们期待继续为琅铧的能力和管线提供有力支持，同时在中国和全球范围内加速罕见病药物的开发。”

维梧资本董事总经理、琅铧医药董事董丹丹博士表示：“维梧资本是长期支持全球罕见病药物的研发，希望为罕见病患者带来更多更好的疾病解决方案。我们非常高兴能够创立琅铧医药，并支持琅铧把罕见病新药带给中国的患者。我们相信把Wakix^®引进中国，能够给中国的发作性睡病患者带来新的有效治疗方案。”

Bioprojet公司Jean-Charles-Schwartz教授表示：“我们很高兴能与琅铧医药合作，将Pitolisant带给更多需要帮助的患者。通过双方的紧密合作，我们希望能为成千上万饱受睡眠相关疾病困扰的患者提供迫切需要的缓解。”

作为罕见病治疗平台，琅铧医药旨在为中国市场引入罕见病药物，建立国内首个罕见病生态系统，为患者和患者家庭、医护人员，及整个罕见病社群提供支持。公司致力搭建起以患者为中心的服务平台，提升公众对罕见病的认知，协助提高筛查效率与早期诊断能力，为罕见病患者提供全程疾病管理。

琅铧医药由斯道资本、F-Prime Capital和维梧资本共同创办。今年7月，公司完成8000万美元A轮融资，由泉创资本领投，三正健康投资、双湖资本及三家创始投资机构跟投。

琅铧医药是一家专注于罕见病治疗的平台型公司，由全球领先的医疗基金斯道资本、F- Prime Capital和维梧资本共同创办，致力于通过研发和引进有效且可负担的药物，结合商业模式的创新，为中国罕见病患者提供可持续的解决方案。

琅铧医药利用数字化工具和互联网技术建立起以患者为中心的服务平台，为整个罕见病社区提供服务，旨在增强公众对罕见病的认识，协助提高筛查效率与早期诊断能力，并为罕见病患者提供全程疾病管理。

Bioprojet SCR公司是一家研究型制药公司。Bioprojet公司总部位于法国巴黎，在法国雷恩设有研究中心。公司专注于设计、合成和开发创新药物，以满足未被满足的医疗需求。

Pitolisant是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，能够增强组胺能神经元活性。该药物于2016年获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡（DEA）或猝倒，在欧洲主要国家上市；并于2018年获得美国食品药品管理局（FDA）的批准。猝倒以突然发作的肌肉无力或瘫痪为特征。Pitolisant已在欧盟和美国获得治疗发作性睡病的孤儿药资格认定。Pitolisant在欧盟和美国以WAKIX^®商品名销售，用于治疗发作性睡病成人患者的相关症状（伴有或不伴有猝倒症）。

发作性睡病是一种慢性、衰弱、罕见的神经系统疾病。患者表现为日间过度嗜睡，往往伴有猝倒发作、情绪引起的突发肌肉失控、睡眠瘫痪、睡眠幻觉等其他症状。根据ICSD3诊断标准，目前认定了两种类型的发作性睡病，分别为1型和2型。1型发作性睡病伴有猝倒症和食欲素-1水平降低，2型嗜睡症不伴有猝倒症。

在对发作性睡病患者进行的临床试验中，Pitolisant最常见的不良反应是失眠（8.4%）、头痛（7.7%）、恶心（4.8%）、焦虑（2.1%）、易怒（1.8%）、头晕（1.4%）、抑郁（1.3%）、震颤（1.2%）、睡眠障碍（1.1%）、疲劳（1.1%）、呕吐（1.0%）、眩晕（1.0%），消化不良（1.0%）、体重增加（0.9%）和上腹部疼痛（0.9%）。Pitolisant是严重肝损害（Child-Pugh C）患者和哺乳期妇女的禁忌药。

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