Emalex生物药Ecopipam获FDA快速通道指定,治疗抽动秽语综合征
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2019年9月6日,动脉网(微信号:vcbeat)通过外媒资讯获悉,生物制药公司Emalex Biosciences(Emalex)宣布其Ecopipam获FDA快速通道指定,用于治疗Tourette综合征。
Tourette综合征又叫抽动秽语综合征,是一种神经系统疾病。患者主要表现为运动抽搐或声音异常。运动异常症状包括眨眼频繁、面部抽搐、头部抽搐、肩膀耸肩、手臂和腿部抽搐等;声音异常表现为发出快速、无意义的声音或噪音。
Tourette综合征患者多发病于儿童期,且并非由药物、其他医学原因或神经系统异常引起。这一综合症是一种复杂的、难以诊断的疾病,并常伴发注意缺陷多动障碍(ADHD)、强迫症(OCD)、焦虑和抑郁等疾病。
Emalex总部位于美国伊利诺伊州芝加哥,是一家生物制药公司。该公司致力于为神经系统和精神疾病患者开发创新疗法,其重点药物Ecopipam可用于治疗Tourette综合征和语言流畅性障碍等疾病。
FDA批准快速通道指定,旨在加速严重疾病潜在创新疗法上市,以满足患者医疗需求。Ecopipam获得这一指定,意味着FDA将推动其开发及临床试验进程,并加快新药上市审查流程。
Ecopipam能选择性地阻断多巴胺对D1受体的作用。多巴胺是一种中枢神经递质,其受体根据遗传结构可分为两大类:D1(包括D1和D5亚型)和D2(包括D2、D3和D4亚型)。D1受体超敏的重复性和强迫性行为机制可能与Tourette综合征相关。目前FDA批准的疗法仅能作用于D2多巴胺受体。
对成人和儿童Tourette综合征患者进行的Ⅱ期临床研究表明,Ecopipam可降低与Tourette综合征相关的运动和声带震动的过高频率,以减轻患者病情。今年8月上旬,Emalex宣布已在美国、加拿大和欧盟的多个研究中心启动了一项针对儿童和青少年Tourette综合征患者进行的Ⅱb 期双盲临床研究。
Ecopitham临床试验数据表明,儿童及成人Tourette综合征患者对该药物耐受性良好。而不良反应主要表现在失眠、精神不稳定、恶心和呕吐等中枢神经系统及胃肠道方面。
Emalex药物开发高级副总裁Atul Mahableshwarkar博士说:“Tourette综合征是一种严重的疾病,患者医疗需求较大。FDA授予Ecopipam 快速通道指定使我们备受鼓舞,Emalex将在整个新药研发过程中与FDA保持密切合作。”
(编译:许小雪)
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