“2018未来医疗100强”BIO/NGS前沿论坛,他们的眼中有中国生物医药的未来【VB100观点】

作者:王世薇 2018-12-19 08:00

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12月18日,由动脉网、蛋壳研究院、未来医疗学院主办,君联资本、BV百度风投、毕马威中国、健康智谷联合主办的“2018未来医疗100强”论坛在北京富力万丽酒店盛大启幕。这是动脉网主办的年度品牌活动,创新医疗机构和嘉宾积极协同,与会嘉宾超过2500人。

 

在12月18日下午举行的的BIO/NGS前沿分论坛上,国家药监局新药评审专家委员&南京怡天生物CEO王杰军、中信证券医疗健康行业组联席负责人罗樨、和瑞基因总经理周珺、艾科赛龙董事长&研究员赵小文、仁东医学CEO金鸽、健顺生物科技创始人&总裁罗顺、中山大学肿瘤医院副教授蔡修宇、博雅基因研发总监方日国、微基因CEO陈钢、北京肿瘤医院内科副主任医师鲁智豪来到现场,并发表精彩演讲。

 

嘉宾围绕生物医药的前沿技术、产业化及资本助力等话题发表了演讲,动脉网对嘉宾的精彩观点进行了整理。其中,嘉宾重要观点包括:


1、未来,单细胞测序将改变人类对肿瘤的理解和分类;

2、企业应更加关注上市后融资的便利性;

3、基于液体活检的肿瘤早筛,应当以高危人群为目标;

4、国内的生物医药创新,仍以移植创新为主;

5、基于免疫疗法的联合用药,是肿瘤治疗的关键方法。



王杰军:循环肿瘤单细胞测序进展及其意义的研究


在单细胞测序面临的诸多技术问题中,如何从病人血液中捕获单细胞成为瓶颈。目前常用的技术包括激光切割术、微流控、磁珠分选等。


王杰军先生在BIO/NGS前沿论坛上分享了一项全新的单细胞捕获技术。这项技术通过2步完成,第一步,通过技术把肿瘤细胞白细胞和红细胞分开;第二步,通过在抽提里面把单细胞拿出来,这个时间的细胞就非常纯,后面可以通过简单的步骤完成后面的测序。


这项技术能够实现更高的白细胞清除率,无需进行标记,并保证细胞活性。


王杰军先生指出,未来,只有通过单一细胞测序,才能契合肿瘤的异质性,把肿瘤谱系树建立起来,未来可能我们会调整今天对于肿瘤的理解、肿瘤治疗方案的选择和制定,包括对预后的判断。


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国家药监局新药评审专家委员&南京怡天生物CEO王杰军


罗樨:生物医药企业的资本市场选择


罗樨女士从投资者支持阶段和投资者结构的角度,清晰解读了港交所和纳斯达克市场的异同。


首先是投资者支持的阶段。纳斯达克市场投资者侧重支持非常早期的项目,并不硬性要求临床试验必须做到几期,也不要求有2亿美金或者更高的估值(项目阶段越早,市值越小),从而更适合早期的创业企业。


与之形成对比的是,港交所对项目的具体情况设置了一定的门槛要求,其上市门槛是高于纳斯达克市场的。此外,港交所设置了明确的项目阶段、市值大小要求。因此,港交所叫纳斯达克市场更偏重稍成熟的企业。


罗樨女士解读道,监管层从控制风险监督出发,港股上市要求中的市值标准并不低。

 

其次是投资者的结构,尽管港交所和纳斯达克市场投资者中机构与个人的比例都是8:2,但是纳斯达克市场机构投资人以医药专业背景为主,而香港机构投资人则多出身对冲基金,从而纳斯达克市场股票换手率更高,即使处于更早期的企业,股价表现也比较好。

 

市场偏好方面,可以明显看出纳斯达克市场对于技术平台型公司的支持力度更大,给出的项目估值往往更高。

 

关于备受瞩目的A股科创板,罗樨女士也透露了一些信息。科创板可能会在一个月内出台部分细则,主要以市值、盈利、现金流等条件作排列组合形成上市门槛。交易制度方面,科创板的设计将比新三板更活跃。支持阶段来看,没有盈利的企业要进入临床二期以后,或者产生盈利才有望在科创板上市。

 

罗樨女士指出,由于港股改制后,4只IPO股票有3只破发,不利于市场信心,科创板会优中选优。此外,由于A股市场有18个月的限制期,拟上市企业需要考虑上市后融资的便利性。


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中信证券医疗健康行业组联席负责人罗樨


周珺:基于NGS的肿瘤早期诊断产业化道路选择


基于液体活检的肿瘤早筛成为越来越热门的话题,预计从2017年到2021年,复合增长率可达60%。但是肿瘤早筛从业者需要认真思考最著名的三个哲学问题:你是谁?从哪里来?要到哪里去?


具体而言,第一,明确目标用户群体。进一步需要考虑的是癌种数量是否足够,及以健康人群作为目标群里是否合适。如果产品针对高危人群,灵敏度、特异性将显著提高。


第二,明确检测标记物。能够实现精准肿瘤早筛的单一标记物是不存在的,需要依靠多组学的防范。例如,将位点突变和蛋白质两类标记物相结合,可以在99%特异性下实现敏感性为62%的肿瘤诊断,但这种方法的肿瘤早筛灵敏度仅为40%。


第三,明确如何验证。要想推广一个早诊早筛方案,只有通过独立大规模的前瞻性大队列去验证,才能够得到可靠的结果。


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和瑞基因总经理周珺


赵小文:增材制造:个性化精准外科的未来


增材制造,俗称3D打印,在美国、欧洲、中国等地被作为战略性新兴产业。

 

人们将人体生物力学关系,尤其是骨骼的植入器械强度提出了很多的算式和公式,增材制造它可以完成这个使命,构建一个复杂的植入物,通过增材制造逐点逐面去完成,从而真正的实现了完美的形态修复与功能重建。

  

增材制造基于人体解析构建,运用大量算法,在骨骼的方面基于仿生骨小梁的结构,进行仿生设计进行精准修复。

   

赵小文先生指出,国内植入修复手术的需求缺口非常大,但由于增材制造技术复杂,传统的铸造业的机械加工方式无法完成复杂结构。


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 艾科赛龙董事长&研究员赵小文


金鸽:用明天思维看肿瘤免疫治疗的精准化之路


肿瘤免疫疗法是今年最热门的话题,肿瘤免疫的诊疗需要精准化,精准化就需要伴随诊断的公司。

 

金鸽女士认为,生物医药企业在好好的打磨创新药、创新医疗服务器械的同时,需要将注意力从过往的更多关心到产品,准仪到客户身上。生物医药企业的客户包括医院、药厂、医生、患者等多个主体,需要尽力确保患者利益最大化。

  

谈到自主创新时,金鸽女士指出,目前,国内企业还无法做到理论发现,应当从移植创新开始做起,但是未来3年到5年,中国的基因诊断行业一定是一个整合创新的行业,

 

从移植创新到整合创新,需要很多有匠心匠气的人一起一点点做,筑造技术壁垒,直到未来有一天实现从模仿到跨越,并真正触碰到原创那个点。

 

金鸽女士呼吁,医疗的创业者应该做到心中有阳光、脚下有力量。


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 仁东医学CEO金鸽

 

罗顺:生物医药行业发展历史和趋势-高度专业化板块形成


作为一个在生物医药行业拥有近30年亲身经历的“老人”,罗顺先生希望能跟资本有一个非常好的对话。他认为,不同阶段的公司,资本也应当有跟公司发展相匹配阶段性的这种投资结构。

 

生物医药在美国兴起经过了四次浪潮。第一次浪潮开始于1976年,起源于重组DNA技术的成熟,标志着全球生物制药这个行业起始,很快有新的产品面试,包括胰岛素。到1980年代,美国已经有上千家生物基因公司,包括产生了一些优秀生物制药的公司,包括基因泰克、安进。而随后的浪潮都在资本的推动下快速起落。

 

罗顺先生认为,未来的竞争就是生产,制药行业相对比较保守,新药研发医药流通是分不开的。


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健顺生物科技创始人&总裁罗顺


方日国:基因编辑在人类疾病治疗中的应用


方日国先生首先详细解答了什么是基因编辑技术。他认为,基因编辑可以跟基因测序做一个比较,基因测序可以不断的读取人类基因组的信息,但是就像PDF的数据一样不能修改它,而基因编辑像Word数据,人类可以利用基因编辑工具去修改人类的基因组对目标的基因进行基因的敲出和敲入达到特定的目的。

 

基因编辑应用的领域非常广泛,包括开发相关的药物治疗疾病、修改农作物相关的品种去提高农作物产量、对特别喜欢的宠物使得他们具有一些某些特定的表情等。

 

回归疾病治疗的领域,如果人们能够很好的利用基因编辑疗法,将开拓一个未被满足万亿级的市场。以为目前传统的治疗方式还是有很多的病人等待新的疗法诞生,基因编辑作为一个基因的剪刀,可以去修改人类的基因组。

 

方日国先生指出,基因编辑可以治疗很多的遗传病,目前被报道的全球约有3亿患者在儿科里面约40%都是遗传病,而且已经发现了超过1万种的单基因遗传病。

 

此外,基因编辑也可以跟肿瘤并疾病相结合,利用基因编辑的方法去特意的修改某一些基因,来帮助这些病人摆脱疾病的折磨。目前一个比较火的概念精准医疗、靶向治疗,它伴随诊断是困难的。


在临床环境中,经常会出现患者病情反复出现的问题,包括如何找到适应人群适合这个药进行治疗。而精准医疗、靶向治疗、伴随诊断等都可以利用基因编辑来达到目的。

 

方日国先生指出,基因编辑是一个非常强大的工具,不仅可以用来治疗遗传病,而且能够和传统的癌症治疗相结合,来治疗更多的癌症病人,同时也能够和精准医疗相匹配,找到更多敏感基因或者反复复发疾病的机理,基因编辑是上帝赋予人类的基因剪刀,必须合理应用潜力才是无限的,能够攻克传统疗法无法治愈疾病来造福人类。


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博雅基因研发总监方日国


陈钢:口水中的秘密,基因数据的未来


在过去的十几年关于遗传基因组研究所积累数据的成功应用方式主要有2中,一种是在肿瘤学中大量使用的规定;另一种则是直接面向消费者做基因检测。目前,人们正尝试利用基因组延缓这样一些慢性疾病,包括高血压、冠心病、高血脂、阿尔茨海默病等。

 

不过,陈钢先生指出,国内人工智能技术现在对于基因组数据的影响还远没有展示出来。


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微基因CEO陈钢

 

鲁智豪:消化道肿瘤免疫治疗现状即存在问题


鲁智豪先生指出,在他接触的临床肿瘤患者中,4年前尚无一人使用免疫医疗,然而,到现在,在他接诊的肿瘤患者有70%-80%采用免疫治疗。

 

从临床接触的大量真实世界肿瘤免疫治疗中,鲁智豪先生总结出目前临床中消化道肿瘤常见的需要及早明确的四个问题:第一,肿瘤免疫治疗对什么样的病人有效;第二,什么样的病人会在肿瘤免疫治疗中出现超进展;第三,如何选择联合治疗方案;第四,是否出现适合特定患者的新靶点,“第四点和第三点是息息相关,分不开的。”

  

鲁智豪先生提醒道,针对有效人群的筛选需要做联合治疗的选择,需要很好的转化医学的平台。未来的研究一定要关注病人,同时关注转化医学,所以说针对新的不仅需要研究医生,也需要科学家,也需要药学家,需要很多相关合理的进行。


所有医学的创新,鲁智豪先生认为都是来源于临床患者,来源于临床问题,只有从患者和临床需求出发,才能做到真正有意义惠及病人新的药物,或者新的治疗途径的模式,“当然,这中间更离不开很多药厂关注医学发展人员的支持,一个人做不了很好的工作,一个团队做不了很好的工作,只有由很多团队构成一个平台才能做好一个工作。”


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北京肿瘤医院内科副主任医师鲁智豪

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