动脉网（微信：vcbeat）获悉，美国时间9月5日，辉瑞研发的口服酸激酶（JAK3）抑制剂PF-06651600获得FDA颁发的突破性治疗指定（认定），可用于治疗斑秃患者。

医学上的“斑秃”，在民间叫做“鬼剃头”，因为和常见的“雄激素性脱发”，也就是“地中海”相比，斑秃发病快，临床上看，脱发形状不规则，有些严重的，不仅头发秃，连眉毛、睫毛、胳肢窝毛都在掉。

斑秃已经被证实是一种自身免疫性疾病，其特征在于头皮、面部或身体上的脱发，通常呈斑片状的。患有斑秃的人在免疫细胞攻击健康的毛囊时会出现症状，导致头发脱落，通常从光滑的圆形斑块开始。平均发病年龄在25至35岁之间，但它也可以影响儿童和青少年，并且在男女性别和所有种族中都可以见到。

超过一半的斑秃患者生活质量差，因此，这种情况可能导致患者产生严重的心理后果，包括高度抑郁和焦虑。

如何治疗斑秃？早在2014年6月，就发现了具有潜力的疗法。耶鲁大学的两位科学家宣布用枸橼酸托法替尼片（tofacitinib）治愈了普脱。紧接着，8月，来自哥伦比亚大学的著名脱发研究专家Angela Christiano博士和她的团队宣布，使用一种获得批准的骨髓纤维化药物ruxolitinib （美国和欧盟批准销售的品牌：Jakafi和Jakavi）成功治愈了斑秃病例。

这一次该团队实验的对象为3位患者，3位患者全部被治愈。实验中三位患者服用ruxolitinib每日两次，4-5个月内头发近乎完整的再生，值得高兴的是三位患者无一出现副作用，研究结果发表在《自然医学》杂志上。

随后Angela Christiano团队进行了进一步的试验和研究，扩大了实验人数，进一步证实了药物的有效性。此后，斯坦福大学和耶鲁大学的研究者也开展了相关的研究实验。

他们在试验中使用了两种药物治疗关节炎的枸橼酸托法替尼片（tofacitinib）和治疗骨髓癌的鲁索替尼（ruxolitinib），这两种药物都是JAK（Janus Kinase，酸激酶）抑制剂，对普脱有很好的治疗效果，不过对常见的雄性脱发没有疗效。

资料显示，本次辉瑞获得FDA突破性治疗斑秃指定源于二期研究的的良好表现，该研究将于2018年9月15日在巴黎举行的第27届欧洲皮肤病学和风湿学会（EADV）大会的新闻发布会上展示。

“突破性疗法”（breakthrough therapy designation）是美国FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容, 旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

此次，FDA把PF-06651600指定为斑秃的突破性治疗方案，无疑相当于一剂强心针，激励着企业的发展。“突破性疗法”也让政府与企业之间的沟通更为紧密，与此同时，也更利于市场亟待需要的药物的上市。此外，辉瑞公司还与欧洲药品管理局（EMA）就PF-06651600的临床开发计划进行合作。

对于此次突破性进展，辉瑞全球产品开发公司炎症与免疫学首席开发官Michael Corbo说：“我们对这一突破性疗法的获批感到鼓舞，因为它强调了我们的JAK3抑制剂可以解决关键的未满足的治疗需求。我们将继续与FDA就开发过程密切合作，目标是尽快为患有斑秃的患者提供这种潜在的新疗法。”

资料显示，JAK抑制剂在炎症过程中起重要作用，因为它们参与超过50种细胞因子和生长因子的信号传导，其中许多因子驱动免疫介导的病症。 “辉瑞致力于继续推动JAK科学的发展，开发多种JAK抑制剂，具有独特的选择性特征，正在临床试验中进行评估。这些抑制剂有可能在多种炎症条件下满足重要的未满足需求。”辉瑞公司炎症与免疫学首席科学官Michael Vincent说。

辉瑞已经建立了全球领先的激酶研究能力，开发多种独特的激酶抑制剂疗法。作为JAK科学的先驱，公司正在继续推进几项具有新型选择性分子的分子研究计划，如果获得批准，可能会为患者提供转化疗法。除PF-06651600外，辉瑞还在多种适应症的试验中使用以下激酶抑制剂：

1、PF-04965842：用于治疗特应性皮炎（AD）的3期临床试验中的选择性JAK1抑制剂。PF-04965842获得了FDA的突破性治疗指定，用于治疗中度至重度AD患者；

2、PF-06700841：正在研究用于治疗牛皮癣、克罗恩病、溃疡性结肠炎和斑秃的酪氨酸激酶2（TYK2）/ JAK1抑制剂；

3、PF-06650833：正在研究用于治疗类风湿性关节炎的白细胞介素-1受体相关激酶4（IRAK4）抑制剂；

4、PF-06826647：正在研究用于治疗牛皮癣和炎症性肠病（IBD）的TYK2抑制剂。

在脱发药物研发史上，默沙东公司研发的非那雄胺（保法止）可供男性患者使用，此药可促进头发再生或缓解脱发，非那雄胺（治疗雄性脱发）和米诺地尔（治疗雄性脱发和斑秃）是唯一两款经过美国FDA认证治疗脱发的药物。

此次辉瑞PF-06651600被指定为突破性治疗，FDA将加快这种药物的开发和审查，未来可预期的是JAK抑制剂药物将推向市场，造福斑秃患者。

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参考资料：

https://www.businesswire.com/news/home/20180905005542/en/Pfizer-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-FDA-PF-06651600

https://www.marketwatch.com/press-release/pfizer-receives-breakthrough-therapy-designation-from-fda-for-pf-06651600-an-oral-jak3-inhibitor-for-the-treatment-of-patients-with-alopecia-areata-2018-09-05