动脉网（微信：vcbeat）获悉，美国当地时间2018年11月28日，美国弗罗里达州一家生物制药公司 Catalyst Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：CPRX，以下简称 Catalyst Pharma）宣布，它提出的Firdapse的新药申请，获得了美国FDA的上市批准及孤儿药指定。Firdaps是一款治疗罕见的自身免疫性疾病 Lambert-Eaton肌无力综合症 （LEMS）的药物。这也是该机构批准上市的第一款治疗Lambert-Eaton肌无力综合症 的药物，该药物还被批准用于治疗先天性肌无力（CMS）和重症肌无力。

LEMS是一种罕见的神经性肌肉疾病，主要表现为肌肉无力，这种疾病在全球的发病率为百万分之三。LEMS会引发患者自身的免疫系统攻击神经与肌肉之间的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，从而导致患者肌肉无力。

图片来源于 Catalyst Pharma官网

“在美国，有一些标签用于治疗LEMS症状的药物虽然具有不同程度的疗效和耐受性。但通过审批的药物，Firdapse是第一款。目前也没有任何针对LEMS的竞品药物处在研发中。”Oppenheimer分析师Leland Gershell在审批前表示。

美国FDA称，LEMS可能与自身其他免疫性疾病有关，这种疾病更常见于癌症患者，如小细胞肺癌。

此次审批是通过FDA的优先审批通道进行的，从 Catalyst Pharma提交新药申请到FDA通过审批，只经历了短短的半年时间。此前该机构曾授予Firdapse突破性疗法认证，该认证主要被颁与可能解决严重疾病的药物，并使其获得FDA的优先审查权。此类药物一旦获得审批，将对严重疾病的治疗、预防或诊断的安全性及有效性有着明显的改善作用。

经纪公司SunTrust Robinson Humphrey在一份报告中表示，到2025年，Firdapse将会为其公司带来3.75亿美元的收入。

这款药物在2009年底获得欧盟批准，被指定为欧盟的孤儿药产品，10年内授予市场独家经营权，由BioMarin Pharmaceutical Inc.（简称BioMarin）公司在欧洲市场上销售。2012年BioMarin将其北美权利授权给了 Catalyst Pharma公司。

Catalyst Pharma成立于2002年，总部位于美国弗罗里达州，是一家生物制药公司，致力于为患有罕见衰弱、慢性神经肌肉疾病及神经疾病的患者开发和商业化创新疗法，包括Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）、先天性肌无力综合征（CMS）、MuSK抗体阳性重症肌无力、脊髓肌肉萎缩（SMA）3型和婴儿痉挛。

Catalyst Pharma于2006年在美国纳斯达克上市，股票代码为：CPRX。目前该公司也在开发一款名为CPP-115的药物来治疗难治性婴儿痉挛症。CPP-115已被美国FDA授予美国孤儿药指定用于治疗婴儿痉挛症，并也被欧盟委员会授予欧盟孤儿药品指定用于治疗西方综合症。此外，Catalyst正在开发Sabril（氨己烯酸酯）的仿制药。