在由动脉网主办的“2018医疗科技世界论坛”上，有多位来自国外的演讲嘉宾。

而来自美国的Geoffrey Ross Rothmeier与众不同。不仅是他在开始演讲时用“达、加、号”来向大家问好，而且还没忘在结束的时候，说了句颇为地道的上海话“雅、雅、侬” （谢谢你）。

他还向动脉网说，可以根据他的英文名Geoffrey发音（杰弗里），称他为“姐夫”。“姐夫”是美国Medidata公司的技术方案及创新实验室副总裁。他此次专程赶到上海参加本次论坛，是与大家交流如何用AI技术来提升临床试验，以便更快速、更精准、更经济地研发新药。在演讲后，他还接受了动脉网的专访。

以下内容，根据专访和演讲内容整理。 

Q:您认为传统的临床试验流程有哪些漏洞？

A：我认为现在临床试验中有两种力量。而Medidata正是在两种巨大力量的交汇处，推动临床研究创新。

第一种力量叫做“科学方法”，它已有近400年的历史，第二种力量则在过去的10年快速发展，逐渐成熟，它包括热门的AI、大数据、数据科学。

弗朗西斯·培根是英国哲学家。他被认为是“科学方法”之父。一般来说，“科学方法”意味着从经验事实或者数据中升华知识。在这种方法中，知识的产生要经历四个流程：仔细观察—根据观察提出假说——实验测试和测量假设——从数据中得出结论。这些也都是“科学方法”的基本原则，当然临床试验的过程也这个流程紧密相关。

甚至可以说我们的行业是完全遵守这条知识产生的线性规则的，大家应该都在固定的某个环节扮演着重要作用。因此，我才可以说通过整合来自大数据、AI和深度学习等新鲜的力量，我们都可以获益颇丰。

我们可以这样简单地做个类比。“科学方法”被应用到药物发现流程中，仔细观察就等于在药物研发中重点观察可能对患者安全有效的新药，通常这种观察建立在患者数据之上。

提出假说也就意味着是协议设计:框架研究问题(协议开发)的过程。试验假说等于临床试验，最后得出结论也就是FDA的审查和分析，用数据来证明假说，如果试验成功，那么监管机构就必须同意。

毫无疑问，传统的“科学方法”是科学方法，但是现在我们发生了什么呢？我们可以从数据中看到。首先药物研发成功率很低，只有10%，而这其中又有多少是因为缺少基因组生物标记物造成呢？数据显示使用分子生物标志物的临床试验成功率可以提高3倍。

第二则是药物研发过程耗时太长，从药物发现到获得审批，平均耗时10年。而其中又有很多时间是由于选择低效的网站或研究设计而浪费的。

第三则是药物研发流程的成本，从研发或获得审批，平均耗时26亿美元。

两种力量驱动的药物创新模式

而Medidata的临床试验云（ Medidata Clinical Cloud）是行业中拥有最全的功能的集合平台，而且这个平台是由数据和分析驱动的。

Medidata临床云将临床研究的所有关键功能统一并集成到一个平台中。包括患者、临床试验站点、研究机构的数据以及他们的临床、财务和操作数据全部流入MEDS中，也就是Medidata企业数据存储设备中。

因此，在整个临床过程中，MEDS系统为智能决策提供了可操作的交叉研究数据。

目前，在我们的平台上运行研究的数千个研究，以及超过1000多个客户选择Medidata进行数据的整合、汇总和标准化。

例如，我们的二期试验的成功率为31%。这是由我们的合成控制手段（Synthetic Control Arms）与一期单臂试验相结合达到的效果，它能够帮助预测后续试验的结果，也有助于更清晰地做出决定，并且帮助我们把二期临床试验成功率提高到31%。

Q：AI能够在临床试验中起到什么作用

A:毫无疑问，人工智能和数据科学正在使临床试验更精确、更精确和更高效。Medidata的解决方案主要你能够解决以下问题：

1、生物标志物是更好地了解疾病和成功治疗的关键。但是识别基因组生物标志物对我们的产业来说是一个挑战。而在过去的一年里，Medidata的新人工智能在几分钟内就反复发现了新的生物标志物的证据。

2、收集准确的数据仍然是一项代价高昂的工作。由前FDA统计学家设计的集中算法，可以有效地查明不正确的数据点和导致这些数据点的操作。

3、临床操作管理复杂。因此优化临床操作是一个很大的挑战。我们已经使管理操作成为一项更科学、更数据驱动的工作。我将讨论如何使用MEDS数据实现新的基准测试、性能诊断和可行性分析。

此外，人工智能和大数据也是我们想要实现精准医疗的基础底层技术。

今年在芝加哥举行的美国临床肿瘤学学会(American Society of Clinical Oncology)年会上，展示了一种不同的、更广泛的精确癌症医学愿景。在这些研究中，最重要的一项可能是一项非常大规模的临床试验，根据癌细胞中基因表达模式(而非单个基因突变)所携带的信息，找到那些可能对化疗无效的乳腺癌群体。通过鉴定携带此类基因肿瘤，这项研究希望减少每年数以万计的妇女使用副作用强、昂贵和无效的化疗。

但是如何超越冰山上的一角而找到更多的生物标记物呢？这是一项巨大的挑战。我们可以找到那些不应该被归入标准化疗行列的女性，帮助更多女性享受精准医疗。药品标签上有50个生物标志物，但是有20K个基因……有如此多的潜力可以被揭示。我们已经建立了一种新的方法，能够以一种常规和高效的方式做到发现新的生物标志物。

过去需要数月或数年时间的数据整合和分析，现在通过Rave Omics和分析结果，这样的分析结果可以在数据采集后几分钟内实现。

Medidata可以做到更快速地发现生物标记物。这正是我们的产品Rave Omics所提供的。我们使上传基因组数据变得简单和精简，将其与包括结果在内的临床数据集成，我们还自动化了机器学习，以发现复杂生物标志物的证据。我们拥有以下优势：

1、要找到这些生物标记物，你需要及时地、稳健地运行正确的算法。

2 .我们正在设计Rave组学，以在试验过程中显著简化患者分层，以提高患者的安全性或有效性。我们的目标是帮助每一个参与涉及基因组数据试验的小组的日常工作。

3 .我们可以实现在实验室中提供方便和用户友好的遗传数据传输，与Rave EDC的临床数据无缝连接。利用机器学习的方法进行质量控制和探索性分析，这些结合临床和'经济数据

在试验中尽早提供这些功能，就有可能发现新的见解，从而尽可能快地帮助病人。

Q:以往药企往往在审核流程花费大量时间，Medidata的解决方案能够解决监管流程中的哪些问题？

每个临床试验的输出都是一个数据集。我们假设数据质量足够好，可以实现我们的科学、监管和业务目标。然而，我们用我的技术检查了近30个临床试验，结果令人担忧!

几乎所有的临床试验在数据方面都有问题。这些问题本可以避免。这导致了更多不确定的结论、更多的问题、审查和效率。它们导致了监管方面的挑战。可能的结果是:如果所有的数据都是准确的(0误差)，你就能获得更快、更便宜、更准确的科学结果。

几乎所有的数据在不良事件反应存在差异，90%的数据不一致，30%的显示可能存在误操作。

在这里，我可以举一个例子，当两家公司同时都在寻求FDA的审查时，前一个公司选择使用机器学习工具，我们能够发现数据中质量中的问题，并且预测FDA会关注，我们将我们的发现提交给前一个公司，他们进行的额外的分析并提交了报告。结果是我们的客户在几个月内就获得了FDA的批准，并且能够在下个季度就推出他们的产品。

后一家公司提交了申请，但是但FDA表示在推进申请前需要更多的信息，导致申请延期

这个故事说明，糟糕的数据损害了科学，也减缓了监管行动。

在中国，和Medidata结成战略和合作伙伴，同样能为快速地为中国患者带来安全有效的药物。

Q:您认为临床试验中还存在哪些挑战？

病人招募仍然是一个挑战，造成这个现象的问题很多。

临床试验认知——缺乏认知是患者招募成为障碍的最主要原因之一。然而，在过去的几年里，人们对这一问题的认识有所提高，但这一认识仍然很低，而且在正确的治疗时间里很少与患者讨论。

对肿瘤学研究的误解——对肿瘤学试验有许多误解，例如严重不良事件的发生。许多潜在的患者也有错误的信念，肿瘤试验只适用于所有形式的治疗都经过了试验和测试。围绕肿瘤临床试验的误解归结于对临床试验细节的不了解，以及对临床试验整体进行的模糊理解。

以病人为中心的肿瘤学试验更受欢迎——在设计临床研究的技术组成部分时，常常会忘记病人和赞助公司之间的第一个互动点是临床试验。结果可能会给已经处于挑战状态的病人带来不必要的负担。因此，这可能导致不满意的病人，低招募率和高退出率。此外，在整个试验过程中缺乏对患者的关注可能会成为阻碍他们参与的不利因素。以患者为中心的临床试验的目的是为患者提供方便和愉快的旅程，从而减轻参与的负担。

找到合适的病人——在肿瘤学领域招募合适的病人尤其困难，因为病人需要有资格参加试验。虽然患者需要被诊断为癌症，但他们不会因为病得太厉害而无法完成整个研究过程。

这也有一组数据可以说明，目前80%的临床试验不能招募到患者。50%的临床试验站点注册的患者非常稀少。就算临床试验开始了，依然有高达30%的患者退出率。

Ross Rothmeier作为Medidata技术方案及创新实验室副总裁，为进行临床试验解决方案和流程贡献了专业技术和业务视角，并与客户合作开发，使其投资价值最大化。Ross是Medidata Solutions公司的方案研发创新先驱式领导人物。

最后，Ross向动脉网分享了他如何从一位程序员走到AI专家的动人故事——

1994年，他还是一位年轻聪明的程序员。每天面对冰冷的机器，他并不明白工作对于自己和他人的意义。突然，他被分配了新的工作，负责利用互联网搜集、整理医疗数据。于是，他走出机房，走进病房。一天，他来到儿科病房，看到一个女孩在自己提供的数据帮助下，原本10天的治愈疗程，竟然被缩短了一半，减少了很多痛苦。

“那天，我的人生被彻底改变。”他下定决心，余生就是要运用新技术，减轻患者的痛苦。“我也希望每位医疗科技的从业者，都在患者装在心中。”

是啊，只有心中有爱，脚下才有方向。