2019.8.26-2019.9.1，本周新药数据共9个，其中CNS疾病3个，心血管2个，皮肤2个，免疫，呼吸各1个
❖AZ宣布IFN受体抗体anifrolumab在一个关键三期临床达到一级终点，用于治疗红斑狼疮（SLE）患者。SLE虽然市场巨大，但是机理复杂，新药成功率很低，被埋葬的产品不计其数，百健、Xencor、赛诺菲都在其列。过去60年只有1个产品上市，而且效果一般。AZ的anifrolumab其实也是一波三折，此前设置的终点是部分器官彻底改善，结果华丽丽地失败了，后来老老实实地参考了GSK Benlysta的上市终点，要求所有器官有部分改善，最终获批
❖Abbvie宣布抗体偶联药物Rova-T一线维持SCLC实验失败，58亿美元正式打了水漂。这2年抗体偶联药物（ADC）在国际大热，immunomedics和第一三共的案例让大家对ADC领域期望颇高。不过不能光见贼吃肉，不见贼挨打，Rova-T的失败是一个警醒。从目前看，虽然FDA已经批了6个产品上市，但除了her2这个天赋异禀的靶点外，其他产品离重磅炸弹的门槛都还比较远。国内目前ADC也是扎堆在Her2靶点，考虑到这个靶点竞争非常激烈，若该领域的公司希望在资本市场上有显著溢价，可能真得在其他靶点上有所突破
诺华宣布人源化的CD20抗体ofatumumab，在治疗复发性多发性硬化症患者
的3期临床试验中达到主要终点
诺华（Novartis）公司宣布，其人源化的CD20抗体ofatumumab，在治疗复发性多发性硬化症（RMS）患者的3期临床试验中达到主要终点
Ofatumumab是一款完全人源化的CD20抗体。它通过与B淋巴细胞表面的CD20结合，能够清除血液中B细胞
3期实验，1882例MS患者参与，时间为30个月。头对头对比ofatumumab与teriflunomide治疗MS成人患者的安全性和疗效
ofatumumab与活性对照组相比，在降低MS的年复发率（ARR）上达到了主要临床终点。其延缓疾病进展的关键性次要终点也得以满足
美国FDA授予SpringWorks的nirogacestat突破性疗法认定，
用于治疗硬纤维瘤或深部纤维瘤病
SpringWorks Therapeutics公司宣布，美国FDA授予该公司开发的nirogacestat突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性，无法切除的硬纤维瘤（desmoid tumors）或深部纤维瘤病（deep fibromatosis）
Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂
1期和2期临床试验，24名硬纤维瘤患者入组
nirogacestat治疗表现出100%的疾病控制率，由于患者的疾病缺乏进展，在试验数据公布时患者的中位无进展生存期尚未达到
Esperion降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的在研药物组合在
2期临床实验中达到主要和关键性次要终点
Esperion降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的在研药物组合bempedoic acid/ezetimibe，在治疗同时患有高胆固醇血症和2型糖尿病的患者的2期临床试验中，达到主要和关键性次要终点
公司的药物组合包括bempedoic acid（BA）/ezetimibe（EZE），其中BA是ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，能降低胆固醇的生物合成；而EZE抑制胆固醇运输蛋白NPC1L1的活性，降低胃肠道内胆固醇的吸收和向肝脏的胆固醇运输
共有179例同时患有高胆固醇血症和2型糖尿病的患者参与这一为期12周的随机双盲2期临床试验，这些患者同时接受稳定的糖尿病药物治疗，但是已经停止使用其它脂质调节疗法。
与安慰剂组相比，BA/EZE治疗组患者的LDL-C水平显著降低40%。LDL-C水平<70 mg/dl或LDL-C降低幅度超过50%的患者接近患者总数的40%
bempedoic acid/ezetimibe药物组合可以显著降低LDL-C的水平
数据来源：Esperion
阿斯利康的三联疗法在治疗COPD患者的3期
临床试验ETHOS中，达到试验的主要终点
阿斯利康（AstraZeneca）宣布了其三联疗法PT010， 在治疗中度至极重度慢性阻塞性肺病（COPD）患者的3期临床试验ETHOS中，达到试验的主要终点
PT010是一款由布地奈德（ICS），格隆溴铵（LAMA）和富马酸福莫特罗（LABA）构成的固定配方复方三联疗法。它使用Aerosphere递送技术，可以装在一个吸入器中使用
8500多名中重度COPD患者参与随机双盲试验，这些患者在一年内曾经历过中重度疾病恶化情况并且在进入试验之前至少接受了两次的吸入性维持治疗
PT010达到了试验的主要临床终点。在标准和低ICS剂量下，与活性对照组的双联疗法相比，PT010显著降低中重度COPD患者的疾病恶化率，且表现出和双联疗法一致的安全性和耐受性
美国FDA接受了Viela Bio公司抗CD19单克隆抗体
inebilizumab的BLA，治疗视神经脊髓炎谱系疾病患者
Viela Bio公司宣布，美国FDA接受了该公司为抗CD19单克隆抗体inebilizumab递交的生物制剂许可申请（BLA），治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者
Inebilizumab是一款对CD19具有高度亲和力的人源化单克隆抗体
231名患者随机接受了inebilizumab单药疗法或者安慰剂的治疗。这些患者包括体内产生或不产生抗AQP4抗体的NMOSD患者
Inebilizumab达到试验的主要终点，在抗AQP4抗体阳性患者中，与安慰剂相比将NMOSD发作的风险降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）
美国FDA批准协和麒麟开发的创新药Nourianz上市，
作为辅助疗法治疗经历“关闭”期的PD患者
美国FDA宣布，批准协和麒麟（Kyowa Kirin）株式会社开发的创新药Nourianz（istradefylline）上市，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，治疗经历“关闭”期的帕金森病（Parkinson’s disease）成人患者
Istradefylline是一种口服给药的选择性腺苷A2A受体拮抗剂，腺苷A2A受体是一种存在于基底神经节（basal ganglia）中的G蛋白偶联受体
在4项含安慰剂对照的临床试验中，总计包含1143名患者入组，这些患者都在使用左旋多巴/卡比多巴
接受istradefylline治疗的患者每天经历“关闭”期的时间与安慰剂组相比得到统计显著缩短。
每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，
在降低LDL-C的3期临床试验中，达到主要和次要终点
The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点
Inclisiran是第一款降低LDL-C的RNAi疗法。它直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平
在随机双盲，含安慰剂对照的关键性3期临床试验，参加试验的患者患有动脉粥样硬化心血管疾病（ASCVD），或者即便使用最大耐受剂量的他汀类疗法，LDL-C水平仍然得不到控制
inclisiran达到了试验的所有主要终点和次要终点，疗效与此前的1期和2期临床试验相当。此前公布的试验结果表明，inclisiran能够将LDL-C水平降低51%，并且维持至少210天。
礼来和Incyte联合宣布，JAK抑制剂与在治疗中重度
特应性皮炎患者的3期临床试验中达到主要终点
礼来（Eli Lilly and Company）公司和Incyte公司联合宣布，JAK抑制剂Olumiant（baricitinib）与外用皮质类固醇联用，在治疗中重度特应性皮炎患者的3期临床试验中达到主要终点
Baricitinib是一款每日一次的口服JAK抑制剂
在含安慰剂对照的关键性3期临床试验中，中重度特应性皮炎患者在接受标准外用皮质类固醇治疗以外，接受了baricitinib的治疗。这些患者来自亚洲、欧洲、南美洲和澳大利亚
当baricitinib与标准疗法联用，显著改善了疾病的严重性，达到皮肤症状清除或几乎清除（vIGA=0，1）的患者比例显著高于安慰剂组
阿利斯康用于治疗系统性红斑狼疮的在研
单抗药物anifrolumab在关键性3期临床试验中达到了主要终点
阿利斯康（AstraZeneca）宣布，其用于治疗系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）的在研单抗药物anifrolumab，在关键性3期临床试验TULIP 2中，达到了显著改善病情的主要终点
Anifrolumab可与I型干扰素受体的亚基1相结合，进而拮抗所有1型干扰素（IFN-α、IFN-β和IFN-ω）相关活动
373名中重度SLE患者参与了TULIP 2试验，他们被随机分为两组，在接受标准疗法的基础上，分别接受每4周注射一次300mg anifrolumab，或安慰剂
anifrolumab显著改善了基于BILAG的狼疮综合评价指数（BICLA），为患者病情带来统计显著且具有临床意义的缓解
Anifrolumab的作用机制
数据来源：rheumatic disease
❖艾伯维宣布III期MERU研究的中期分析结果显示，抗体偶联药物Rova-T（rovalpituzumab tesirine）作为一线维持疗法相比安慰剂对于晚期小细胞肺癌患者的生存期没有显著改善，其安全性结果与之前的数据一致。AbbVie同时宣布Rova-T的开发项目正式终止，58亿美元正式打了水漂
❖ AbbVie同时宣布接受独立数据监测委员会的建议终止了MERU研究，Rova-T的开发项目也同时正式终止。专注于开发靶向RNA的反义寡核苷酸（ASO）药物的Ionis Pharmaceuticals公司宣布，基于其在研药物IONIS-HBVRx和IONIS-HBV-LRx，在治疗慢性乙肝（CHB）患者的2期临床试验中获得的积极结果，葛兰素史克（GSK）公司将选择获得这两款在研疗法的研发和推广权益
❖安进公司 (Amgen) 宣布，已与新基公司 (Celgene）和百时美施贵宝（BMS）公司达成一项协议，以134亿美元的价格收购Otezla（apremilast），后者是治疗银屑病和银屑病关节炎的唯一一款口服、非生物制剂治疗药物
❖ 阿斯利康的重磅肺癌药物泰瑞沙（甲磺酸奥希替尼片，AZD9291）的两项注册进度状态已变为"审批完毕－待制证"。从以往经验看，这相当于获批的"提前官宣"。据悉，此次泰瑞沙注册的适应症是一线治疗EGFR突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌
❖上海阳关采购网发布《联盟地区药品集中采购文件》，文件内容包括联盟地区以及采购品种及约定采购量，采购品种为阿托伐他汀口服常释剂型等25个品种，这被视为是4+7扩面的计划即将正式执行
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