君联医疗全球新药资讯速递 · 第32期

作者:君联资本 2019-11-26 00:03

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本周要点


本周新药数据共9个,其中风湿免疫2个,肿瘤2个,神经2个,血液1个,肝病1个,心血管1个



❖  FDA提前批准alnylam治疗成人急性肝卟啉症(AHP)的Givlaari(givosiran)上市,这是世界上第二款获得FDA批准的RNAi疗法(第1款上市的patisiran也是由alnylam研发)。另外该公司与The Medicines Company公司合作开发的inclisiran也将在今年递交监管申请,有望成为首款降低“坏”胆固醇的RNAi疗法,同时诺华宣布将以97亿美元收购后者,以补充其心血管药物的组合。RNA药物疗法其实进入大众视野已经多年,但一直起起落落,直到近期才开始有厚积薄发的迹象,这可能也是创新性疗法的宿命。从目前看基因疗法可能也会复制这种螺旋上升的轨迹。


❖  针对的BTK靶点的泽布替尼(百济神州研发)近日获批,主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。CLL在欧美国家大约占白血病总体数量的25%~30%,虽然人群广泛,但此前一直没有特别好的疗法,BTK药物问世后迅速成为重磅炸弹,伊布替尼作为First in class的BTK,虽然在靶向性仍不够强,容易产生皮疹和腹泻等副作用,但年销售额很快超过60亿美金,国内外众多企业也开始迅速follow,包括即将以2期数据申报上市的诺诚健华。在血液瘤领域,CD20和CD19是2个重磅性的经典靶点,从目前看,BTK有可能会成为第3个,未来BCMA有可能会是第4个。



药物研发动态


Alnylam的RNAi疗法Givlaari获FDA批准上市


公司


美国FDA宣布,批准Alnylam公司的RNAi疗法Givlaari(givosiran)上市,治疗成人急性肝卟啉症(acute hepatic porpyria,AHP)患者


药物机理


Givlaari是一款皮下注射的RNAi药物,它能够靶向降解编码ALAS1蛋白的mRNA


入组标准与实验设计


3期临床试验,入组AHP患者随机接受每月皮下注射Givlaari(2.5 mg/kg)或安慰剂,主要终点是复合卟啉症发作率


结果


与安慰剂组相比,接受Givlaari治疗的患者疾病发作次数降低74%


Givlaari的作用机制


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数据来源:Alnylam


SK Life Sciences癫痫疗法获FDA批准


公司


美国FDA批准SK Life Sciences公司开发的Xcopri(cenobamate tablets)上市,在成人中治疗局灶性癫痫(partial-onset seizures)


药物机理


Xcopri可以通过抑制电压门控钠电流以及通过异构作用正向调节GABAA受体活性,减少神经细胞重复释放电冲动


入组标准与实验设计


随机双盲,含安慰剂对照的临床实验,患者接受不同剂量的Xcopri或安慰剂的治疗


结果


与基线水平相比,不同剂量的Xcopri将患者癫痫频率分别降低36%(100 mg),55%(200 mg)和55%(400 mg),安慰剂组这一数值为24%。Xcopri的推荐维持疗法剂量为200 mg/天


 Karuna Therapeutics精神病药物达到2期临床终点


公司


Karuna Therapeutics公司宣布,其用于治疗精神病的在研药物KarXT,在精神分裂症患者的急性精神病和相关症状的2期临床试验中,取得了积极结果


药物机理


KarXT由xanomeline和rospium chloride两种有效成分构成,旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时,减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用


入组标准与实验设计


随机双盲,入组患者分别给予安慰剂和KarXT进行治疗,主要重点是治疗5周后的的阳性和阴性症状量表(PANSS)总分


结果


试验达到了主要终点,与安慰剂相比,5周后,KarXT组的阳性和阴性症状量表(PANSS)总分,与基线相比显著降低(-11.6)


Kiniksa 制药IL-1抑制剂获FDA突破性疗法认定


公司


Kiniksa Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研IL-1信号通路抑制剂rilonacept突破性疗法认定,用于治疗复发性心包炎(RP)


药物机理


Rilonacept是一种皮下注射的可溶性融合蛋白,它通过充当一种可与IL-1α和IL-1β结合的受体来抑制IL-1的信号传导,从而阻断它们与细胞表面IL-1受体相互作用


入组标准与实验设计


2期随机双盲,观察患者的心包炎发生率、疼痛相关生活质量(QoL),以及C反应蛋白(CRP)水平,心包积液,心脏活动变化等心包炎临床表现


结果


试验结果显示,在6个月的治疗期间,与患者的自然病史相比,接受rilonacept治疗的患者的心包炎发生率从每年3.9次降至低于每年0.18次


IL-1介导RP疾病炎症的原理

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数据来源:Kiniksa


Myovant Sciences口服前列腺癌新药达到3期主要终点


公司


Myovant Sciences公司宣布,其在研GnRH受体拮抗剂relugolix,在治疗晚期前列腺癌患者的3期研究中,达到了主要终点和所有关键性次要终点


药物机理


Relugolix是GnRH受体拮抗剂,可以结合并阻断垂体前叶中的GnRH受体,减少促黄体生成激素和卵泡刺激素的释放,从而降低女性卵巢生成的雌激素水平和男性睾丸激素的产生


入组标准与实验设计


随机、双盲、含安慰剂对照,主要终点为睾丸激素水平,关键性次要终点前列腺特异性抗原(PSA)的水平等


结果


治疗48周内,96.7%接受relugolix治疗的患者的睾丸激素被持续抑制至去势水平(≤50 ng/dL),达到试验的主要终点


拜耳慢性心衰药物vericiguat达到3期研究主要终点


公司


拜耳(Bayer)宣布3期临床研究VICTORIA达到了主要终点,该试验评价vericiguat联合现有心力衰竭疗法,治疗射血分数降低性慢性心力衰竭(HFrEF)恶化患者的疗效和安全性


药物机理


Vericiguat是可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂


入组标准与实验设计


随机、安慰剂对照、平行、多中心、双盲的3期研究,在发生失代偿事件后射血分数降低的慢性心力衰竭恶化患者中研究vericiguat与安慰剂联合现有心力衰竭治疗对照的疗效,研究的主要终点是至首次发生心血管死亡或心力衰竭住院的复合时间


结果


与安慰剂相比,vericiguat可以降低这些患者的心力衰竭住院或心血管死亡的复合终点风险


阿斯利康BTK抑制剂获批治疗慢性淋巴细胞白血病


公司


美国FDA、澳大利亚药品管理局、加拿大卫生部批准阿斯利康的BTK抑制剂Calquence(acalabrutinib),作为初始疗法或后续疗法,治疗慢性淋巴性白血病或小细胞淋巴瘤成人患者


药物机理


Calquence是阿斯利康开发的BTK抑制剂,它可以与BTK共价结合,抑制其活性


入组标准与实验设计


随机,含活性对照组的3期临床试验,入组初治CLL患者和经治的CLL患者


结果


与标准疗法相比,Calquence的单药疗法和联合疗法,能够显著延长患者的无进展生存期(PFS)


BioMarin制药血友病基因疗法向欧盟递交上市申请


公司


BioMarin Pharmaceutical公司宣布,该公司向欧洲药品管理局(EMA)递交了基因疗法valoctocogene roxaparvovec的营销授权申请(MAA),治疗严重成年A型血友病患者


药物机理


Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法 


入组标准与实验设计


3期临床试验的中期数据分析,以及1/2期临床试验的最新3年疗效数据


结果


在接受治疗的3年过程中,ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要预防性因子VIII注射


优时比IL17-A/F双重抑制剂达3期终点


公司


优时比宣布其用于治疗慢性中度至重度斑块型银屑病(plaque psoriasis)的在研IL-17A/F单抗药物bimekizumab,在关键3期试验中,达到了2两项共同主要终点,以及全部次要终点


药物机理


bimekizumab是全人源化单抗,能够特异性中和IL-17A和IL-17F两种细胞因子,阻止它们与细胞表面表达的IL-17受体相互作用


入组标准与实验设计


验证与安慰剂相比,bimekizumab治疗慢性中度至重度斑块型银屑病的有效性和安全性,主要终点为实现PASI 90缓解以及实现研究者的整体评估评分为0或1患者比例


结果


Bimekizumab在所有主要和次要终点上,都在统计意义上优越于安慰剂。BE READY具体的试验结果将在2020年召开的医学大会上公布


Bimekizumab的工作机理示意图


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数据来源:creativebiolabs

其他资讯



 BMS公布了CheckMate-915临床III期试验的部分主要终点数据。该研究在完全手术切除的IIIb/c/d或IV期黑色素瘤,作为辅助治疗对Opdivo和Yervoy组合(OY组合)与Opdivo单药进行了比较。结果显示,在肿瘤表达PD-L1小于1%的患者中,OY组合未达到无复发生存的主要终点


The Medicines Company公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。结果显示一年2次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要终点和次要终点,耐受性和安全性均良好


 勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟在费城举行的2019年美国心脏协会年度科学会议上公布了大规模现实世界研究EMPRISE三年期数据的最新分析,结果显示,与DPP-4抑制剂和GLP-1受体激动剂相比,Jardiance与心衰住院风险降低相关、具有相似的非致死性动脉粥样硬化性心血管事件风险


强生旗下杨森公司宣布,启动首项完全“虚拟”的临床试验,将使用个人智能手机和可佩戴设备跟踪患者,参加临床试验的患者不需要亲自前往临床试验点接受检查。这项名为CHIEF-IHF的临床试验旨在收集真实世界证据,支持该公司的SGLT2抑制剂卡格列净在心血管领域方面的新适应症



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