2019年8月14日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物制药公司Renovacor宣布完成1100万美元A轮融资，本轮融资资金将用于推动罕见心血管疾病的首次基因治疗，通过提交IND申请，为扩张型心肌病（DCM）患者启动人体临床试验做准备。本轮融资由诺华风险基金（Novartis Venture Fund）领投，Broadview Ventures、BioAdvance、New Leaf Venture Partners和Innogest Capital跟投。

Renovacor总部位于美国费城，是一家临床前阶段的生物制药公司，致力于开发心血管疾病治疗方法。Renovacor的核心技术是基于重组腺相关病毒（AAV）的基因治疗，主要治疗因BAG3基因突变而患有扩张型心肌病（DCM）的患者。Renovacor的领先基因治疗产品旨在恢复BAG3基因突变引起的症状性心力衰竭患者的心脏功能。

据悉，美国有300多万人患有扩张型心肌病，并且这个数字还在持续不断的增长，许多患者由于缺血性心脏病而发展为DCM。最近研究发现，由于特异基因的突变，从而导致了DCM的发生，这些特异基因之一是Bcl2（B淋巴细胞瘤-2）关联永生基因3（BAG3）。

据估计，美国患有BAG3单倍体功能不全的患者约为35000人，FDA将其指定为一种孤儿疾病。据估计，欧洲也存在类似数量的BAG3基因突变的DCM患者。这些患者通常比较年轻，比缺血性心脏病患者更早进入心力衰竭末期。目前，有部分BAG3基因突变的DCM患者正在接受心脏衰竭的标准治疗。尽管药物治疗和护理有所改善，但DCM患者的五年生存率仅为50％。为BAG3基因突变的DCM患者开发一种BAG3基因替代疗法，可以预防这种疾病在健康年轻人群中的发生。

“对于患有特定基因突变的心血管病患者，目前还没有精确的药物可以治疗，这是Renovacor希望解决的一个缺陷，”Renovacor总裁兼首席执行官Magdalene Cook博士说，“我们将第一种针对心血管疾病的精确疗法推向市场，并致力于改变这一领域三十多年的治疗准则。”

“Renovacor的基因疗法是目前在心力衰竭人群中进行的唯一基因替代疗法。”Renovacor的创始人Arthur M. Feldman博士说，“通过替换发生突变的遗传基因，Renovacor的潜在治愈性治疗旨在阻止疾病的进展并挽救其他健康年轻人的生命。”

Novartis Venture Fund成立于1996年，总部位于瑞士。该基金在生命科学各个疾病领域都进行投资，致力于寻找真正具有创新精神、有潜力为患者提供帮助的公司。目前，该基金管理资金超过8亿美元。

BioAdvance成立于2003年，总部位于美国宾夕法尼亚州费城，是一家价值5000万美元的早期生命科学基金。该基金与大西洋中部地区的企业家合作，建立有潜力改善人类健康的强大公司。自2003年首次投资以来，BioAdvance已向92个组织提供了4640万美元的资金，这些组织在诊断、治疗、医疗技术、研究工具和数字医疗领域开发了122种产品。BioAdvance投资组合公司收获了27.8亿美元，包括12次收购的收益，其中11种产品已获得FDA批准。

Broadview Ventures成立于2008年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，是一家风险投资基金。该基金致力于投资心血管和神经血管疾病领域的公司。

New Leaf Venture Partners成立于2005年，总部位于美国纽约，是一家风险投资机构，致力于生物制药、医疗设备、实验室基础设施技术等领域。

Innogest是一家风险投资公司，成立于2006年，在都灵，米兰，日内瓦和旧金山设有办事处。它管理的投资基金总价值约为2亿欧元，主要在早期阶段投资于医疗保健和数字领域的创业公司。Innogest与当地和国际主要研究中心和技术转移办事处合作。在医疗领域，Innogest投资的重点是医疗设备、诊断和数字健康，并特别关注心血管、神经病学和肿瘤学等治疗领域。

（编译：程涛）