2019年8月27日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，美国生物制药公司Chrysalis BioTherapeutics（Chrysalis）宣布，其先导化合物TP508获FDA和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，用于治疗急性辐射综合症（ARS）。

ARS是一种由于患者在24小时内暴露于大剂量游离辐射下从而导致的症候群，症状持续时间长达数个月。患者病情轻重及症状类型多取决于受辐射情况。剂量较小的辐射仅对人体消化系统产生影响，患者出现恶心、呕吐和血指数下降相关症状。大剂量照射则会导致神经系统损伤，患者死亡率极高。目前用于ARS的常规手段为输血和抗生素治疗。

TP508是一种基于再生医学开发的天然凝血酶多肽类药物，可减轻癌症放疗对机体的影响。该药物具有抗炎和抗细胞凋亡作用，可保护组织细胞，并刺激多种组织进行自我修复。人体组织修复临床试验证明，TP508具有安全性和有效性。

TP508最初用于治疗皮肤和肌肉骨骼损伤。早期人体临床试验证明，该药物对促进糖尿病足溃疡愈合特别有效，并且能够应对大规模伤亡和严重烧伤患者。目前，Chrysalis与美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作，以加快TP508的开发。

Chrysalis表示，TP508可能改变再生医学的未来、拯救患者生命并改善数百万人的生活质量。

FAD孤儿药法案规定，治疗罕见疾病的授权药物将拥有特殊权利，包括药物合格临床测试的税费减免和上市申请费减免等。对Chrysalis而言获得孤儿药资格认定是重要的一步，这将加快TP508的研发与上市。

Chrysalis成立于2009年，总部位于美国得克萨斯州，是一家私营生物制药公司。该公司主要基于再生医学研发药物，开发创新的肽疗法，以挽救患者生命并改善其生活质量。Chrysalis的研究团队利用人体的再生信号分子来保护和激活内源性干细胞，从而修复受损组织器官。

Chrysalis执行副总裁Laurie Sower博士说：“临床前研究表明，TP508能逆转辐射对血管和多个器官系统产生的影响，可显著提升ARS患者存活率。”

Chrysalis总裁兼首席执行官Darrell Carney博士说：“孤儿药资格认定是TP508研发审批过程的一个重要环节。我们将加速开发这一ARS治疗药物，为患者提供创新治疗方案。”

（编译：许小雪）