君联医疗全球新药资讯速递 · 第17期

作者:君联资本 2019-08-12 17:19

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2019.8.5-2019.8.11,本周新药数据共8个,其中4个肿瘤,1个代谢,2个CNS,1个皮肤疾病


一周要点速览


NSCLC的治疗迎来历史性的一刻。阿斯利康公布FLAURA的研究结果,奥希替尼相比一代TKI,在一线治疗NSCLC时OS有显著优势,这也是近20年来EGFR+ NSCLC终于有生存获益的靶向药。同时FLAURA研究表明,相比1代序贯3代,直接3代还是有明显的生存获益,所以正式奠定了奥希替尼的EGFR一哥地位。另外,三代已经称王,四代是否仍然遥远?这也将成为EGFR+ NSCLC最热门的话题之一


FDA近期发表公告称诺华的SMA1基因疗法Zolgensma上市申请材料有造假嫌疑,市场一片哗然:诺华这个浓眉大眼的竟然也干了?Zolgensma是基因疗法最重要的成就之一,一针210万美元,是制药史上单价最高药物,可以显著改善SMA1儿童运动机能发育。从目前看诺华发文力挺Zolgensma,FDA也称这些数据尚未影响对Zolgensma疗效和安全性的看法,所以Zolgensma本次应有惊无险,会继续留在市场上,但可能面会面临部分民事或刑事处罚



药品研发动态


Rhythm司宣布其在研疗法setmelanotide在

治疗肥胖症的2项关键性3期试验中取得了积极的顶线数据


公司


Rhythm公司宣布,其在研疗法setmelanotide,分别在治疗阿片促黑皮质素原(POMC)和瘦素受体(leptin receptor,LEPR)缺陷型肥胖症的2项关键性3期试验中,取得了积极的顶线数据


药物机理


Setmelanotide是一款“first-in-class”黑皮质素-4受体(melanocortin-4 receptor,MC4R)激动剂


入组标准与实验设计


3期临床,针对POMC和LEPR的患者,分别进行对照试验


结果


在POMC缺陷型肥胖症的患者中,中位体重降低为31.9公斤;在LEPR缺陷型肥胖症的患者中,中位体重降低为16.7公斤

 

美国FDA接受Blueprint的提交的 avapritinib新药上市申请,

用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者


公司


Blueprint Medicines公司宣布,美国FDA已接受该公司为avapritinib递交的新药申请(NDA),用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)成人患者


药物机理


Avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂。它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶 


入组标准与实验设计


针对携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者,或者作为四线疗法治疗GIST


结果


ORR达到86%。在作为四线疗法治疗GIST患者时,ORR达到22%,中位缓解持续时间(DOR)为10.2个月


Avapritinib具有很好的选择性

 图片1.png

数据来源:blueprint

 

 Athenex宣布其紫杉醇的口服配方,在治疗转移性乳腺癌的

关键性3期临床研究中达到了主要终点


公司


Athenex宣布其紫杉醇(paclitaxel)与encequidar结合的口服配方,在治疗转移性乳腺癌的关键性3期临床研究中达到了主要终点,其疗效显著优于传统静脉注射紫杉醇


药物机理


新型P-糖蛋白(P-gp)抑制剂encequidar是该公司口服药物研发平台的基石,它能将紫杉醇通过口服的形式给药


入组标准与实验设计


在3期临床试验中,口服紫杉醇单药治疗与静脉注射紫杉醇单药治疗对比,看其对转移性乳腺癌患者的安全性和有效性


结果


与静脉注射紫杉醇相比,口服紫杉醇在主要治疗终点方面有显著的改善。口服紫杉醇组的总缓解率(ORR)为36%,而静脉注射紫杉醇组为24%

 

Lynparza(olaparib)在治疗转移性去势抵抗前列腺癌(mCRPC)

男性患者的3 期临床试验中取得积极结果


公司


默沙东(MSD)和阿斯利康(AstraZeneca)宣布,Lynparza(olaparib)在治疗转移性去势抵抗前列腺癌(mCRPC)男性患者的3 期临床试验PROfound中取得积极结果


药物机理


Lynparza是一款“first-in-class”PARP抑制剂,于2014年12月首次被FDA批准


入组标准与实验设计


在3 期试验中主要评估Lynparza与enzalutamide或阿比特龙相比,在二线治疗mCRPC患者的疗效和安全性(这些患者在同源重组修复通路相关的15个基因中,携带突变)


结果


在携带BRCA1/2 或ATM基因突变的mCRPC男性患者中,Lynparza与enzalutamide或阿比特龙相比,主要终点放射学无进展生存期显示统计学显著和有临床意义的改善

 

Alkahest公司宣布其在研疗法GRF6019在

治疗轻度至中度AD患者的2期临床试验中取得积极结果


公司


Alkahest公司宣布其在研疗法GRF6019,在治疗轻度至中度阿尔茨海默病(AD)患者的2期临床试验中取得积极结果


药物机理


GRF6019是一种拥有专利的血浆组分,含有多种蛋白质


入组标准与实验设计


受试者在第1周连续5天使用100 mL或250 mL的GRF6019静脉给药,并在第13周连续5天给药治疗,每次给药无治疗间隔12周


结果


GRF6019的安全性、耐受性良好,认知能力测试显示受试者在为期6个月的试验中没有出现认知能力下降

 

Regeneron宣布Dupixent(dupilumab)在治疗

儿童严重特应性皮炎的3期临床试验获得积极顶线结果


公司


Regeneron Pharmaceuticals公司和赛诺菲(Sanofi)宣布,两公司联合开发的重磅药物Dupixent(dupilumab),在治疗儿童严重特应性皮炎的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果


药物机理


Dupixent是一种人源化的单克隆抗体,可抑制白细胞介素-4(IL-4)和白细胞介素-13(IL-13)的过度信号传导。是第一个也是唯一一个在特应性皮炎儿童患者中显示出积极结果的生物制剂疗法


入组标准与实验设计


在3期临床试验中,367名年龄在6-11岁之间的严重特应性皮炎患者被随机分为三组:第一组为 Dupixent皮下注射300 mg/4周;第二组为100mg/2周(<30kg)或200 mg/2周(>30kg);第三组为每两周或每四周服用一次安慰剂


结果


每4周接受Dupixent治疗组中70%的患者和每2周接受Dupixent治疗组中67%的患者,皮肤改善程度达到75%或更高(EASI-75),而安慰剂组患者的这一数值只有27%


Dupixent可以抑制Th2诱导的相关通路


图片2.png

数据来源:research gate

 

Leap公司宣布,其DKK1拮抗剂与Keytruda联用,在治疗晚期

胃癌患者的临床试验中获得积极的试验结果


公司


Leap Therapeutics宣布,其靶向新靶点DKK1的拮抗剂DKN-01与Keytruda联用,在治疗DKK1高表达的晚期胃食管连接部腺癌/胃癌患者的临床试验中,获得积极的试验结果


药物机理


DKN-01是一种针对DKK1蛋白的人源化单克隆抗体,DKK1是调节Wnt信号通路的蛋白



结果


10名可评估的DKK1高表达患者中,该疗法实现超过22周的中位PFS和近32周的中位OS,以及50%的ORR和80%的DCR

 

礼来公司宣布,其新药Emgality(galcanezumab-gnlm)在

3期临床试验CONQUER中取得积极结果


公司


礼来公司(Eli Lilly)宣布,其新药Emgality(galcanezumab-gnlm)在3期临床试验CONQUER中取得积极结果,可以显著降低患者的偏头痛发作天数


药物机理


Emgality是一种人源化的CGRP单克隆抗体,在头痛的发作中起到了重要的作用


入组标准与实验设计


实验纳入了462名患有慢性(n=193,41.7%)或发作性偏头痛(n=269,58.2%)的患者,这些患者有两到四种不同的标准治疗偏头痛预防药物治疗失败的记录


结果


经过Emgality治疗的患者,每月偏头痛的天数减少了4.1天,而经过安慰剂治疗的患者,每月偏头痛的天数减少为1.0天


   其 他 资 讯   


 Moderna公司宣布其在研mRNA肿瘤疫苗mRNA-4157将进入2期临床试验研究,这是一种个体化的新抗原(neoantigen)肿瘤疫苗,也是公司第2项进入2期临床试验的研发项目。moderna还将继续与默沙东公司合作,将mRNA-4157与默沙东公司的PD-1抑制剂Keytruda联用,用于辅助治疗黑色素瘤患者


❖ 阿斯利康宣布,Tagrisso(奥希替尼)在治疗初治局部晚期或转移性NSCLC患者的关键性3期临床试验中获得积极结果,这些患者携带EGFR基因突变。Tagrisso是第一款统计显著提高这些患者总生存期(OS)的药物,而且它还能提高携带中枢神经系统转移瘤患者的无进展生存期(PFS)


优瑞科(Eureka Therapeutics)公司宣布,在美国启动该公司名为ET140202 Artemis的T细胞疗法治疗肝癌的1/2期临床试验。这项临床试验是一项多中心、开放标签,剂量递增临床试验,旨在检验ET140202 Artemis T细胞疗法治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者的安全性和疗效


专注于开发癌症液体活检的生物技术公司Guardant Health宣布,该公司开发的Guardant360液体活检测试,能够准确发现患者携带的微卫星不稳定性(MSI)。在包含1145个患者血样的研究中结果表明,Guardant360对微卫星不稳定性状态的检测与标准组织检测方法相比,在98.4%的样本中获得一致


 Zolgensma再次登上行业新闻头条,这次不涉及里程碑、不涉及高药价,而是涉嫌数据操控。美国FDA指出,诺华提交了一份含有纂改数据的生物制品许可申请(BLA),直到Zolgensma获批一个月后才通知该机构。不过尽管如此,FDA仍认为Zolgensma应该留在市场上


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