2019年11月11日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物技术公司Arkuda Therapeutics（Arkuda）宣布完成4400万美元A轮融资。本轮融资由辉瑞风险投资和Atlas Venture领投，Tekla Capital Management和BioInnovation Capital跟投。

Arkuda由Atlas Venture等机构于2018年创立，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，是一家生物技术公司。该公司致力于研究精密神经科学和溶酶体生物学，利用颗粒蛋白前体（PGRN）的研究成果开发新药，以改善神经退行性疾病患者的生活质量。

Arkuda最初的治疗重点是GRN相关额颞叶痴呆（FTD-GRN）。该病常发作于中老年人群，特征是大脑额叶和颞叶的神经细胞进行性丧失，从而影响患者的人格、行为、语言、记忆和运动，确诊后的预期寿命为6至7年。研究发现，GRN基因主要编码PGRN，对溶酶体功能和大脑先天性免疫功能尤为重要。而GRN基因突变会导致PGRN缺乏，引起溶酶体功能障碍，进而诱发FTD-GRN等神经变性疾病。

目前，Arkuda团队正在探索PGRN维持溶酶体正常功能的作用机制，并寻找小分子以改善溶酶体功能和神经元健康。该公司开发的药物可提高中枢神经系统中的PGRN及其功能亚基的水平，治疗PGRN缺乏症和溶酶体功能障碍，并从根本上阻止FTD-GRN恶化。Arkuda的宗旨是利用生物标记物准确地鉴定GRN基因突变携带者，从而尽早对FTD-GRN患者进行干预。 

Arkuda创始人兼首席执行官Gerhard Koenig说：“我们认为治疗神经退行性疾病的一大难题是研究疾病病理，而不仅仅是治疗溶酶体功能障碍和PGRN缺乏。Arkuda将继续开发创新生物药，以治疗FTD-GRN等神经退行性疾病。” 

Arkuda董事会主席兼Athil Venture合伙人DPhil Bruce Booth说：“多年来，Arkuda一直致力于研究GRN基因、Tau蛋白基因等与神经退行性疾病病理相关的物质。研究表明，溶酶体对于维持神经元健康至关重要，可治疗神经退行性疾病。Arkuda将基于这一研究，为FTD、阿尔茨海默氏病和帕金森氏病患者提供创新疗法。” 

辉瑞风险投资成立于2004年，总部位于美国纽约，是生物制药巨头辉瑞（Pfizer）旗下的风险投资部门。该机构始终站在生命科学发展的最前沿，寻找并投资正在开发变革性药物和技术的新兴公司。辉瑞认为，这些公司有潜力扩大产品线，并塑造生命科学行业的未来。

Atlas Venture成立于1980年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，是一家领先的风险投资公司。该公司主要关注生物技术、制药和医疗保健等行业，为初创公司提供种子轮和早期投资。Atlas Venture与杰出的科学家、企业家们合作，将最新的科学研究成果转化为新型药物，为市场创造价值。

Tekla Capital Management总部位于美国马萨诸塞州波士顿，是一家风险投资与资本管理公司。该公司主要投资医疗保健和生命科学行业，目前是封闭式股票基金H & Q Healthcare Investors和H & Q Life Sciences Investors的投资顾问。

BioInnovation Capital总部位于美国马萨诸塞州剑桥，是一家风险投资公司。该公司与其他投资者、发明家、商业战略家和企业家等合作，投资并创立了数十家早期生命科学公司。

（编译：许小雪）