2018年10月11日，动脉网（微信号：VCbeat）获悉，专注于小分子和抗体癌症治疗新药研发的生物制药公司Rgenix已获4000万美元C轮融资。此轮融资由全球医疗公司乐普医疗领投，参投方包括新的投资方Oceanpine Capital和WuXi AppTec的Corporate Venture Fund，以及老投资方Novo Holdings A/S、Sofinnova Partners、Alexandria Venture Investments, LLC和纽约市创新纽约基金及其相关的合作基金。Jefferies LLC在此轮融资中担任Rgenix的财务顾问。此前，Rgenix于2016年6月获Novo Holdings和Sofinnova Partners共同领投的3300万美元B轮融资，自2010年成立以来，Rgenix共计获得8350万美元融资。

Rgenix将利用该轮融资推进其临床和临床前的肿瘤药物的研发项目和公司日常运营，主要用于推进用于多项癌症适应症的RGX-104的1b / 2期临床试验，同时还将用于RGX-202的早期临床开发。

乐普医疗CEO兼董事长蒲忠杰表示：“乐普医疗十分荣幸能够投资Rgenix。我们十分看好Rgenix独特的mRNA发现平台，Rgenix运用这个平台可以研发针对各类癌细胞靶点的首创新药。我们也相信RGX-104在许多类型癌症中具有检查点抑制剂的巨大潜力。目前，乐普医疗开展了PD-1、PD-L1检查点抑制剂和溶瘤病毒的临床试验，因此，我们也期待与Rgenix探讨可能的合作机会，实现我们在肿瘤市场进一步发展的共同目标。”

Rgenix的药物发现平台可以识别各种类型的实体瘤的RNA调节的癌细胞新型靶点，该mRNA平台最初由Rgenix在洛克菲勒大学的科学联合创始人开发，现Rgenix已获得该平台的独家授权。目前，Rgenix的研发管线主要有：

RGX-104是一种新型口服小分子首创新药，可以阻止肿瘤逃避免疫系统和改善耐药性。RGX-104可靶向肝脏X受体（LXR），激活APOE基因调节先天免疫，通过调节两种类型的先天免疫系统的细胞MDSCs（消耗髓源性抑制细胞）和DC（树突状细胞）的活性治疗癌症。MDSCs能阻断T细胞活化，而DC细胞则可以激活T细胞，RGX-104可以消耗MDSCs并刺激DC从而达到诱导人体免疫系统的抗肿瘤活性。RGX-104作为单一疗法，或与PD－1抑制剂等免疫疗法合用时，都有潜在疗效。

RGX-104已经获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗黑色素瘤、多形性胶质母细胞瘤（GBM）和卵巢癌。同时，Rgenix也获得GlaxoSmithKline（GSK）的 RGX-104和其他LXR知识产权许可。目前，RGX-104正在开展与Opdivo 联用治疗包括卵巢癌和非小细胞肺癌在内多种癌症的1b/2 期临床试验，试验结果表明，单药治疗也具有免疫刺激和抗肿瘤活性。

RGX-202是一种可以抑制癌细胞代谢的新型小分子化合物，通过靶向肌酸转运蛋白SLC6a8抑制肌酸合成，从而抑制肌酸转换为ATP为癌细胞活动提供能量。临床前研究表明，RGX-202可以单一用药，也可以与其他标准化疗联合使用治疗胃肠到癌症。Rgenix预计将于2018年中期开展包括结肠癌、直肠癌和胃癌的RGX-202研究。

RGX-019是一种靶向MerTK的单克隆抗体，用于治疗实体瘤。Rgenix与洛克菲勒大学合作，运用其独特的microRNA平台，将MerTK（TAM家族的受体酪氨酸激酶）确定为三阴性乳腺癌（TNBC）的新型靶点。Rgenix将在在2019年开展RGX-019的IND研究。

Rgenix的mRNA平台（来自Rgenix官网）

 Rgenix成立于2010年，总部位于美国纽约，是一家私人控股的临床阶段生物制药公司。Rgenix专注于研发与癌症关键性进程相关的新型抗癌药物，目前，该公司正在研发几种首创新药以满足癌症患者的治疗需求。Rgenix的microRNA平台可以识别癌症新型靶标，是癌症生物学的一大创新。