动脉网（微信号：vcbeat）获悉，近日，生物制药公司Adma Biologics生产的新型静脉注射免疫球蛋白ASCENIV获FDA批准，用于治疗成人和青少年（12至17岁）的原发性体液免疫缺陷病（PI）。

ADMA Biologics是一家总部位于美国新泽西州的生物制药公司。该公司自2004年成立以来，专注于研发、生产、销售血浆衍生生物制剂，以治疗免疫缺陷疾病和预防特定传染病。除此以外，ADMA Biologics旗下还管理着一个已通过FDA授权的血浆采集部门，主要为公司主打产品RI-002、RS-002的制造提供一部分血浆。截至目前，该公司已经筹集到2000万美元资金，用于开发免疫球蛋白制剂。

PI是一种由350多种不同遗传因素造成的免疫缺陷，多发生在婴幼儿人群，因幼儿抵抗能力较弱，会出现反复感染的情况，严重时威胁生命。按免疫缺陷性质的不同，可将PI分为体液免疫缺陷、细胞免疫缺陷以及两者兼有的联合性免疫缺陷三大类。其中，体液免疫（B细胞）缺陷在临床上表现为免疫球蛋白的减少或缺乏。

PI包括但不限于原发性丙种球蛋白缺乏症、常见变异性免疫缺陷（CVID）、X连锁丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷（SCID）中的体液免疫缺陷。有数据显示，全世界有600万儿童和成人受到PI的困扰，仅在美国就有25万人被确诊，但能有效治疗该疾病的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）却一直处于供应短缺状态。 

据了解，53％的PI患者由于体内生成抗体的机制出现缺陷，导致血清中免疫球蛋白水平下降。为了预防感染，PI患者通常需要每月进行多克隆抗体（一种人体免疫系统中用于中和微生物的蛋白质，能够预防感染）免疫球蛋白注射。而ADMA Biologics生产的ASCENIV（前称为RS-002）就是一款IVIG产品，含有天然存在的多克隆抗体和针对呼吸道合胞病毒（RSV）的中和抗体，能大幅提升患者体内免疫球蛋白水平。

据悉，ADMA Biologics于前不久完成了关键性的III期临床研究。研究人员们在美国9个临床治疗中心招募了59例PI患者，对他们进行为期一年的ASCENIV输液治疗，以此评估ASCENIV是否能降低患者细菌感染率（SBI）。研究结果最终显示，所有患者的SBI均为0。该项研究结果已发表于《临床免疫学杂志》上。但同时，研究人员也观察到，有5％的患者出现了头痛、鼻窦炎、腹泻、病毒性胃肠炎、鼻咽炎、上呼吸道感染、支气管炎和恶心等不良反应。

值得注意的是，在ASCENIV的药物说明中有一则黑框警告，提示该药物有导致血栓形成、肾功能不全、肾功能衰竭等副作用，因此需要在医生的指导下使用。ADMA Biologics预计，ASCENIV将于2019年下半年在美国上市。

ADMA Biologics总裁兼首席执行官Adam Grossman表示，“ASCENIV是一种新型IVIG产品，为PI患者提供了更好的治疗选择。此外，ASCENIV一旦成功上市，也将改善美国国内PI药物紧缺的情况。”

（编译：冯宇彤）