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臻质医疗:合成生物学技术赋能,加速再生医学产品在退行性疾病中的临床转化【复星·星未来创业营】

作者:王婵 2020-08-02 08:00

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对于加入复星·星未来创业营,臻质医疗创始人于寅谦虚道:“在整个医疗研发行业面前,我们团队还略显年轻,还有很多需要学习的地方,包括从复星·星未来创业营里成功企业家身上学习企业运营的经验、行业的知识。有这样一个平台能让我们和业内人士交流,还是非常宝贵的。”

 

臻质医疗即深圳市臻质医疗科技有限公司,是应用合成生物学技术开发再生医学药物及治疗方法的公司,成立于2018年。但早在2016年,该团队就已在美国组建,核心成员主要来自哈佛大学、麻省理工学院,麻省总医院,等国际知名研究机构,拥有强大的学术背景和丰富的临床经验,并且有成员在国际顶尖药企葛兰素史克有着多年工作经历。


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臻质医疗创始人 于寅

 

臻质医疗创始人于寅临床医学出身,从业过一年的骨科大夫,后去了美国爱荷华大学,哈佛大学求学,主要从事组织工程再生医学方面的研究。在美国期间曾作为联合创始人成功创立生物科技公司,并于2015年被Pfizer 收购。凭借着在再生医学领域的研究成果,再加上在临床骨科上积累的应用经验,于寅对于如何把医学技术推向临床转化更有心得,“我是从一个临床医生的角度去思考我们怎么做新药研发,臻质医疗的定位便是在掌握先进核心技术的基础上,把产品的转化价值最大化,尽快完成应用到临床。”于寅说道。

 

公司的另一位联合创始人王刚博士,曾作为外科医生,长期从事器官移植方面的工作,并在爱丁堡大学,哈佛大学从事多年基因工程,干细胞治疗,mRNA药物开发相关研究,研究成果被评为2014年美国心脏协会十大科技进展,并在美国生物科技独角兽公司有多年工作经验。公司在2019年末引进了曾在葛兰素史克(中国)有着十多年新药研发经验的Jeff Wang 博士,作为公司的临床前新药研发负责人,全面把关公司各研发管线的推进工作。此外,公司聘请了美国麻省理工学院Robert Langer 教授作为科学顾问委员会主席,在再生医学,药物载体,等方面给予全面指导,并展开相关合作。

 

从药物分子设计、基因编辑到药物载体筛选,三大技术平台相辅相成


合成生物学是二十一世纪刚刚出现的一个正在高速发展的新型交叉学科,其结合了工程学,计算机,化学以及分子生物学等多种学科,利用基因工程技术对生物体,比如细胞进行定向改造,使其具备以往不具备的一些能力,解决重大疾病问题。

 

2019年上半年,65家合成生物公司总共筹集了19亿美金的资金,表明合成生物学领域正在飞速的增长。近年来国内合成生物学发展势头迅猛。珠三角大湾区正在成为国内合成生物学的发展高地,深圳市政府和国家发改委计划投资数十亿人民币在深圳市光明新区建设合成生物学重大基础设施,将会对合成生物技术的研发和产业转化起到进一步的赋能作用。

 

臻质医疗主要关注的便是合成生物学领域中基因治疗,再生医学的细分赛道,公司基于创新药物靶点,利用自主开发的三大技术平台,开发针对退行性疾病、组织创伤、罕见病等一系列临床适应症的产品管线。

 

公司自主开发的首个平台即核酸药物分子设计及体外转录合成平台(GenR),臻质医疗在GenR平台上可以对目标核酸药物分子进行编码设计,对核酸分子进行化学修饰,并在此平台上完成核酸(mRNA)的体外转录合成。在整个药物分子的设计中,mRNA的化学修饰非常重要,臻质医疗利用计算机辅助设计,可以在提成合成修饰效率的同时降低生产成本。

 

与GenR平台配套的还有该公司的高通量药物载体设计及筛选平台GenM,这个平台主要用于配合由GenR合成的mRNA药物筛选最适合的药物载体。臻质医疗通过搭建纳米脂质颗粒各组分的文库,并通过高通量的筛选手段,可以支持针对编码某一蛋白的mRNA分子,筛选出递送效率最高、蛋白翻译效率最高,且毒性低的最佳的载体,并可针对特定细胞实现靶向性。

 

最后是该公司的的基因编辑及细胞重编程平台GenX,主要负责细胞基因编辑,基因工程动物开发。这是臻质医疗全资子公司铸造生物科技有限公司独立开发的一个平台,专注于开发疾病模式动物及人源化基因工程动物,用于药物测试及为组织器官修复提供人源化供体。

 

聚焦再生医学领域,基于原创靶点开发骨科创新药

 

在三大技术平台的加持下,臻质医疗定位合成生物学赋能再生医学领域,关注退行性疾病,创伤修复,及罕见病。对于聚焦这个赛道,于寅回应:“这主要基于两个方面的考虑:其一,随着人民生活水平的提高,运动人群不断扩大,随之每年运动损伤造成的治疗需求量不断激增,带动起运动医学科的门诊量;其二,社会老年化带动起与衰老相关疾病的增加,神经退行性疾病,退行性骨关节病也在临床上呈现高增长趋势。”

 

于寅补充道:“而目前市面上针对这些疾病的药物或治疗方法,主要是对其病症进行一个改善和缓解的作用,不能从根本上改变疾病进程,很少有药物针对病因的靶点进行药物开发。臻质医疗看到的便是这个市场需求与行业的痛点,遂决定朝着这个方向发展。”

 

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臻质医疗核心产品管线GenMA_010,用于创伤性骨关节炎的治疗 

 

于寅口中提到的针对疾病病变病因的靶点开发的药物便是该公司的GenMA_010管线,该管线药物主要用于治疗创伤后骨关节炎,是臻质医疗自主发现的一个针对退行性疾病的独特靶点,作用于线粒体的代谢异常。针对线粒体的靶点开发药物,近年来也成为众多医药巨头及资本追捧的对象,在神经退行性疾病,肿瘤,心衰等领域都有大量的在研药物管线。臻质医疗针对该靶点的上下游去筛选设计药物分子,并在制剂及给药方式方面有重要创新,这是该公司搭建该管线比较独特的地方。此外利用GenM平台,针对线粒体的相关靶点,公司开发的靶向基因编辑复合体,可以实现对线粒体DNA(mtDNA)的精准基因编辑。

 

据悉,臻质医疗已经向美国FDA提交了关于GenMA_010管线的IND资料。于寅告诉动脉网,由于GenMA_010管线在临床前试验展现了较高的安全性,所以被FDA批准将临床1期和2a期同步进行,首次多中心临床试验预计招募66例病患。在中国方面,臻质医疗也正在准备该管线申报临床试验的相关文件,目前正准备向NMPA提交申请。该管线目前与上海医药新亚药业展开了合作研发工作,双方发挥各自优势,高效推动该管线后期的临床试验,报批及销售工作,并为后续管线的深入合作打下基础。

 

除此以外,臻质医疗目前进展较快的另一条管线是关于治疗皮肤烧创伤的GenXD_010,目前已经完成了所有灵长类动物的实验,并取得了临床伦理批件,已于近期在相关医院开展了研究者发起的临床试验(IIT)。

 

此外,臻质医疗目前已与中科院深圳先进技术研究院、瑞典卡洛琳斯卡大学香港分校、江西省创伤中心、中山大学附属第一医院、深圳大学等多家知名医疗机构和科研机构开展了多项科研和临床合作,并与上海医药集团等上市药企达成战略合作,共同推进新药开发。

 

据悉,臻质医疗在2019年完成了天使轮融资,目前已经启动了pre-A轮融资,融资所得主要用于推进GenMA_01管线进入临床试验,以及推进后续其他管线的开发和研发团队的扩充。

 

复星·星未来创业营

 

复星·星未来研究院是星未来资本依托复星和复星医药成立的专注大健康领域的孵化投平台。“社群+孵化+投资”模式,探索前沿创新领域,聚焦创业人才,提前锁定和投资未来独角兽。

 

2020年大健康创业营推出第二期,针对医疗健康领域创业者和有志投身创新创业的小伙伴,邀请全球顶级导师,推出六大核心孵化模块,提供国内最具产业背景和实战经验的创业课程。

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