2019年8月26日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，生物制药公司Cerelco宣布其CERC-802获FDA快速通道指定，用于治疗甘露糖磷酸异构酶缺乏症（MPI-CDG）。

MPI-CDG是先天性糖蛋白糖基化缺陷（CDG）的一种类型。CDG是罕见的遗传代谢性疾病，会导致患者多发凝血病、肝病、肌病、低血糖和蛋白丢失性肠病等。该疾病患者类群中，婴儿的发病率和死亡率较高。CDG患者的糖亚基错位或缺失，阻碍了机体对单糖的利用，从而产生功能失调的糖蛋白。

临床研究显示，单糖制剂能减轻CDG患者的临床症状。这一底物替代疗法增加了糖蛋白合成过程所需的代谢中间体，从而对患者起到治疗作用。

MPI-CDG患者的MPI基因发生突变，导致甘露糖磷酸异构酶（MPI）缺乏。目前全球MPI-CDG患者总数低于50人。

CERC-802是一种纯化的D-甘露糖配方。利用该药物替代底物，通过补偿途径促进D-甘露糖的合成，可恢复MPI-CDG患者生成甘露糖衍生物的能力。D-甘露糖是一种在动物、微生物和植物中常见的天然单糖，人体通过消耗这类单糖获得蛋白质糖基化的底物。除快速通道指定外，CERC-802还被FDA授予孤儿药资格认定，可在新药上市申请时获得优先审查权。

Cerecor成立于2011年，总部位于美国马里兰州巴尔的摩市，是一家领先的生物制药公司。该公司专注于罕见病、神经病学和儿科医疗保健领域，开发和商业化处方药。Cerecor于2015年10月在美国纳斯达克证券交易所上市，股票代码为CERC。

Cerecor提出了CERC-800计划，探索先天性代谢异常的创新疗法，并研发了CERC-801、CERC-802和CERC-803等药物。FDA已授予这三种药物孤儿药资格认定，Cerecor计划加快其开发和上市申请。

Cerecor还在针对其他疾病开发系列药物。如罕见病治疗药物CERC-913，适用于线粒体DNA耗竭综合症（MDS）；NMDA受体拮抗剂CERC-301，用于治疗与神经退行性疾病相关的神经源性直立性低血压（nOH）；针对帕金森病的儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂CERC-406等。

Cerecor面向婴儿和儿童推出了膳食补充剂Poly-Vi-Flor和Tri-Vi-Flor，用于预防或治疗必需维生素和氟化物的缺乏症。此外，该公司还销售Millipred、Karbinal ER、AcipHex Sprinkle和Cefaclor for Oral Suspension等治疗儿科疾病的处方药。

Cerecor董事会执行主席Simon Pedder博士说：“授予CERC-802快速通道指定是开发MPI-CDG这种超罕见病症潜在疗法的关键步骤。我们将继续与FDA密切合作，迅速推进这一药物的研发。目前Cerecor研发团队正在通过临床试验收集数据，以支持新药的上市申请。”

（编译：许小雪）