癌症的治疗过程漫长且艰辛，靶向药的研发过程更是让科学家和制药企业投入了无尽 的心血和资源。在资本和政策的双推动下，靶向药物的研究很快成为了研究热点，行业内也涌现出一批优秀的企业和产品，同时越来越多的上市公司也加入了竞争行列。

然而靶向药的研发一直是医药研发行业的高地，研发过程中存在诸多不稳定因素。与其说是行业竞争，靶向药的研发更像是一场跟自己的赛跑。

在现有环境里如何承前启后，如何走出一个真正百花齐放的时代？

在日前由华兴资本举办的第五届华兴资本医疗与生命科技领袖峰会上，再鼎医药巫荟、加科思胡邵京、开拓药业创始人童友之、北海康成薛群、亚盛医药李含中就此议题展开了讨论，以下为动脉网带来的整理报道。

巫荟（主持人）| 再鼎医药联合创始人、泉创资本董事总经理

胡邵京 | 加科思研发总裁

童友之 | 开拓药业创始人兼首席执行官

薛群 | 北海康成创始人、董事长兼首席执行官

李含中 | 亚盛医药首席财务官

中国新出台的药物审批政策草案和美国FDA相当接轨了，这在一两年前对很多人来说是不可想象的。

谈到中国的新药研发和美国的区别，中国在某些领域是很有优势的。

中国的病人资源丰富，但程序比美国复杂，新的草案如果能够通过，对中国的医药研发和临床环节来说是一个利好消息。

但回到具体问题，国内的医药研发也面临挑战。不少公司现在会把一期临床试验拿到美国去做，不是因为中国的病人不好找，而是因为中国具有癌症治疗一期临床试验经验的医生资源布局。

三期临床基本上跟着流程做就可以了，但一期临床与三期完全不同，需要非常强的专业性和经验。因此，中国在临床试验具体实施方面仍有待提高。

国外的新药要到中国注册，都要再进行临床试验，包括已经在国外进行的。在一个药物的研发前期，首先要验证它在特定的靶点通路上是否作用；如果要进入中国的市场，还要验证中国患者和西方患者的这个靶点是否表达一致，面向的人群及目标市场是否挂钩。

而随着中国加入ICH，以中国为出发点的药物要整合全球的数据。在此基础上，包括CMC在内的所有一切流程都必须符合国际标准。此外，中国的医药研发还必须要创新，所有方面都要基于中国新药研发慎重考虑，要借助政策红利创制符合国际标准的创新药。

同时，随着政策的调整，新药研发公司的管理和战略都需要做出一些调整。毫无疑问，今后的市场中，研发实力较强的公司才能真正活下来。这个过程中将淘汰一大批不具备研发实力的公司。

谈到中国的医药市场，无论是创新要还是仿制药都面临两个问题：一是质量，二是创新程度。

在新的注册法规下，企业必须在初期阶段的筛选体系中就找出药物的独特性和优势，以及面向的人群。这对公司整个研发团队在生物、基因以及化学方面的科研能力都是严格的考验。

政策的修改完全是为了鼓励医疗行业的创新，但同时也给整个生物医药行业的研发带来的极大的挑战。

不仅如此，中国生物医药企业现阶段还应当把战略目标放得更高更远，今后这个市场要面临非常大的竞争，因为随着注册法规的修改，跨国公司医药品种会快速进入中国。

而如何让中国的药品在全球化进程中逐步接轨国家，并且生存下去、脱颖而出；如何创造出具有临床价值的治疗方法？这些对每一个企业而言都充满挑战，这也是对产品布局的深刻思考。

目前国内创新药企业，习惯将所有的研发都掌握在自己手里，如此一来不管是知识产权保护、团队的把控都会更有利一些。

但国外正好相反，发展诊断业务的公司研发能力很强，如果能够与与若干发展诊断业务的公司合作。通过他们把业务发展下去，同时又有足够的能力把所有应收益的患者筛选出来。这会是一个多赢的局面。

毫无疑问新药研发的伴随诊断是相当重要的环节。以加科思第一个first-in-class的小分子肿瘤免疫项目为例。在安排临床试验时，由于对其在肿免疫治疗潜在获益人群、获益机制知之甚少，再加之样本量不足，使得公司在临床研究中面临非常的的挑战。

肿瘤治疗可分为三个时代：化疗、靶向、免疫治疗时代。

化疗时代，医学对癌细胞的认识是它生长速度过快，使用化疗药物杀死癌细胞就可以控制肿瘤生长。后来研究人员又发现肿瘤生长是基因突变引发的信号失调引起，因此在此基础上产生了靶向治疗的概念。

研发靶向药物的过程中使用的是动物模型，在筛选阶段没有考虑肿瘤的免疫性，当时还不知道靶向治疗和免疫治疗的关系。当肿瘤免疫话题越来越热的时候，相当一部分研究证明：许多靶向治疗的靶点本身也与免疫相关。

因此，靶向治疗和免疫治疗不应该划分的太过清楚，许都靶向治疗的药物本身就具有免疫治疗功能。而今后在临床应用中，如何考虑药物在靶向治疗和免疫治疗两方面的功能，找出最有可能获益的患者，伴随诊断将在这其中发挥价值。

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