2019年8月22日，动脉网（微信号：vcbeat）获悉，Vertex Pharmaceuticals Incorporated（NSDK：VRTX）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA）并授予了优先审查。美国食品和药物管理局指定了处方药用户费法案（PDUFA）的目标行动日期为2020年3月19日。

该提交得到先前披露的，针对囊性纤维化（CF）患者的两项3期研究的积极结果支持：对患有一个F508del突变的患者和一个最小功能突变的患者进行了为期24周的3期研究；对患有两个F508del突变的人进行为期4周的3期研究。两项3期研究均显示肺功能有统计学意义上的显着改善（1秒内用力呼气量预测百分比；ppFEV 1），在这些研究中，三联组合方案通常耐受良好。

Vertex的执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士表示：“如果该申请获得批准，VX-445（elexacaftor）、tezacaftor和ivacaftor三联组合方案将成为CF治疗的重大进步。它将作为首个CFTR调节剂，用于那些具有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，并为具有两个F508del突变的患者带来额外益处。我们的目标是向绝大多数CF患者提供治疗CF潜在病因的药物。我们与CF患者、护理人员和临床医生一样急迫，我们将尽快向焦急等待的病人提供创新的CF药物。”

囊性纤维化（CF）是一种罕见的、影响寿命的遗传性疾病，全世界大约7万多人患病。CF是一种进行性多系统疾病，影响肺、肝、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF由CFTR基因中的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起。当儿童继承两个有缺陷的CFTR基因时，便会患CF。虽然有许多不同类型的CFTR突变可以导致这种疾病，但绝大多数CF患者至少有1个F508del突变。这些突变可以通过基因测试或基因分型测试来确定。缺陷功能和CFTR蛋白的缺失导致盐和水在许多器官中流入和流出细胞的流动性差。在肺部，这会导致异常粘稠的粘液积聚，导致许多患者慢性肺部感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。

Vertex成立于1989年，是一家全球性的生物技术公司，其总部位于美国波士顿创新区。该公司在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发和商业办事处。Vertex为患有严重疾病的患者创造变革性的药物。Vertex有三种已批准的药物可以治疗囊性纤维化（CF），并且有几项正在进行的CF临床和研究项目。针对其他严重疾病，Vertex也拥有强大的研究药物管道，如镰状细胞病、β地中海贫血、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜兴氏肌肉营养不良症和APOL1介导的肾脏疾病。

（编译：田抒航）