抗转录疗法初创公司Stoke Therapeutics完成9000万美元B轮融资

作者:Mailman 2018-10-24 16:03

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2018年10月24日,动脉网(微信号:VCbeat)获悉,生物技术公司Stoke Therapeutics完成了9000万美元B轮融资。此轮融资由RTW Investments领投,参投方包括创始投资者Apple Tree Partners和新投资方RA Capital Management、Cormorant Asset Management、Perceptive Advisors。该笔资金由Janus Henderson Investors、Redmile Group、Sphera Funds Management和Alexandria Venture Investments管理。同时,RTW Investments的医学博士Roderick Wong,RA Capital的Matthew Hammond博士和Cormorant Asset Management的Bihua Chen将以观察员身份加入董事会。

 

Stoke打算利用这笔资金推进其用于Dravet综合征(一种从婴儿期开始的罕见和灾难性顽固性癫痫)和其他严重遗传疾病的反义寡核苷酸药物的研发管线。

 

Stoke开创了一种独特的治疗平台TANGO,使用反义寡核苷酸来增加遗传性疾病中功能降低的蛋白质的表达。通过调节基因表达的关键步骤—RNA剪接,增加可转化为蛋白质的信使RNA的产生。该技术是由科学创始人Adrian Krainer博士、冷泉港实验室、RNA剪接专家和最近批准的反义疗法SPINRAZA® (nusinersen)的发明者合作开发的。Stoke已取得冷泉港实验室和南安普敦大学对于TANGO专利的独家授权,并积极推进治疗Dravet综合征的候选药物,预计在2020年进入临床研究。


该候选药通过靶向RNA的剪接,上调Dravet综合征患者中缺失的蛋白质。这种反义寡核苷酸药物从脊柱注射进入人体,每四个月注射一次。Stoke还建立了一个强大的候选药物研发管线,治疗中枢神经系统、眼睛、耳朵、肝脏和肾脏的其他疾病。


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Stoke的研发管线

 

Stoke自创建以来验证了数百种疾病的靶基因,这些靶基因可以通过上调其专有TANGO(靶向增强核基因输出)平台,优先靶向包括中枢神经系统、眼睛和肝脏在内的可反向寻址的组织。虽然Stoke最初是研究的是单一突变基因功能降低引起的遗传性疾病,但其TANGO平台也可以通过靶向增强非突变基因来逆转疾病进程或预防疾病。

 

2018年1月,Stoke获Apple Tree Partners投资的4000万美元A轮融资,以推进其多个临床前研发计划。

 

Stoke Therapeutics的CEO、医学博士Edward M. Kaye说道:“我们的技术最初是为了研究Dravet综合症等疾病的遗传原因,而不仅仅是缓解症状,我们希望可以预防这些疾病长期致残的后遗症。我们很高兴得到这样一群优秀的跨界投资者的支持,以加快临床试验的进展。”

 

关于Stoke Therapeutics

 

Stoke Therapeutics成立于2018年,总部位于美国马萨诸塞州的贝德福德,致力于增加基因表达以治疗影响中枢神经系统的眼、耳、肝和肾的严重遗传疾病。Stoke的技术是第一种基因特异性疾病调节方法,以预防癫痫发作并减少发育缺陷。

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