动脉新医药（公众号：biobeat1）获悉，近日，埃秀马生物（Exuma Biotechnology）在2019年德国癌症免疫疗法协会（the Association for Cancer Immunotherapy's 2019 meeting）上，公布了两种CAR-T疗法在治疗转移性肾细胞癌（mRCC）上的早期治疗结果。该试验目前正在上海公共卫生临床中心继续进行，试验主要结果如下：

•迄今为止没有观察到剂量限制性毒性，也没有任何迹象表明任一产品具有靶向非肿瘤的毒性。

•在1×10⁶/kg剂量水平下，观察到CAR-T产物在血液中的含量高达80,000拷贝/g。

•抗肿瘤活性的早期放射学证据表明，最佳反应为稳定疾病。

•对7名患有转移性肾细胞癌的患者进行了CAR-T治疗，在对患者进行约140天的随访后，发现有6名患者的病情得到稳定。

•这些中期结果仍然支持该公司的条件性活性生物制剂（CAB）-CAR-T技术在提高转移性肾细胞癌中CAR-T疗法安全性的潜力，这一情况可能也适用于其他靶标阳性的实体瘤。

埃秀马生物此次采用的两种CAR-T治疗分别是CCT301-38和CCT301-59。这两种CAR-T疗法最核心的区别在于它们的靶向抗原不同。CCT301-38的靶向抗原是AXL，而CCT301-59的靶向抗原是ROR2。根据肿瘤患者体内抗原的不同，这两种CAR-T疗法可以择其一与抗原特异性结合，从而治疗癌症。值得一提的是，该公司本次公布的早期临床数据是这两种CAR-T疗法的首次人体试验数据。

埃秀马生物（Exuma Biotechnology）成立于2016年4月，是一家处于临床阶段的生物技术公司，总部位于开曼群岛，主要在中国上海和深圳开展业务。此外，埃秀马生物是国际知名生物技术公司F1 Oncology的附属公司，埃秀马生物成立之初便获得了F1 Oncology的投资和独家技术授权。

目前，埃秀马生物主要将有条件活性生物（CAB）蛋白治疗技术与CAR-T技术相结合，开发用于治疗实体瘤的新型细胞疗法（CAB-CAR-T疗法），并实现其商业化。这种新型的CAB-CAR-T疗法有助于降低CAR-T疗法脱靶的发生率。

据悉，埃秀马生物在公布此次肾癌CAR-T疗法早期临床数据后，将计划在今年夏天把这项研究扩大到中国的其他多所医院，并决定是否在本年底前将此研究扩大到美国或欧洲地区。不过埃秀马生物创始人Gregory Frost博士表示，美国和欧洲的mRCC护理标准与中国存在差异，在中国境外采取AXL或ROR2的试验设计不太可行。如果把患者带到欧洲和美国，那么他们的治疗流程将会发生改变。

在CAR-T疗法的应用过程中，确保患者匹配的CAR-T细胞能正确输送到患者体内是非常关键的一步。据《GlobalData》报告披露，曾在2016年，有两名临床试验的患者错误注射了彼此的CAR-T细胞，致使CAR-T产品无法使用。CAR-T疗法严格的监管链能确保患者自身的CAR-T细胞不被其他人误用。面对监管这一问题，埃秀马生物开发了一个电子记录（EBR）系统。该系统使用QR码，以最大限度地减少延误，旨在确保其产品被准确监管。

F1 Oncology成立于2015年11月，是一家总部位于特拉华州的生物技术公司，该公司在西棕榈滩、加州圣迭戈、开曼群岛、中国香港、上海等地都设有分支机构。F1 Oncology利用遍布世界各地的科研开发团队，加速设计、开发、筛选过继性细胞疗法（ACT）候选产品。目前该公司正在开发基于CAB的ACT平台，以推进治疗实体瘤的CAR-T疗法。

参考资料：

https://medcitynews.com/2019/05/car-t-therapy-for-kidney-cancer-shows-early-signs-of-efficacy-in-chinese-trial/?rf=1

https://exumabio.com/wp-content/uploads/2019/05/EXUMA-CIMT-Interim-Results-Release_FINAL.pdf