10月21日，由动脉新医药、VB100主办，秦山街道办事处、行诚生物、CTIC CAPITAL协办，腾迈医药、BFC Group、君联资本支持的2023医药创新风向标大会成功举办。其中，动脉新医药联合行诚生物共同举办了CGT-细胞与基因治疗Mini论坛。

▲活动现场

本次论坛由行诚生物商务副总裁刘肖主持，从CGT产业升级的趋势、产品的非临床研究、专利的布局、产品的支付等各类话题进行有深度的交流与探讨。同时设置了水下项目展示以及自由开麦讨论环节，让整场活动不停留在单向的输出，而是时刻充满讨论，气氛热烈，在场嘉宾均积极参与发言。

▲ 刘肖｜行诚生物 商务副总裁

行诚生物联合创始人兼CEO王立军带来了《从CMC洞见CGT产业升级的节奏和趋势》主题演讲，通过分析过去和现在、国内与国外、基因治疗各个阶段的项目数量及方向，预测年底会有13款左右的基因治疗产品将获得批准。同时，王立军认为基因疗法的开发挑战是巨大的，基于此她提出几点建议：首先要将CMC因素考虑到产品的每个阶段；其次，要深刻理解低放行标准下的申报政策；最后，要深入思考如何商业化及平台工艺的选择问题。

除此之外，立军总特别强调了行诚生物全球独有的免层析质粒生产技术，就是行诚对CMC深刻理解的一个经典案例，可以帮助客户企业把质粒生产成本大幅降低，交叉污染可能性降到最低。行诚希望可以通过对CMC的理解和强大的能力及对质量的苛求，帮助中国细胞和基因治疗的企业做出让中国人用得起的细胞和基因治疗的好药。

▲王立军｜行诚生物 联合创始人兼CEO

赛赋医药的药理药效中心副总经理陈海宁就《细胞基因治疗产品非临床研究》的主题展开分享，从基因治疗的行业监管、非临床研究中的关注重点以及赛赋医药的部分合作案例三方面进行阐述。

陈海宁首先对于国内细胞治疗产品的行业监管政策、法规和指导原则以及生物药IND申报对非临床评价研究数据的基本要求进行介绍。同时，陈海宁认为基因治疗产品的非临床研究的关注要点要从药效学研究、药代动力学研究和毒理学研究三方面进行考量。其中，药效学研究中要重点考虑概念验证；药代动力学研究要重点考虑暴露量、生物分布以及脱落性等问题；毒理学研究要重点关注一般毒理学、免疫毒性、生殖毒性、遗传毒性、致癌性和复制型病毒风险等方面。对于以上提出的潜在问题和风险，陈海宁进行了充分的解释，并给出了非临床研究解决方案。

▲ 陈海宁｜赛赋医药 药理药效中心副总经理

对于CGT产品的专利布局，植德律所的唐华东律师带来了《细胞与基因治疗专利布局策略》的主题分享。

唐华东律师以Juno vs Kite的案例展开此次演讲，通过对该案例的分析，总结出四点启示：第一，对于涉及抗体的专利或者限定，仅用靶点限定难以满足CAFC的要求，需要给出尽可能多的序列限定的抗体实施例；第二，对于CAR-T 类产品专利保护，即使ScFv部分不是必要技术特征也适用抗体的限定标准。第三，在实施例中要尽可能提供具体的序列描述，而非通过引用或文字描述的方式进行限定。第四，对于重要的核心专利要通过多种方式进行布局。另外，唐律师对专利布局的定义、定位、考虑因素、原则等方面进行讲解，并对创新药专利布局模式、细胞治疗专利布局和全球化视野的高价值专利特点进行系统性分析。最后，唐律师对Kymriah^®的专利布局进行深入解析，为在场的嘉宾和观众提供了一个极具参考价值的案例。

▲ 唐华东｜北京植德律所 合伙人

从支付侧角度看，国药控股创新中心副总经理王正珏带来了《破局CGT产品支付难题的思考》的主题分享。

王正珏认为，基于细胞与基因治疗的生产成本远高于传统靶向药，以及定价难以被发展中国家所接受的客观事实，细胞与基因疗法的定价，相比于其他创新药物更需要支付方及支付手段的支持。基于此，王正珏分析了医保国谈对于创新药品支付的优势与劣势，同时详细阐述了创新支付在新药生命周期的作用，并举例说明了现有的创新支付模式的应用。同时，他提出创新健康商业保险可实现风险多方共担，有助于CGT产品的市场推广，并解析了中国惠民保的良性发展模式的相关案例，引起了会场内嘉宾的广泛讨论。最后，王正珏总结了国内破局细胞与基因治疗产品的支付难题，需要多方共同探索创新解决方案，并在最后给出了自己的建议。

▲ 王正珏｜国药控股创新中心 副总经理

臻愈生物创始人杨寒朔介绍了其公司研发的新一代通用细胞治疗产品。由于现有免疫细胞疗法产品价格昂贵、适应症局限、工艺复杂、制备周期长、成本高，通用型CAR-T存在着有效性下降等局限，臻愈生物研制出现货型、通用型、治疗性肿瘤疫苗和In vivo CAR-T两大核心平台技术，致力于研发有效、安全可控且价格亲民的新一代通用细胞治疗产品。

▲ 杨寒朔｜臻愈生物 董事长

凌泰氪生物的创始人宋旭详细的介绍了其公司为国内首家专注于IncRNA药物研发的创新型企业，并入选国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关重点项目。宋旭此次还带来了2项新技术的介绍，即 “基于低成本、长效的核酸稳定技术，肝外靶向递送技术，针对肝外靶点开发核酸药物&低成本RNAi” 和 “基于改良的GalNAc肝脏递送模块、稳定模块、蛋白结合模块，针对抗体药物存在不足的靶点，开发长效胞外蛋白降解药物”，嘉宾们对相关技术的讨论让会场气氛推向高潮。

▲宋旭｜凌泰氪生物 创始人

原岛生物的研发副总裁俞清介绍了利用胰岛类器官治疗糖尿病的细胞疗法。其公司研发团队率先找到了胰岛成体干细胞，并建立了胰岛类器官培养和扩增体系，解决了胰岛细胞“有限供给”的问题，且实现了胰岛细胞的“放大”培养，这提供一种创新的方法治愈糖尿病，并解决未满足的医疗需求。俞清提到其团队的创新在于实现了最短的分化路径、 更简单的工艺、 更安全的产品，最重要的是能够通过血糖调节需要不同以及细胞的激素的配合自然地获得全胰岛细胞类型。

▲ 俞清｜原岛生物 研发副总裁

杭州复力生物的创始人何立珍为论坛带来了具有独特应用场景、巨大开发潜力的两款first-in-class抗体的讲解。其一，用于抗癌T细胞治疗（CAR-T、TCR-T、TILs）清淋预处理的单克隆抗体，对于增强输注T细胞的体内扩增和抗癌功效明显优于当下的标准清淋方案，将有助于T细胞疗法在实体瘤的药效。其二，全球首创特异性抑制抗药抗体形成的单抗。何立珍指出当前已有近300种重组蛋白药，包括抗体、融合蛋白、细胞因子、蛋白酶等，在临床上广泛应用于各种疾病。然而，免疫原性是重组蛋白药的一大痛点，相当比例的用药人群会产生抗药抗体ADA，甚至中和性抗药抗体，不但影响药效，而且可能带来严重毒副作用，甚至有些重组蛋白药受限于ADA只能给药一次，严重限制了这些药物的临床开发和应用价值。幸运的是，其公司研发的Liv-169 能够特异性抑制针对蛋白抗原的抗体形成，有望成为全球首款高免疫原性蛋白药的辅助用药，具有广阔应用前景和巨大市场潜力。

▲何立珍｜杭州复力生物 创始人

在水下项目展示与开放麦讨论环节中，纽伦捷生物联合创始人兼CSO刘月光、东富龙集团副总裁兼生命科学事业部总经理程锦生、同立海源生物技术兼BD副总徐榕、金沙江联合润璞医疗基金管理合伙人汪晓燕、君联资本投资副总裁王昊天等特约开麦嘉宾对4个项目分别提出建议，一方面帮助现场的观众更加深刻的理解了项目内容；另一方面，嘉宾提出的建议有助于引发项目带头人们进行更加深入的思考，促进项目的完善。

▲论坛嘉宾合影

▲活动现场

至此，“2023医药创新风向标大会 · CGT-细胞与基因治疗Mini论坛” 圆满结束！在参会的过程中，我们聚焦细胞与基因治疗的相关痛点和前沿技术，深入探讨了该领域的挑战和机遇。与会的行业专家、学者和创新企业家们带来了丰富的研究成果和实践经验，为我们提供了宝贵的思路和启示。通过本次分论坛的交流、分享与合作，我们相信将为细胞与基因治疗领域的发展注入新动力，推动该领域的创新发展，为患者带来更多的福祉和希望。