星眸生物：瞄准数千万AMD患者，开发中国人自主可用的眼科基因治疗药物

随着人口老龄化程度不断加深，电子产品广泛使用等原因，干眼症、青光眼、白内障、年龄相关性黄斑变性等眼部疾病发病率也在不断增加。

在眼科疾病中，年龄相关性黄斑变性（AMD）是视网膜疾病发病率最高的疾病之一。AMD与年龄密切相关，是引起50岁及以上人群中致盲的主要原因之一，已成为四大致盲眼病之一。

数据显示，50岁以上人群中AMD的患病率部分地区可达15.5%，70岁以上患病率高达21%，且随着年龄增加患病风险显著增高。2020年，全球AMD患者接近2亿人，国内AMD患者约3,700万人。

据星眸生物CEO才源博士介绍，AMD分为干性和湿性，均可致盲，其中湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）是最具破坏性的类型。wAMD人群占黄斑变性总体人群的比例为10%~15%，而80%-90%的干性AMD也会转化为湿性。除了年龄之外，显示屏频闪、LED蓝光也是AMD的高发诱因，随着人们使用电子产品的比例越来越高，未来wAMD人群会进一步的拓展。

合肥星眸生物科技有限公司（以下简称：星眸生物）成立于 2019 年 8 月，位于安徽省合肥市，公司聚焦眼科疾病的基因治疗药物开发和基因编辑技术研发、服务，致力于开发中国人自主可用的眼科基因治疗药物，让中国人看得更久，看得更好。

星眸生物的先发产品深耕wAMD这一赛道，目前已经实现体内体外药效显著优于美国头部产品RGX-314，并配合自有的新衣壳在该领域实现了玻璃体腔注射的术式，未来将为临床使用提供便利，惠及数千万AMD患者群体。

谈及为何聚焦眼科疾病，才源博士表示，首先，眼科领域的基因治疗在临床上是有验证的。2017年，第一个用于遗传性视网膜营养不良治疗的基因疗法Luxturna获FDA批准，靶向RPE65双等位基因突变引起的IRDs。随后更多基因疗法进入临床，打开了眼科遗传性疾病治疗的新时代，对于国内的基因治疗赛道是一个非常重要的启蒙式的里程碑。

其次，眼科疾病的基因治疗有其独到的优势，一是安全性，眼球作为独立封闭的球体，相对于全身性用药或中枢系统用药，其局部注射性和可替换性保证了安全性；二是眼科用药剂量小，成本较低，利于产业化，也进一步增加了安全性。

更重要的是，源于星眸生物核心团队对眼科的再生视觉修复，包括基因治疗、干细胞疗法等领域有着持续的关注和深厚的积累。

据才源博士介绍，星眸生物的创始团队为生命科学领域的资深研究员、教授、博士等，拥有多年深耕眼科、基因编辑、基因治疗的研发和管理经验，相关研究工作荣登 Nature、Cell、Science Advances、Nature Communications 等顶级学术期刊。

星眸生物董事长仇子龙博士是中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心神经科学国家重点实验室副主任，神经可塑性分子基础研究组组长，高级研究员。

仇子龙博士长期从事自闭症、瑞特综合征等神经发育疾病的生物学研究，研究成果阐述了神经发育疾病的遗传、分子与神经环路机制。他建立了自闭症的非人灵长类动物模型，并成功入选科技部 2016 年“中国科学十大进展”，中国科协 2016 年“中国生命科学十大进展”。

CEO才源博士是中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）博士后，长期研究聚焦于眼科遗传性疾病的基因治疗技术开发，在转化创业过程中持续关注视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、青光眼、近视等眼科疾病的基因治疗。

此外，薛天教授担任公司科学顾问。薛天教授是中国科学技术大学生命科学与医学部执行部长，生命科学学院教授、博导，微尺度物质科学国家研究中心“神经环路与脑认知部”主任。

薛天教授长期从事光感受神经生物学的光信号转导、神经环路以及视觉再生修复等方面研究，至今共发表 SCI 论文 44 篇，多篇通讯作者论文发表在 Nature、Cell 等学术期刊，被引用 4000 余次，h-index 27。

目前，星眸生物已经组建了15人的研发团队。并由天超资本担任财务顾问，对公司的财务投资、产业配置和发展战略进行梳理和优化，协助团队在资本市场变化之前快速找到合适的投资人。

今年2月，星眸生物获得由国科瑞华领投，北京二期中科创星硬科技创业投资合伙企业（有限合伙）、珠海横琴伊西尔丁投资合伙企业（有限合伙）跟投的 Pre-A 轮投资，以加速推进核心wAMD管线产品，以及新管线的开发。

天超资本管理合伙人王玥月博士表示：“我们非常看好基因治疗在眼科、神经等领域的应用。星眸创始团队在视觉科学、神经科学领域，以及基因编辑技术和平台等方面有深厚的积淀，拥有国际水平且丰富的科研经验、理论基础和临床资源，产品管线具有国际竞争力并且优于海外临床对标产品。”

星眸生物正在积极推进基因治疗向眼科大适应症进军，目前拥有多项在研产品，其中进度最快的龙头管线聚焦wAMD，处于IIT临床试验及IND申报阶段，预计5月进入院内临床。

通过持续研发，星眸生物实现了其wAMD管线多款候选AAV药物的动物药效优于国际头部二期临床药物。

此外，星眸生物还与上海玮美基因合作，开发了全新的衣壳，配合国内器械进行给药，助力术式简化，避免了视网膜下腔注射递送的高风险和器械缺乏问题，实现了与传统抗体药物相同的玻璃体注射，将有效提高患者和医生的依从性。

除了进度最快的wAMD管线之外，星眸生物在青光眼，甲状腺眼病，非青光眼性失明，以及干性AMD方面也有布局。

才源博士表示，基因编辑能解决很多现有药物系统不能解决的问题，比如可以解决大量的罕见病患者的未被满足的临床需求。但基因编辑的发展也有其局限性。首先，人类对于基因编辑的了解仍然知之甚少，其潜藏的一系列遗传性风险可能会影响产品的快速推进和上市。其次，基因编辑能满足未被满足的临床需求，但罕见病市场过小也会影响到企业的决策和布局。

基于这个考虑，星眸生物在基因编辑技术之外，同时布局眼科大适应症，希望产品可以满足更多群体的临床需求。

发展当前，公司还需要更多人才的加入。“前端的研发，我们已经做到很好了。而在药物注册申报、临床管理等环节，除了与高质量团队合作，我们更想要建立自己的后端能力。我们也在做这方面的尝试，包括引进领域内的高水平人才，与成熟的CDMO合作，以及不断进行人才招募，努力培养人才等。”

“由于生物医药人才更多集聚在苏州和上海，因此我们采取在上海建立分部，推进院内临床，吸引上海的高水平生物医药人才。我们还拿到了苏州工业园区的领军项目，以吸引苏州本地的生物医药高端人才。” 才源博士说。

着眼于当下，星眸生物将进一步推进核心产品的院内临床开展和IND申报，同时加快后续产品的研发，打造覆盖面更广的解决方案。立足于未来，星眸生物则希望实现5~8年内推出3~5款眼科大适应症的基因治疗药物，真正为更多的眼科疾病患者造福。