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中国罕见病联盟副理事长港交所敲钟,国内罕见病蓝海市场已然来临?

作者: 周秋寒 2021-12-10 11:27
北海康成
http://www.canbridgepharma.com/
企业数据由 动脉橙 提供支持
罕见病药物和靶向肿瘤新药研发商 | IPO | 运营中
中国-北京
2021-12-10
融资金额:hk$6.04亿
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近日,国家医疗保障局召开新闻发布会,公布2021年国家医保药品目录调整结果。2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录,其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液。

 

在一场关于SMA药品的谈判中,医保方和企业方用了一个半小时,企业谈判代表进行了八次商量,最终双方达成一致,诺西那生钠注射液顺利入保。这个年初由70万每瓶降至55万每瓶的天价药物,在此次“灵魂砍价”后,企业直接从开始报价53680元每瓶到最后低于33000元每瓶成功进入医保。

 

此次谈判后,“70万一针的天价药进医保”、“医保方灵魂砍价”、“每一个小群体都不应该被放弃”等相关词条火速登上热搜。

 

今天,一家由中国罕见病联盟副理事长亲自创办的罕见病独角兽企业也赴港敲钟。罕见病是否已经不罕见?罕见病药物的千亿级蓝海市场是否已经来临?让我们从北海康成(港股代码:1228)这家专注于罕见病领域的药企来窥见一角。


药明投资,中国罕见病联盟副理事长亲自创办


北海康成由薛群博士在2012年成立,致力于开发和商业化罕见病药物和罕见肿瘤特药,为生物药“药品上市许可持有人制度(MAH)”的第一批实践公司。

 

成立至今,在不到十年的光景里,北海康成前前后后完成过7轮融资,融资额累计约2.7亿美元,投资机构不乏RA Capital、Casdin Capital、Yaly Capital、启明创投、泰格医药、药明康德等专业机构及知名药企。

 

作为北海康成的早期投资方,启明创投的执行董事陈侃表示:“由薛群博士带领的团队在新药的临床开发和商业化方面都拥有丰富的经验,并且同时熟悉中、美两边的生物医药生态系统。对罕见病临床开发的熟悉和孤儿药商业化的经验和想法,是北海康成的核心竞争力和护城河。希望北海康成能够成为中国罕见病治疗的带头者,建立起罕见病治疗和孤儿药研发的生态,带动罕见病领域内整个产业发展,推动监管政策的进化和医疗保险政策的落地,满足国内广大罕见病患者未被满足的需求。”

 

除了有大机构和知名药企背书以外,北海康成的创始人也大有来头。

 

创始人薛群博士在医疗及制药公司拥有超22年的行业经验。在创办北海康成之前,薛群博士曾在美国健赞公司工作长达十年,担任过多个重要部门的高管并作为第一任总经理参与创建了健赞中国,领导了包括即复宁和思而赞在内的多个抗血液肿瘤和罕见代谢病特药的成功上市。

 

2012年6月,薛群博士还担任了Tullis Health Investors的投资合伙人,主要负责提供有关资产组合公司投资的意见以及维持和提升公司的品牌和市场地位,在商业管理和投资运营方面也积累了丰富经验。

 

除了创业者这层身份外,薛群博士还是中国罕见病联盟的副理事长、上海罕见病基金会副主任、中国医药创新促进会研发专委会副主席、北京大学医学部-密歇根大学医学院联合研究所领导委员会委员。薛群博士还是百华协会会员、Termeer基金会导师以及百华协会波士顿分会创建人。

 

这样一位在新药的临床开发和商业化上都有经验,并且同时熟悉中美两边的生物医药生态系统创始人,自然对医药创新了如指掌。专业的人加上专业的机构来干专业的事儿,自然是事半功倍。北海康成用不到十年的时间成长为罕见病独角兽药企,今日成功敲钟港交所。

 

上市敲钟_副本.jpg


此次IPO,北海康成预计全球发售5625.1万股,其中香港发售562.6万股,国际发售股份5062.5万股,另有15%超额配股权,发售价12.18港元,联席保荐人为摩根士丹利及Jefferies。

 

IPO预计募资6.85亿港元,扣除发行费后,所募资金超45%将用于公司核心产品CAN008的研发以及生产,24%为产品管线中主要产品及候选产品提供资金,资金具体使用分配如下:

 

分配.png

IPO募资用途,根据招股书整体


未被发掘的蓝海:上亿患者、千亿市场


北海康成的产品有何魅力,要下如此重功夫去打造?让我们先从北海康成所聚焦的罕见病领域说起。

 

说起罕见病,它其实并不像人们以为的那样罕见。罕见病市场是医药市场的一个重要部分。根据沙利文资料显示,全球约有7000种罕见病,其中约80%的罕见病属遗传疾病,且四分之三的病例于儿童时期开始发病,五岁前的死亡率为30%,罕见病预计会影响全球3.5%至5.9%的人口。

 

全球罕见病药物市场的市场规模从2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元,2020年至2030年的复合年增长率为11.0%。中国的罕见病药物市场也由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元,复合年增长率为34.5%,远高于美国及世界其他地区的同期复合年增长率(分别为10.5%及10.0%)。

 

市场.png

罕见病药物市场明细,图源招股书

 

但是中国罕见病药物市场于2016年及2020年却只占全球罕见病市场的0.4%及1.0%。按照中国庞大的人口体量来推算,这一市场份额远不合理,隐藏在冰山一角下的“冰山”才是罕见病企业将触及的核心市场。

 

这一现象是由于目前国内整个医疗环境缺少罕见病生态,医院和医生缺乏对罕见病诊断的系统、技术手段和意识,很多罕见病常被误认为是其它常见病来进行治疗。此外,由于目前国内只有少部分罕见病有医疗保险支持,也因此减弱了一部分企业为罕见病研发新药的热情。

 

另一方面,从认定数量上来看,根据罕见病的不同定义,政府及各机构可根据当地需要设定单独限值。在全球7000种罕见病种,我国2018年制定并发布的《第一批罕见病目录》只囊括了其中的121个。根据经济学人智库(Economist Intelligence Unit)于2020年刊发的研究报告显示,中国被认为是罕见病的单一最大市场,拥有世界上最大的罕见病患者人口。

 

随着2018年中国第一批罕见病目录的发布,国内对于罕见病这一蓝海市场的重视也在逐渐加大,预计未来十年内中国罕见病药物市场以及生态系统也将迎来爆发式增长。


三个优势,铸成北海康成独角兽优势的护城河


面对这一爆发式的增长,北海康成作为中国开发罕见病疗法的先行者,有哪些优势可以帮助他们找到那把打开中国乃至全球罕见病蓝海市场的钥匙?可以概括为三个优势。


1.产品组合优势:

13个管线,解决罕见病及罕见肿瘤适应症医疗需求缺口


北海康成建立了一套综合性产品组合,专门针对作用机制已被验证的疾病(包括生物制剂及小分子解决方案),可解决罕见病及罕见肿瘤适应症的医疗需求缺口。

 

目前,北海康成已打造了一个由13个药物资产组成的全面管线,管线产品具体包括三个上市产品、四个处于临床阶段的候选产品、一个处于IND准备阶段、两个处于临床前阶段,另外三个基因治疗产品处于先导识别阶段。北海康成的产品管线虽多却不乱,他们始终围绕着一个主题,就是针对罕见病的孤儿药。

 

管线.png

管线项目,图源招股书


2.平台优势:

内外兼修,与药明、LogicBio、UMass等均有合作


北海康成已建立了一个内部生物医药平台,涵盖临床前研究、临床开发及商业化。此外,他们还通过与GC Pharma及Apogenix等领先生物医药公司开展全球合作,以开发专有技术。这些合作公司此前在海外的临床数据也帮助了北海康成在中国分别取得了CAN101的临床试验豁免及CAN008的临床试验批准。

 

北海康成还与药明生物建立了战略伙伴关系,以开发用于治疗溶酶体贮积病(LSD)以及其他遗传代谢疾病及补体介导疾病的生物药;通过与LogicBio Therapeutics及UMass等顶级医疗公司及机构开展合作,以开发基因疗法。针对基因疗法,目前北海康成于大波士顿区正在通过建立腺相关病毒(AAV)研究工艺开发实验室和中试车间,建立基因疗法CMC运营及转化研究。


3.罕见病平台:

覆盖药物开发临床前研究、临床开发、治疗及商业化全环节


北海康成设有罕见病平台,有助于企业在中国及全球快速推动产品开发及市场准入进度。其罕见病平台覆盖药物开发职能各个环节,包括临床前研究、临床开发、治疗及商业化。通过整合,平台能够负责药物开发过程中每个阶段,使产品快速从临床前研究进入商业化阶段。

 

在临床前研究阶段,北海康成通过与CRO/CMO企业合作,加速研发进程。北海康成还计划在美国开展基因疗法的早期研发,目前正在大波士顿地区建立AAV研究和工艺开发实验室,预计将于2022年开业。此外,北海康成还计划在苏州设立中国研究基地以用于进行临床前研究、CMC及早期研究,并随著项目进入后期阶段进一步扩展,苏州基地预计于2023年开业。

 

在临床开发阶段,北海康成已于2021年10月就GBM(抗肾小球基底膜病)患者一线治疗在中国进行2期临床试验的首例患者给药。今年2月,北海康成在新加坡对健康志愿者启动CAN106的1期临床试验,并于2021年7月就PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)的1期研究取得国家药监局的IND批准。北海康成还利用合作伙伴Apogenix就CAN008完成的2期研究的海外数据,取得了国家药监局有关在中国进行2期临床试验的批准,并于2021年10月进行首例患者给药。

 

在产能制造等方面,北海康成通过与药明生物、GC Pharma及LogicBio Therapeutics等第三方进行合作,加速进度。此外,公司在苏州建设的生产设施也拥有多条生产线,主要用于支援生产CAN008及其他管线产品。

 

在商业化方面,北海康成已在北京及上海等地成立了主要运营中心,并在国内其他地区设有办事处。目前,北海康成已为后期候选药物成立了商业化团队,可于未来五年根据业务增长迅速扩展至超300名成员,全面覆盖中国罕见病市场。

 

基于上述优势,北海康成目前的发展到底如何?让我们来细看:


罕见病领域:引进唯一获中国批准治疗MPS II的ERT药物


在罕见病领域,北海康成拥有七种生物制剂、小分子产品及候选产品,用于治疗亨特氏综合症(MPS II)及其他溶酶体贮积病(LSD)、补体介导紊乱、A型血友病、代谢紊乱,以及罕见胆汁淤积性肝病,包括Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC),及胆道闭锁(BA)。

 

除此之外,在北海康成三款已上市的罕见病产品中,其首款商业化罕见病产品海芮思(CAN101)是中国第一个且唯一一个获得批准上市、治疗MPS II(黏多糖贮积症II型)的酶替代疗法(ERT)药物。

 

MPS II是由于艾杜糖苷-2-硫酸酯酶(IDS)活性不足或缺乏引起的X联溶酶体隐性贮积症,患MPS II后,人体糖胺聚醣(GAG)将积聚在几乎所有人体器官和组织中。GAG的积聚将导致细胞充血、器官肿大、组织破坏及器官系统功能障碍。

 

患者出生时无症状,最初症状的出现一般在18个月至4岁之间,重症患者通常在25岁前死亡,其他患者可能在任何年龄出现MPS II症状的缓解,其与重症患者的区别在于疾病发展缓慢,不会出现中枢神经退化,且存活时间较长。

 

世界范围内的治疗指南及专家共识均建议将ERT作为治疗的标准,因为ERT可有效清除累积的GAG,提高活动能力、延缓疾病发展、控制症状及疾病表现(例如器官增大、心脏、呼吸系统及骨骼功能下降。

 

海芮思是北海康成于GC Pharma授权引进,是目前唯一获中国批准治疗MPS II的ERT药物,2020年全国估计有超过8,000例病患,治疗需求远未能满足,所以国内相关机构已将MPS II列入《国家罕见病目录》作为目标疾病类别。

 

目前,海芮思已在全球超10个国家获得临床验证及上市许可。


另外两款上市产品则是奈拉替尼和康普舒。


奈拉替尼为一种强效的不可逆的酪氨酸激酶抑制剂,通过阻止泛HER家族(HER1,HER2和HER4)及下游信号通路转导,抑制肿瘤生长和转移,可用于HER2阳性乳腺癌的治疗。北海康成拥有由皮尔法伯在香港,台湾和澳门的授权的独家经销权。


康普舒则是一种口腔含漱液,适用于暂时或持久性口干、咽喉干涩(唾液分泌减少,口腔干燥)等症状,可作为辅助标准口腔护理用于预防和治疗由放疗或大剂量化疗引起的口腔粘膜炎。康普舒在口腔黏膜炎的预防和治疗上有良好的临床有效性和安全性数据,目前已在全球48个国家批准上市。北海康成则拥有由EUSA Pharma授权的在大中华区的独家商业权。


罕见肿瘤领域:针对多形性胶质母细胞瘤的项目已进入临床2期


在罕见肿瘤领域,北海康成正在开发核心项目CAN008,用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。GBM是一种快速生长的恶性神经胶质瘤,由胶质细胞或其支持大脑内神经细胞健康的前体细胞恶变而来,是成人最常见的恶性神经胶质瘤类型。

 

约45%的神经胶质瘤是多形性胶质母细胞瘤,分类为四级(最严重)星形细胞瘤,即最常见、最具侵袭性脑癌,其中大部分肿瘤细胞在任何既定时间繁殖及扩散,全球五年存活率约为5.5%,中国则低于5%。

 

根据Heffernan and Siriannni(2018年)以及Cheng’s Study(2020年)数据显示,几乎所有神经系统癌症均为脑癌。GBM占中国脑癌总发病率的46.6%,且于2020年已达54700例,2016年至2020年的复合年增长率为2.0%。

 

考虑到中国老龄化人口增加、电离辐射及空气污染等因素,GBM新发病例数2025年将增至59800例,2030年将增至64400例,复合年增长率分别为1.8%及1.5%。

 

针对这一难而庞大的市场,北海康成迅速建立了CAN008管线。2018年,北海康成在台湾完成了CAN008的1期临床试验,在之前海外试验中获得的临床数据支持下,成功地将CAN008与亚洲新诊断的GBM患者桥接。

 

目前,北海康成已取得国家药监局的IND批准,以开展CAN008的一线2期临床试验,并于2021年10月就GBM患者一线治疗在中国内地进行CAN008 2期临床试验的首例患者给药。

 

管线的全面布局以及各项研发的开展,自然少不了高昂的投入。

 

北海康成于2019年、2020年以及截至2020年及2021年6月30日止六个月分别净亏损2.18亿元、8.46亿元以及1.57亿元及3.44亿元。

 

但北海康成不同于其他生物制药创新企业,他具有一定的“回血功能”。其收益则主要来自三款获批上市产品的销售(康普舒(CAN002)、奈拉替尼(CAN030)及海芮思 (CAN101)),于2019年、2020年以及截至2020年及2021年6月30日止六个月,三款已销售产品所得收益分别为150万元、1200万元、190万元及1220万元。

 

通过以上资料,我们不难总结出,北海康成具有三个核心渠道因素,即:将国外已经有的但未进入中国的孤儿药引进中国,解决未满足需求带来的市场增量;开发自己的产品,对国外已经进入中国的孤儿药的进口替代;开发自己的产品,解决全世界也没有解决的未满足的罕见病需求。

 

未来,北海康成将继续推动临床前研究、候选产品的临床开发以及批准和生产、上市主要产品及扩大获批准产品于中国及海外的商业化。期待这只罕见病“独角兽”能够助力罕见病治疗和孤儿药研发生态的建立,带动罕见病领域内整个产业发展,推动监管政策的进化和医疗保险政策的落地,满足国内广大罕见病患者的未满足需求。

相关赛道 生物制药
注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
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周秋寒

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