【生物医药日报】Alnylam完成向FDA提交RNAi药物lumasiran上市申请；灵北宣布偏头痛药物Vyepti在美国上市

纽福斯完成1.3亿元A轮融资，推动眼科基因治疗药物产业化

4月8日，武汉纽福斯生物宣布完成1.3亿元人民币A轮融资，由红杉资本中国基金、复星星未来资本领投，北极光创投跟投。目前，纽福斯正在建设两个研发平台：眼科遗传病基因治疗研发平台，以及基因治疗药物的GMP生产平台。公司创始人李斌教授透露，公司计划成立眼科基因治疗转化中心，以作为眼科疾病药物研发相关的动物实验、细胞实验的研发基地；同时，还将开发眼科其它产品线。

华润双鹤苯磺酸氨氯地平片获得药品补充申请批件

4月8日，华润双鹤发布晚间公告，公司全资子公司华润赛科收到国家药监局颁发的苯磺酸氨氯地平片(2.5mg)《药品补充申请批件》，批准本品增加2.5mg规格。苯磺酸氨氯地平片主要用于治疗高血压及冠心病。此次药品补充申请批件的获得，是对苯磺酸氨氯地平片规格的进一步补充，将有利于发挥该药品未来市场销售和市场竞争的潜力。

兴齐眼药吸入用复方异丙托溴铵溶液上市申请获CDE承办受理

4月8日，沈阳兴齐眼药/四川海梦智森生物按仿制4类申报的吸入用复方异丙托溴铵溶液上市申请获得CDE承办受理。复方异丙托溴铵通过异丙托溴铵和硫酸沙丁胺醇复合给药，适用于需要多种支气管扩张剂联合应用的患者，用于治疗气道阻塞性疾病有关的可逆性支气管痉挛，疗效优于单一给药，为中重度哮喘和慢阻肺病人的临床用药。

上海医药盐酸氨溴索胶囊及卡托普利片通过一致性评价

4月8日，上海医药发布公告称，全资子公司信谊天平及控股子公司常州制药分别收到国家药监局颁发的关于盐酸氨溴索胶囊及卡托普利片的《药品补充申请批件》，上述药品通过仿制药一致性评价。盐酸氨溴索胶囊主要适用于急、慢性呼吸道疾病，如急、慢性支气管炎、支气管哮喘、支气管扩张，肺结核等引起的痰液粘稠，咳痰困难；卡托普利片主要用于治疗高血压和心力衰竭。

健康元旗下替硝唑片通过仿制药一致性评价

4月7日晚间，健康元发布公告称，公司控股子公司丽珠医药集团股份有限公司全资附属公司丽珠制药厂收到国家药监局核准签发的《药品补充申请批件》，丽珠制药厂替硝唑片通过仿制药质量和疗效一致性评价。替硝唑片适应症：用于治疗男女泌尿生殖道毛滴虫病；敏感厌氧菌所致的感染，如肺炎、肺脓肿等呼吸道感染，腹膜内感染、子宫内膜炎，输卵管脓肿等妇科感染，牙周炎、冠周炎等口腔感染等。

康恩贝注射用帕瑞昔布钠获批

上市近日，康恩贝控股子公司浙江金华康恩贝收到国家食品药品监督管理总局核准签发的注射用帕瑞昔布钠《药品注册批件》。帕瑞昔布钠原料药及注射用帕瑞昔布钠是由金华康恩贝与南京华威医药科技开发有限公司合作开发的产品，用于手术后疼痛的短期治疗。

康恩贝非那雄胺片通过仿制药一致性评价

近日，康恩贝全资子公司杭州康恩贝制药收到国家药品监督管理局颁发的关于非那雄胺片的《药品补充申请批件》，该药品通过仿制药一致性评价。该药品适用于治疗和控制良性前列腺增生以及预防和降低发生急性尿潴留的危险性等；适用于前列腺肥大患者的治疗，可使肥大的前列腺缩小，改善尿流及改善前列腺增生有关的症状。

灵北宣布偏头痛药物Vyepti在美国上市

近日，灵北（Lundbeck）宣布偏头痛药物Vyepti（eptinezumab）已在美国上市，该药于今年2月21日获得美国FDA批准，用于预防性治疗成人偏头痛。Vyepti通过静脉输注给药，推荐剂量为每季度（3个月）一次100mg，部分患者可能受益于300mg剂量。值得一提的是，Vyepti是第一个也是唯一一个用于预防偏头痛的静脉（IV）疗法，将为患者提供一种有效且普遍耐受的治疗方法，每年仅需静脉输注4次。

生物制药公司Alnylam完成向FDA提交罕见病RNAi药物lumasiran上市申请

近日，生物制药公司Alnylam宣布，已完成向FDA滚动提交研究性RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的新药申请（NDA）。滚动审查允许药企将其新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）中已完成的部分提交给FDA进行审查，而不必等到每个部分都完成后再审查整个NDA或BLA。在美国，lumasiran此前已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。

赛诺菲与再生元宣布Dupixent治疗6-11岁儿童重度特应性皮炎III期临床获得成功

近日，赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）在2020年变革特应性皮炎（RAD）虚拟会议上公布抗炎药Dupixent（dupilumab）治疗青少年（6-11岁）非受控重度特应性皮炎（AD）关键性儿科III期临床试验（NCT03345914）的结果。数据显示，Dupixent与标准护理外用皮质类固醇（TCS）联合用药，显著改善疾病症状和健康相关生活质量。根据该结果，Dupixent是首个在这一儿科（6-11岁）AD群体中显示出积极结果的生物制剂。

FDA批准Ridgeback新药EIDD-2801进行COVID-19人体临床试验

近日，生物技术公司Ridgeback宣布，美国FDA批准了口服抗病毒化合物EIDD-2801的IND申请，用于治疗COVID-19。FDA的这一行动使Ridgeback可以在美国启动EIDD-2801的人体临床测试。

制药公司Can-Fite创新疗法namodenoson达到2期临床终点

近日，生物制药公司Can-Fite BioPharma宣布，其A3腺苷受体激动剂namodenoson在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2期临床试验中，能够剂量依赖性地降低患者的血清丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平，达到了研究的主要终点。

生物制药公司Alnylam向EMA提交罕见病RNAi药物lumasiran上市申请

近日，生物制药公司Alnylam宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了lumasiran营销授权申请（MAA），治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。在欧盟，lumasiran此前已被授予孤儿药资格（ODD）、优先药物资格（PRIME）。此外，lumasiran还被EMA授予了加速评估。加速评估授予被认为具有重大公共卫生利益和治疗创新的药物。一旦MAA提交和验证，加速评估可提供从210天缩短至150天的审查时间表。

制药公司Millendo罕见病新药IIb期ZEPHYR研究失败

4月6日，生物制药公司Millendo Therapeutics公司宣布因IIb期ZEPHYR研究失败，公司将终止其非酰化胃饥饿素类似物livoletide用于治疗Prader-Willi综合征的开发。Millendo公司表示，livoletide终止开发后，公司将致力于nevanimibe治疗先天性肾上腺皮质增生症和MLE-301治疗血管舒缩症的开发。

生物技术公司Kazia公布paxalisib的II期研究阳性中期数据

近日，生物技术公司Kazia Therapeutics公布了正在进行的评估paxalisib（原GDC-0084）治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。中期分析结果显示：A部分（递增队列）显示中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长；接受治疗时间最长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。

亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575获批Ib/II期临床试验

4月7日，亚盛医药宣布其Bcl-2选择性抑制剂APG-2575获批临床，或将在中国开展其作为单药及联合治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的Ib/II期临床研究。该项研究为开放性Ib/ II期剂量疗效探索研究，旨在评估APG-2575单药及联合治疗复发/难治CLL/SLL患者的安全性、耐受性，并初步评估有效性。

FDA批准Hope自体脂肪来源的间充质干细胞疗法进行II期临床

近日，生物技术公司Hope Biosciences宣布，FDA已经批准了一项II期临床试验，以评估自体脂肪来源的间充质干细胞（HB-adMSCs）为COVID-19高风险人群提供免疫支持的安全性和有效性。在一项针对类风湿性关节炎的 I/II 期临床试验中，结果显示，自体脂肪来源的间充质干细胞（HB-adMSCs）在减轻全身炎症方面是安全有效的。而在COVID-19患者中，炎症是疾病进展的驱动力，因此尽早调节免疫系统至关重要。

生物科技公司GenScript与Eutilex达成独家战略合作

近日，南京金斯瑞生物科技旗下的CDMO业务GenScript ProBio与致力于抗肿瘤免疫疗法技术开发的韩国生物技术公司Eutilex共同宣布，双方就多个CAR-T项目开展质粒病毒的工艺开发与生产的战略合作，实现合作共赢，以加速全球免疫治疗领域的发展。根据合作协议，本次合作将利用金斯瑞高质量一站式质粒病毒平台，为Eutilex的多个CAR-T项目提供质粒和病毒工艺开发和生产。

复星医药与国药控股签订《产品/服务互供框架协议》

4月7日，复星医药公告发布公告称，上海复星医药（集团）股份有限公司与国药控股股份有限公司签订《产品/服务互供框架协议》。公告显示，集团业务覆盖药品制造与研发、医疗器械与医学诊断、医疗服务、医药分销与零售等领域，与从事医药/诊断/医疗器械流通业务的国药控股存在上下游关系，日常经营中不可避免地发生购销、服务等业务往来。该等日常关联交易必要且持续，不影响本公司的独立性。

生物制药公司Sage宣布重组计划，将裁员340人当地时间

4月7日，美国生物制药公司Sage Therapeutics宣布了重组计划，其中包括将裁员340人，占公司员工总数的53％。Sage表示，还将减少外部开支，这一系列举措可以为Sage每年节省1.7亿美元。

特一药业拟定增募资不超9.53亿元，用于扩大中药产能

4月7日晚间，特一药业发布非公开发行股票预案，拟定增募资不超9.53亿元，用于现代中药产品线扩建及技术升级改造项目、现代中药饮片建设项目、研发中心及总部运营中心建设项目并补充流动资金。特一药业希望通过此次非公开发行股票募集资金，扩大经营规模，以解决未来发展瓶颈，实现跨越式发展。此次募集资金投资项目的产品主要包括蒲地蓝消炎片、西青果颗粒、枫蓼肠胃康片、皮肤病血毒丸等。

《EBioMedicine》：研究发现治疗罕见神经疾病的新疗法

近日，辛辛那提大学的一项研究显示，一种用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的某些癌症的靶向疗法可能也有利于治疗其他神经系统疾病。这项研究在线发表在《EBioMedicine》杂志上，该研究显示，一种名为SapC-DOPS的纳米颗粒的药物载体能够在不伤害健康细胞的情况下提供靶向治疗。这种方法被证明可以成功治疗其他神经系统疾病，如帕金森病等。

《自然—通讯》：科学家揭示阿卡波糖生物合成新机制

近日，上海交通大学生命科学技术学院、微生物代谢国家重点实验室教授白林泉团队深入解析了抗糖尿病药物阿卡波糖生物合成机制，通过有效的代谢工程策略进一步提高了阿卡波糖产量。相关研究成果近日发表于《自然—通讯》。专家表示，这项研究不但强调了分流产物在微生物药物合成与产量提高中的重要性，还揭示了多样的初级代谢与次级代谢的交叉对话，可以更加有效地指导微生物药物的高产改造。

《自然医学》：手术前的免疫疗法对结肠癌有效

近日，荷兰癌症研究所的研究人员进行了一项NICHE研究的新发现，是一项创新的II期临床试验。医学肿瘤学家Myriam Chalabi及其同事在4月6日将研究结果发表在《自然医学》杂志上。研究发现，患有结肠癌但远处无转移的患者可以在等待手术的同时接受短期免疫治疗，患者自身的免疫细胞可以在很短的时间内缩小或清除癌细胞。在患有特定亚型结肠癌（MSI）的患者中，有100％的患者从治疗中受益。MSS类型患者中有25％受益。

《PNAS》：恢复期血浆可用于治疗重症COVID-19

近日，我国科学家发表的最新研究报告显示，对于10名感染新型冠状病毒的重症患者，从COVID-19中康复的患者血液中提取的单剂量抗体似乎可以挽救生命、缩短症状持续时间、提高氧含量并加速病毒清除。这些初步的发现来自于发表在《PNAS》上的一项"试点研究"。这项新研究的作者表示，这项关于恢复期血浆治疗的初步研究显示，在治疗严重的COVID-19患者方面具有潜在的治疗效果和低风险。一剂含有高浓度中和抗体的恢复期血浆可以迅速降低病毒载量，并有助于改善临床结果。

《Science》：修饰抗癌药物以获得最佳肿瘤细胞杀伤效果

近日，发表在《Science》杂志上的一项研究中，蒙特利尔大学的研究人员报告了一类称为PARP抑制剂的抗癌药物之间的关键结构和生化差异，这些明显的差异与其杀死癌细胞的能力不同有关，解决了PARP抑制剂有效性之间存在差异这一长期困扰的难题。此外，研究人员利用结构和生化方面的新见解对现有的PARP抑制剂进行了修饰，从而提高了其杀死癌细胞的能力。