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君联医疗新药速递 2020年第 4期

作者: 君联资本 2020-02-11 18:00

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本周要点


本周新药数据共12个,其中肿瘤5个,心血管3个,肌肉骨骼2个,神经系统1个,免疫1个



关于新型冠状病毒感染(2019nCoV),截至2月9日24时,全国确诊40,171例,疑似23,589例,合计63,760例,环比减少3.6%。全国(除湖北)的新增确诊病例连续第六天减少,新增疑似病例连续第三天减少,已经有出现拐点的趋势。另外全国(除湖北)的重症率为9.3%,死亡率为3.5‰,如果与2013年SARS(死亡率为9%)和流感(死亡率约1.3‰)进行对比,2019nCoV传染性显著比SARS强,但是死亡率更接近流感。目前全国疫情已经有初步控制迹象,但接下来一周国内将迎来海量返工潮,很有可能未来2周的疫情表现将会奠定后续战役的基调


罗氏公布了Tecentriq和Avastin(T+A)联合治疗肝癌三期临床试验(IMbrave 150)中国亚群的数据,该方案在总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)方面相比索拉非尼均具有临床意义的改善。索拉非尼和乐伐替尼是目前的一线治疗晚期HCC的标准疗法,但亚洲患者由于有着更差的预后因子,通常OS远远低于全球(6.5-8.5 月 vs 10-15月)。在IMbrave 150中,如果拿中国亚组与全球对比,可以发现中国患者更年轻(58.5岁vs62岁),HBV感染患者比例更高(80%vs48%),不过在安全性与全球患者类似的情况下,中国患者的获益甚至优于全球。比如中国实验组降低了56%的死亡风险,而全球为42%。值得一提的是,T+A是近10年第1个在OS上头对头击败索拉非尼的组合疗法。



药物研发动态


Zogenix公司宣布其口服氟苯丙胺Fintepla在治疗Lennox-Gastaut综合征患者的3期试验中,达到主要研究终点


公司


Zogenix公司宣布其口服氟苯丙胺Fintepla在治疗Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者的关键性3期试验中,达到主要研究终点


药物机理


Fintepla是一种液体形态的氟苯丙胺。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率


入组标准与实验设计


该3期试验分为2个部分:第1部分旨在评估将Fintepla添加到LGS患者当前抗癫痫治疗方案中的安全性和有效性,共有263名2至35岁的患者参与。第2部分试验是一项为期12个月的开放标签扩展研究,旨在评估Fintepla的长期安全性和有效性。


结果


0.7 毫克/公斤/天Fintepla剂量组中患者的中位癫痫发作频率减少了26.5%,而安慰剂组中的这一数值仅为7.8%,这达到了统计学意义上的显著降低,即该试验的主要终点


拜耳宣布Nubeqa在与雄激素剥夺疗法联合治疗nmCRPC患者的3期试验中,显著提高患者的总生存期

公司


拜耳宣布Nubeqa(darolutamide)在与雄激素剥夺疗法联合治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)患者的3期试验ARAMIS中,与安慰剂组相比,显著提高患者的总生存期(OS)


药物机理


Darolutamide是由拜耳和芬兰的Orion公司共同开发的一种口服雄激素受体拮抗剂(ARi),可抑制雄激素受体功能和前列腺癌细胞的生长


入组标准与实验设计


ARAMIS是随机、多中心、双盲的3期对照实验,旨在评估口服darolutamide的安全性和有效性。试验的主要终点为MFS,次要终点包括OS等


结果


darolutamide与ADT联合治疗组中患者的MFS为40.4个月,显著高于安慰剂与ADT联合治疗组的18.4个月,达到试验的主要研究终点


美国FDA授予apabetalone突破性疗法认定,作为二级预防疗法治疗由2型DM和ACS引起的主要不良心血管事件


公司


美国FDA授予Resverlogix其apabetalone突破性疗法认定,以结合标准护理方法(包括高强度他汀类药物),作为二级预防疗法治疗由2型糖尿病(DM)和急性冠脉综合征(ACS)引起的主要不良心血管事件


药物机理


Resverlogix公司开发的apabetalone是一种选择性BET抑制剂。抑制BET被认为是一种可以调节致病基因表达的表观遗传机制


入组标准与实验设计


在名为BETonMACE的3期临床试验中,apabetalone在标准护理疗法上进行了add on治疗


结果


与只接受标准护理疗法的对照组相比,apabetalone与标准护理疗法的联合治疗显著减少了患者因充血性心力衰竭而导致的住院,并改善了两个预先指定患者亚组(包括患有慢性肾脏疾病的亚组)的心血管结局。


礼来宣布RET抑制剂selpercatinib已获得FDA授予的优先审评资格,有望获批治疗RET融合阳性的NSCLC患者


公司


礼来宣布RET抑制剂selpercatinib(LOXO-292)已获得美国FDA授予的优先审评资格,有望加速获批治疗携带RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)晚期患者。


药物机理


Selpercatinib是礼来公司收购Loxo Oncology公司时获得的高度特异性,强力口服RET抑制剂。它不但可以抑制天然RET信号通路,也可以抑制可能出现的获得性耐药


入组标准与实验设计


在名为selpercatinib的1/2期试验中,selpercatinib对接受过多种前期治疗的NSCLC患者进行了治疗


结果


患者达到68%的ORR,其中CR为2%。携带RET基因融合的NSCLC患者中高达50%的患者可能出现大脑转移瘤,在出现大脑转移瘤的患者亚群中,selpercatinib表现出高达91%的中枢神经系统ORR,完全缓解率达到18%。


Ionis宣布其反义寡核苷酸药物在治疗患有高甘油三酯血症,2型糖尿病等疾病患者的2期试验中,达到终点


公司


Ionis宣布其反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx,在治疗患有高甘油三酯血症,2型糖尿病,和非酒精性脂肪性肝炎(NAFLD)患者的2期试验中,达到显著降低甘油三酯水平的主要终点及多个次要终


药物机理


AKCEA-ANGPTL3-LRx是一种使用Ionis先进的配体共轭反义(LICA)技术研发的反义RNA药物,由Akcea和Ionis共同开发


入组标准与实验设计


该项2期临床研究是一项随机,双盲,含安慰剂对照组的试验,共有105名高甘油三酯血症,2型糖尿病,和非酒精性脂肪性肝炎患者参与


结果


与安慰剂相比,所有治疗剂量组中患者的空腹甘油三酯水平都达到统计学意义上的剂量依赖性减少,达到试验的主要终点


ANGPTL3的原理

图片1.png 数据来源:JAMA


Acceleron宣布其在研药物sotatercept在治疗肺动脉高压的2期临床试验中,达到了试验的主要研究终点


公司


Acceleron宣布其在研药物sotatercept,在治疗肺动脉高压(PAH)患者的2期临床试验PULSAR中,达到了试验的主要研究终点和多个次要终点


药物机理


Sotatercept是Acceleron公司开发的一种研究药物,旨在作为TGF-β的选择性配体陷阱(ligand trap),重新平衡BMPR-2的信号传导


入组标准与实验设计


名为PULSAR的2期试验是一项随机,双盲,含安慰剂对照组的研究,旨在评估sotatercept治疗PAH患者的安全性和疗效。该试验共有106名PAH患者参与


结果


治疗24周后,与安慰剂组相比,治疗组中患者的肺血管阻力较基线时降低了18%,达到了试验的主要研究终点


FDA批准Aimmune的Palforzia用于减轻意外接触花生可能发生的过敏反应,这是FDA批准首个食物过敏疗法


公司


FDA批准Aimmune的Palforzia上市,用于减轻意外接触花生可能发生的过敏反应。经确诊诊断为花生过敏的4至17岁儿童、青少年可开始使用Palforzia治疗,并可在4岁及以上个体中继续治疗


药物机理


Palforzia是一种从花生中提取的蛋白成分,包含了主要的致敏蛋白,而且成分固定,其治疗原理是通过给花生过敏患者服用少量的花生蛋白,让患者的免疫系统逐渐对花生蛋白产生脱敏


入组标准与实验设计


在美国、加拿大和欧洲,针对花生过敏个体进行了随机、双盲、安慰剂对照实验,患者人数为500例


结果


结果显示,67.2%的Palforzia接受者能耐受600 mg剂量的花生蛋白,而安慰剂对照组的数据仅为4.0%


赛诺菲宣布其口服脑渗透性BTK抑制剂在治疗复发性多发性硬化症的2b期临床试验中达到主要研究终点


公司


赛诺菲宣布其口服脑渗透性BTK抑制剂SAR442168,在治疗复发性多发性硬化症(MS)患者的2b期临床试验中达到主要研究终点,显著降低患者出现与MS相关的疾病活动


药物机理


SAR442168是一款可穿越血脑屏障的口服布鲁顿氏络氨酸激酶(BTK)抑制剂


入组标准与实验设计


该2b期临床研究是一项为期12周,随机,双盲,含安慰剂对照组的剂量研究试验。


结果


试验结果显示,治疗12周后,接受SAR442168治疗的患者通过磁共振成像(MRI)测量的MS相关疾病活动被显著降低


基因泰克宣布其口服基因剪接调节剂,在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症的3期试验中显著改善患者的运动功能


公司


基因泰克宣布,其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam,在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的关键性3期试验SUNFISH中显著改善患者的运动功能


药物机理


Risdiplam(RG7916)是由基因泰克和PTC Therapeutics公司,以及SMA基金会联合开发的一款口服SMN2基因剪接调节剂。它通过调节SMN2基因mRNA的剪接过程,提高SMN蛋白在中枢神经系统(CNS)和外周的表达


入组标准与实验设计


在名为SUNFISH的双盲,含安慰剂对照组的3期临床试验中,年龄在2至25岁之间的2型和3型SMA患者接受了risdiplam的治疗


结果


治疗1年后,与安慰剂组相比,治疗组患者的运动功能评估量表(MFM-32)评分较基线时达到了统计学意义上的显著改善,即该试验的主要研究终点。

 

Aprea宣布FDA授予其在研疗法APR-246突破性疗法认定,联合治疗携带TP53基因突变的MDS患者


公司


Aprea Therapeutics公司宣布,美国FDA授予其在研疗法APR-246突破性疗法认定,与azacitidine联用,治疗携带TP53基因突变的骨髓增生异常综合征(MDS)患者


药物机理


APR-246是一款小分子药物,可“重新激活”已经突变失活的p53蛋白。它已在许多治疗实体肿瘤和血液癌症的临床前研究中观察到抗肿瘤活性,包括MDS,AML和卵巢癌


入组标准与实验设计


在1/2期临床研究中,主要看药物的安全性,以及对恶性血液肿瘤和携带TP53基因突变实体瘤的治疗情况


结果


药物安全性良好,同时针对MDS和TP53突变的实体瘤也有较好的缓解效果。另外APR-246和azacitidine联合,作为一线疗法治疗携带TP53突变MDS患者的关键性3期临床研究正在进行中

 

Autolus 宣布AUTO3在治疗复发/难治DLBCL成人患者的1/2期临床研究中,取得积极的试验数据


公司


Autolus 宣布其在研药物AUTO3在治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者的1/2期临床研究ALEXANDER中,取得积极的试验数据


药物机理


AUTO3是一种同时靶向CD19和CD22的双靶点CAR-T疗法,旨在最大限度地减少由于癌细胞表面单个抗原丢失引起的复发风险


入组标准与实验设计


共有18例患者参与该项名为ALEXANDER的1/2期临床研究,旨在评估AUTO3治疗DLBCL患者的安全性和疗效


结果


在以450 x 10^6细胞剂量的AUTO3与pembrolizumab联合给药的患者亚组中,患者的总缓解率(ORR)达到71%,其中达到完全缓解(CRR)的患者比例为57%。

 

罗氏公布了Tecentriq和Avastin在肝癌三期的中国亚群数据,OS和PFS相比索拉非尼均具有临床意义的改善


公司


罗氏公布了Tecentriq和Avastin(T+A)联合治疗肝癌三期临床试验中中国亚群数据,该方案在总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)方面相比索拉非尼均具有临床意义的改善


药物机理


avastin是VEGF抑制剂,Tecentriq是PDL1抑制剂


入组标准与实验设计


在194例中国患者中(137例来自IMbrave150全球研究,57例来自中国扩展研究队列),133例患者随机接受阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗治疗,61例患者接受索拉非尼治疗


结果


中国实验组患者的中位OS尚未达到,索拉非尼组为11.4月。实验组中位PFS为5.7月,对照物为3.2月


中国肝癌患者与全球的OS比较

图片2.png 数据来源:roche


其他资讯


 关于新型冠状病毒感染(2019nCoV),截至2月9日24时,全国新增确诊病例3,062例(湖北2,618例),新增重症病例296例(湖北258例),新增死亡病例97例(湖北91例,安徽2例,黑龙江、江西、海南、甘肃各1例),新增疑似病例4008例(湖北2272例)


 赛诺菲公布2019年业绩,净收入361.26亿欧元。具体到产品上,主要是肿瘤和免疫炎症领域的药品发力贡献了双位数的增长。最惊艳的当属治疗特应性皮炎的Dupixent(dupilumab),上市3年就突破了20亿欧元,公司预计Dupixent销售峰值可能会超过100亿欧元


 Beam Therapeutics公司成功登陆纳斯达克,通过IPO募资逾1.8亿美元,超过其四个月前公布的拟募资数额目标。Beam在其招股书中列出了12种在研项目,可治疗的疾病领域包括血液疾病β地中海贫血和镰状细胞病,以及血液癌症、急性髓系白血病


 Schrödinger公司宣布在纳斯达克上市,募资逾2亿美元,这比预期1.5亿美元的募资高出约33%。公司主要利用其领先的人工智能计算平台来加速药物开发和材料设计,根据官网披露,公司每周都可以评估数十亿种化合物分子。而利用常规的方法,医药公司每年大约能在药物发现项目中合成1000个候选化合物

注:文中如果涉及企业数据,均由受访者向分析师提供并确认。
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