Global Blood Therapeutics新药Oxbryta获FDA批准上市，治疗12岁及以上镰状细胞病患者

动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，当地时间2019年11月25日，Global Blood Therapeutics（GBT）新药Oxbryta获得FDA批准上市，用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。

Oxbryta通过FDA的优先审查通道获得批准，从新药申请、被受理到最终批准仅仅用了2个多月时间。此前，FDA已授予Oxbryta治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。在欧洲，EMA（欧洲药品管理局）已授予Oxbryta优先药物资格（PRIME）以及治疗SCD的孤儿药资格。

GBT成立于2012年，总部设在美国旧金山，是一家临床生物制药公司。该公司致力于发现、开发和提供创新的治疗方法，为缺乏医疗服务的患者群体带来希望。

Global Blood Therapeutics研发的Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物。Oxbryta的活性药物为voxelotor（前称GBT440），通过增加血红蛋白对氧的亲和力发挥作用。由于氧合的镰刀血红蛋白不聚合，voxelotor能阻断聚合化及由此导致的红细胞镰状化和破坏。voxelotor可改善溶血性贫血和氧运输，并潜在地改变SCD的进程。

SCD是一种终生的遗传性血液疾病，它使得体内红细胞形状异常，限制血管内的血液流动，从而导致严重的疼痛和器官损伤。

“Oxbryta能够抑制脱氧镰状血红蛋白的多聚化，这是SCD的关键性异常。”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说，“Oxbryta通过防止血红细胞变为镰刀状并且聚集，防止由于溶血导致的血红蛋白水平下降。它为罹患这一危及生命的严重疾病的患者提供了新的治疗选择。”

GBT总裁兼首席执行官Ted W.Love表示：“今天的批准不仅是GBT的一个重要里程碑，也是SCD患者及其家人的里程碑。8年前，我们开始与SCD社区合作，着手改变这种毁灭性的终身疾病的治疗方式。我们很自豪能将这种突破性药物带到SCD社区。”

在GBT与投资者的电话会议中，GBT首席商务官David Johnson表示，该药的定价为每月10417美元，有65％的纳税人在打折后每月支付的净价约为8000美元。GBT高管指出，约有50%的SCD患者享受医疗保险，30%的患者享受基本商业保险，10-15%的患者享受医疗保险和商业保险的双重保险。该公司计划未来三年内不提高药品定价，它还计划为患者提供一个支持项目GBT Source，这意味着符合条件的患者将不必支付自付费用。

（编译：赵思云）