2019年8月22日,动脉网(微信号:vcbeat)获悉,Vertex Pharmaceuticals Incorporated(NSDK:VRTX)宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理VX-445(elexacaftor)与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请(NDA)并授予了优先审查。美国食品和药物管理局指定了处方药用户费法案(PDUFA)的目标行动日期为2020年3月19日。
该提交得到先前披露的,针对囊性纤维化(CF)患者的两项3期研究的积极结果支持:对患有一个F508del突变的患者和一个最小功能突变的患者进行了为期24周的3期研究;对患有两个F508del突变的人进行为期4周的3期研究。两项3期研究均显示肺功能有统计学意义上的显着改善(1秒内用力呼气量预测百分比;ppFEV 1),在这些研究中,三联组合方案通常耐受良好。
Vertex的执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士表示:“如果该申请获得批准,VX-445(elexacaftor)、tezacaftor和ivacaftor三联组合方案将成为CF治疗的重大进步。它将作为首个CFTR调节剂,用于那些具有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,并为具有两个F508del突变的患者带来额外益处。我们的目标是向绝大多数CF患者提供治疗CF潜在病因的药物。我们与CF患者、护理人员和临床医生一样急迫,我们将尽快向焦急等待的病人提供创新的CF药物。”
关于囊性纤维化(CF)
囊性纤维化(CF)是一种罕见的、影响寿命的遗传性疾病,全世界大约7万多人患病。CF是一种进行性多系统疾病,影响肺、肝、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF由CFTR基因中的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起。当儿童继承两个有缺陷的CFTR基因时,便会患CF。虽然有许多不同类型的CFTR突变可以导致这种疾病,但绝大多数CF患者至少有1个F508del突变。这些突变可以通过基因测试或基因分型测试来确定。缺陷功能和CFTR蛋白的缺失导致盐和水在许多器官中流入和流出细胞的流动性差。在肺部,这会导致异常粘稠的粘液积聚,导致许多患者慢性肺部感染和进行性肺损伤,最终导致死亡。
关于Vertex
Vertex成立于1989年,是一家全球性的生物技术公司,其总部位于美国波士顿创新区。该公司在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发和商业办事处。Vertex为患有严重疾病的患者创造变革性的药物。Vertex有三种已批准的药物可以治疗囊性纤维化(CF),并且有几项正在进行的CF临床和研究项目。针对其他严重疾病,Vertex也拥有强大的研究药物管道,如镰状细胞病、β地中海贫血、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜兴氏肌肉营养不良症和APOL1介导的肾脏疾病。
(编译:田抒航)