2019年8月16日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，罗氏（Roche）宣布，FDA批准其泛组织抗癌药Rozlytrek（通用名Entrectinib）用于治疗12岁以上、NTRK基因融合的实体肿瘤儿童和成人患者。该机构还批准Rozlytrek治疗ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这些疾病目前无有效治疗方法。
这是FDA继Keytruda和Vitrakvi之后，FDA批准的第三款“不限癌种”的抗癌疗法。它们靶向驱动癌症的特定基因特征，而不是肿瘤起源的组织类型。这一批准是基于多项临床试验的结果，其中包括名为STARTRK-2的关键性2期临床试验，名为STARTRK-1和ALKA-372-001的1期临床试验。Rozlytrek此前获得FDA突破性药物和加速审批资格。
据美国癌症协会估计，2019年将有超过22.8万美国人被诊断为肺癌，非小细胞肺癌（NSCLC）占全部肺癌的84%。据估计，美国约60%的肺癌诊断是在疾病处于晚期阶段时做出的。虽然 ROS1基因融合可以在任何非小细胞肺癌患者中发现，但从不吸烟的年轻人ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）发病率最高。NTRK 基因融合在广泛的实体瘤类型中被发现，在包括非小细胞肺癌（NSCLC）在内的某些肿瘤类型中发病率较高。
美国食品和药物管理局表示，在NTRK融合阳性实体瘤患者中，57％的患者观察到肿瘤明显缩小，其中7.4％达到肿瘤完全消失。此外，在31名肿瘤缩小的患者中，61％的患者在9个月或更长时间内得以保持萎缩。对于ROS1阳性的NSCLC患者，该机构表示总体反应率为78％，其中5.9％的患者完全消失了癌症。此外，在40名肿瘤缩小的患者中，55％的患者出现了至少持续12个月的萎缩。
NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白（TRKA/TRKB/TRKC）出现异常，激活与特定癌症增殖相关的信号通路。NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、神经内分泌癌、非小细胞肺癌（NSCLC）、胰腺癌等等。
Rozlytrek是一款针对NTRK和ROS1基因融合而设计的特异性酪氨酸激酶抑制剂，它能够抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。Rozlytrek是由Ignyta开发的，2017年被罗氏以 17亿美元收购，并且已经于今年6月在日本首次获批上市，治疗携带NTRK基因融合的晚期复发性实体瘤患者。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning评论道：“Rozlytrek对两种罕见癌症的批准是对患者的一项重大进步，该药物是FDA批准的第一种选择性针对ROS1和NTRK融合的治疗方法。”
“我们处于一个创新抗癌疗法备出的令人兴奋的时代。‘不限癌种’疗法的开发有可能为癌症治疗带来革命性的变化。使用生物标志物来指导药物开发和药物的靶向递送都在持续获得进展，”FDA代理局长Ned Sharpless博士说。
罗氏（Roche）成立于1896年，总部位于瑞士巴塞尔，全球领先的肿瘤药制药研发公司。目前为止，罗氏的各地研究室共获得三个诺贝尔奖。罗氏过去的业务范围主要涉及药品、医疗诊断、维生素和精细化工、香精香料等四个领域。罗氏还在一些重要的医学领域如神经系统、病毒学、传染病学、肿瘤学、心血管疾病、炎症免疫、皮肤病学、新陈代谢紊乱及骨科疾病等领域从事开发、发展和产品销售。
（编译：程涛）
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