当下，夏季北京的火热温度，绝对配得上近年来真实世界证据（Real World Evidence，RWE）在医学界的话题热度。近日，由国内领先的医疗人工智能技术公司HLT与专注真实世界循证研究公司Evidera（国际顶级CRO公司PPD旗下子公司）联合主办“数据科技赋能真实世界循证研究”国际论坛在北京圆满落幕。
现场嘉宾将RWE放在国际聚光灯下，从全球的发展趋势及面对的挑战出发，就临床研究及医学领域的RWE最新进展、趋势和热点进行专题报告与探讨，以国际经验启示RWE在中国的应用，探讨RWE在中国发展的机遇和挑战。
出席本次论坛的近百名海内外嘉宾来自20多家医药企业、医院、大学及相关机构，论坛现场干货满满，小编特将行业大咖的精彩演讲进行整编以飨读者。
HLT总裁杨晶女士在开场致辞中介绍，从不可用的大量数据到可用的大数据，到证据的产生是一个系统性的长期的过程，不仅包含数据，还包含相关的IT技术和研究方法，研究方案，以及由此循环带来的方法论和证据等级的提升。
杨晶女士介绍HLT携手Evidera主办本次论坛，“旨在分享与探讨如何将高质量数据与国际标准的方法及研究技术相结合，希望能以我们的知识和经验为该产业的发展作出属于自己和这个时代的贡献。HLT成立的初心就是绿色医疗，希望能助力产业，协同领域专家改变人类与疾病的关系，专注于利用和开发医疗数据技术，赋能产业，提高药品研发，临床研究和医学研究以及患者管理的质量和效率。我们不仅是共同参与，更多的是共同见证和创造属于我们自己的医疗大数据时代。“
中国医师协会循证医学专业委员会主任委员、NMPA药品/医疗器械评审专家顾问委员会委员、北京大学第一医院医学统计室主任姚晨教授分享了自己在医疗信息领域30余年的经验与心得。
虽然电子数据的优势日益凸显，但当下的医院信息系统仍以管理和临床诊疗为本质，故不能兼顾科研需求，目前大部分临床研究仍需将电子记录进行人工转录，从而产生科研诚信及管理缺失的问题。科研需要激发基层医生及处理数据的科研人员的积极性，以保障源数据的质量。同时建立一个以源数据为核心的通用管理流程（包括研究内容源数据和研究过程源数据），形成一套完整，可追溯的管理流程，数据实现了标准化和流程化，共享机制的形成水到渠成。
此外，姚晨教授在演讲中强调，“研究不能仅着眼大数据和文章发表，而是切实解决临床的问题，以研究目的为导向地去收集分析数据，唯有高质量的真实世界数据才能被监管部门采用。“
Evidera市场准入咨询全球负责人Mel Formica博士在演讲中指出，全球范围内越来越多国家重视RWE的应用，即便是对随机对照研究(RCT)最信赖的德国，亦将真实世界证据(RWE)作为药品报销的指导依据之一。形成这一趋势的重要因素是技术发展，极大的推动了高质量等级的真实世界证据产出。
RWE的运用贯穿于产品全生命周期，因其满足了监管者、支付方及其他利益方的不同需求，并为提高患者准入和增加临床应用提供了支持。随着精准医疗、细胞和基因治疗、肿瘤免疫和罕见病等新治疗技术的快速发展，产生RWE的重要性也越发凸显。在近几年卫生技术评估机构提交材料中，RWE使用和成功报销的案例也越来越多。在未来，随着移动互联网和人工智能技术的发展，RWE在新药早期准入、患者长期管理等方面将发挥越来越重要的作用。
Evidera 总裁Karen Kaucic博士介绍了PPD是一家领先的全球性临床研究组织，致力于提供药物发现、开发、生命周期管理和实验室服务，结合HLT在医疗领域的大数据技术及科技实力，两者强强联合，“旨在解决制药企业针对中国市场的临床未满足需求，以及国内创新企业针对全球市场的临床未满足需求，并帮助客户在IND注册、临床试验方案设计、临床试验质量管理、临床试验入组效率等关键节点上全面赋能。”PPD的Evidera业务部门是真实世界数据研究的卓越提供商，过去5年间，平均每年发表35篇以RWE方法或主题的同行评议出版物。HLT联手PPD致力于提升创新药企业面向全球的研发，帮助更多优秀的药企和药物走向世界。
HLT创新商业化解决方案事业部总经理郝一鸣指出中国的RWE质量水平亟待提升，其指出“我们需要的不仅高质量的数据，更高技术含量的科研人员遵循严谨的步骤分析数据从而得出可靠的研究结论，这方面可以通过借鉴国际经验及应用能力来实现。”“高质量的数据”是行业发展的核心要素，也是明智的商业决策的基础，这些都需要高效的技术处理技术和全球流程质控专家的加持下才能够实现。
来自天津大学的贺小宁博士代表天津大学药物科学与技术学院教授、ISPOR健康政策科学委员会亚太区代表、中国药学会药物经济专业委员会副主任委员吴晶博士分享了当前RWE研究在中国面临的挑战现状。以EMR为例，当前缺乏获取路径及共享机制，还存在资金与人力资源投入不足。而中国的注册研究需进一步提高注册质量，发展多中心注册并形成数据关联是当务之急。而PRO研究缺乏的是中文版的实用工具和基于中国人群偏好的效用积分体系。
然而近年来中国在RWE领域也取得了长足的发展，如中国国家罕见病注册登记系统截止2018年12月注册患者已逾3万例，中国RWE联盟（ChinaREAL）2019年7月发布了5项技术指导意见。对于当下中国RWE的挑战及建议，贺小宁博士希望“未来能降低获取数据的门槛。在研究实践中，前瞻性或登记注册需要提前知道患者的分布及肖像，回顾性数据的基础上增加调查问卷能有效弥补数据不足的缺陷”。
Evidera全球总部副总裁Radek Wasiak博士分享了去年年底FDA重磅宣布的《RWE计划框架》，该框架为实现RWE支持审评决策的目标提供了一个相对清晰的路线图，相信CFDA也会逐步拓宽RWE的应用场景，将会对缩短创新药的审批时间，同时对罕见病及急需药物开辟特殊通道，药物上市后的风险管理计划和研究产生积极影响。
Radek Wasiak博士在发言中强调患者参与俨然已成为当下重要的科研标准，其能有效提高患者招募率、缩短招募周期、加快新药发布、提升投资回报率。定制eCohort能帮助改善患者数据的解读从而优化临床发展，其中关键的步骤包括患者群体评估，厘清与现存数据的关联，收集精准的数据服务于研究目的，最终生成证据或提供相应支持。同时希冀未来技术的改进能够使EMR足以支撑RWE研究，扭转当前医疗偿付和结构化EMR不足以满足个性化医疗的需求及人工录入数据的困境。
参会嘉宾与现场观众交流解答将现场的互动气氛推至了高潮，与会嘉宾无不获益匪浅。
相信论坛的顺利举行将进一步推动中国的RWE发展，助力中国临床研究水平提升，加速中国RWE的国际化进程起到积极的作用。
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