辉瑞与RegenxBio达成合作，共同开发弗里德赖希共济失调基因疗法

2019年7月31日，动脉网（微信号：vcbeat）通过外媒资讯获悉，辉瑞宣布与RegenxBio就弗里德赖希共济失调（FA）进行基因治疗达成许可协议。根据许可协议，RegenxBio授予辉瑞公司一项非独家全球许可，允许辉瑞使用NAV AAV9载体开发和推广治疗共济失调患者的基因疗法。

RegenxBio将获得预付款，并有可能获得基于开发和商业化里程碑的后续付款，以及包含该公司知识产权的产品销售额分成。

弗里德赖希共济失调（FA）是一种常见的遗传性共济失调，FA是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的产生，会导致各种衰弱的症状和并发症，包括失去协调和平衡能力、肌肉无力、视力受损、听力和言语障碍、脊柱侧凸、糖尿病和心肌病等。它影响美国约五分之一的人，目前还没有有效的治疗方法。

RegenxBio成立于2009年，总部位于美国马里兰州，是一家临床阶段生物技术公司，致力于AAV（Adeno-associated Virus，重组腺相关病毒）基因疗法的开发和商业化。Regenxbio拥有的NAV技术平台是一种专有的AAV基因递送平台，包括100多种新型AAV载体，比如AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10。今年诺华公司获得FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的Zolgensma，就使用了RegenxBio的AAV载体技术。

Regenxbio的候选产品是RGX-314，该产品主要使用AAV载体向细胞递送基因来纠正遗传缺陷，或在体内细胞中产生治疗性蛋白质。Regenxbio的候选产品均利用NAV技术平台开发而成。目前，Regenxbio正在开发用于治疗视网膜、代谢和神经退行性疾病的基因治疗产品候选物。

本月早些时候，RegenxBio扩大了产品研发管线，使用NAV载体治疗遗传性血管性水肿（HAE）和包括牛皮癣在内的神经退行性疾病。HAE产物候选物使用NAV载体，目的是为治疗性抗体靶向传递一种基因，并与血浆激肽结合。血浆激肽是HAE患者体内一种不受调节的蛋白质。

辉瑞创建于1849年，迄今已有160多年的历史，总部位于美国纽约，是目前全球最大的以研发为基础的生物制药公司、世界五百强之一。早期的辉瑞是一家以生产化工产品为主要经营业务的化学品公司，药物作为化学品的一种也在该公司的经营范围之内。

辉瑞的产品覆盖了化学药物、生物制剂、疫苗、健康药物等诸多广泛而极具潜力的治疗及健康领域，其研发和生产能力处于全球领先地位。按2018年营收统计，辉瑞以534.3亿美元的收入位居全球药企第一位。

“该许可协议进一步验证了我们知识产权组合的优势，以及NAV AAV9在治疗运动障碍和中枢神经系统方面表现的潜力，”RegenxBio总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills表示，“我们很高兴与辉瑞建立合作关系，因为他们正在推进这项计划，并为弗里德赖希共济失调开发了一种潜在的基因治疗方法。”

（编译：程涛）