Stoke Therapeutics拟IPO融资8600万美元，开发反义寡核苷酸药物治疗Dravet综合征

动脉网（微信号：vcbeat）获悉，近日，生物制药公司Stoke Therapeutics宣布即将在纳斯达克证券交易市场上市，股票代码为STOK。该公司拟IPO融资8600万美元，所得资金将用于研究治疗罕见遗传病的药物。

Stoke Therapeutics于2014年在美国马萨诸塞州成立，是一家生物制药公司，由RNA剪接领域的专家Adrian Krainer博士创立。该公司正在开发靶向RNA剪接以增加基因表达的反义寡核苷酸药物，用于治疗因单个基因突变导致蛋白质缺乏的遗传疾病。

Crunchbase显示，自成立以来，Stoke Therapeutics累计完成两轮融资，融资总额为1.3亿美元。2018年1月，该公司曾完成由Apple Tree Partners领投的4000万美元A轮融资；2018年10月，该公司曾完成由Apple Tree Partners和RTW Investments共同领投的9000万美元B轮融资。据悉，Apple Tree Partners是该公司最大的股东，持股比例为65.3%。

Stoke Therapeutics正在开发的主要候选药物是STK-001，用于治疗Dravet综合征。该药物是一种反义寡核苷酸药物，从脊柱注射进入人体，每四个月注射一次。该药物通过调节RNA剪接，诱导细胞产生更多的mRNA，将目标蛋白质恢复到接近正常的水平，从而达到治疗目的。

Stoke Therapeutics表示，公司的反义寡核苷酸技术不依赖于特定的基因突变。这意味着可以使用该公司的一种药物治疗多种遗传病。该公司已经确定STK-001具有治疗大约2900种单基因疾病的潜力。

Dravet综合征是一种严重的癫痫疾病，可导致频繁和长时间的癫痫发作。非营利组织Dravet综合征基金会估计，每15700名新生儿中就有一名Dravet综合征患者。GW Pharmaceuticals旗下的药物Epidiolex已被FDA批准用于治疗Dravet综合征。但是该药物只能减少患者癫痫发作的次数，不能提高其蛋白质水平。Stoke Therapeutics表示，STK-001的目标不仅仅能够缓解Dravet综合征患者的症状，而且可以从根本上治愈该疾病并预防可能出现的后遗症。

目前，STK-001仍处于临床前研究阶段。Stoke Therapeutics计划在2020年初向监管机构提交申请文件，以进行首次人体测试。如果该公司成功在2020年上半年获得批准，对患有Dravet综合症的儿童和青少年进行1/2期研究，那么初步研究数据将于2021年公布。

（编译：焦艳丽）