礼来与Avidity Biosciences开展合作，利用抗体偶联寡核苷酸技术平台开发遗传病新药

动脉网（微信号：vcbeat）获悉，近日，生物制药巨头礼来与生物技术公司Avidity Biosciences联合宣布，双方达成全球性授权与研发合作协议，将利用Avidity Biosciences旗下的抗体偶联寡核苷酸（AOC）技术平台，发现、开发和推广治疗免疫学和其他疾病的创新疗法。

目前，全球基于寡核苷酸的疗法已经在治疗遗传性疾病方面表现出卓越的疗效，但目前大多数公司研发的递送方法都只能将寡核苷酸递送进肝脏细胞，而针对其他组织的递送方式还没有达到成熟阶段，这一定程度上限制了寡核苷酸疗法的应用范围。

寡核苷酸疗法是一种生物治疗法，是继手术、放疗和化疗后发展的第四类癌症治疗方法。其治疗方法是：从患者的外周血中采集单个核细胞，送到GMP工作室内进行培养、扩增、诱导、行肿瘤抗原刺激，从而获得能识别癌细胞的DC细胞和具有高杀瘤活性的CIK细胞，然后再分次回输到患者体内，有效抑制肿瘤细胞生长、消除转移病灶，达到预防和控制肿瘤复发和转移的目的，实现延长患者生存期、提高患者生活质量的多重目标。

Avidity Biosciences是一家生物技术公司，总部位于美国加利福尼亚州，致力于利用单克隆抗体的组织特异性，靶向递送基于寡核苷酸的疗法以治疗遗传性疾病。根据crunchbase资料显示，该公司此前已完成了武田创投、Alethea Capital、Brace Pharma等机构投资的3000万美元融资。

礼来公司是一家总部位于美国印地安纳州的生物制药巨头，成立于1876年，致力于医药领域的产品研发、制造和销售，以及为患者提供以药物为基础的创新医疗保健方案。该公司在全球共有4万多名员工，在全球8个国家设有研发中心，旗下产品行销于全球143个国家和地区。

Avidity Biosciences旗下的AOC技术平台，能够将寡核苷酸与抗体连接在一起，与传统寡核苷酸疗法相比，AOC具有更好的药代动力学特性和更具特异性的生物分布，且可以避免使用脂质体递送寡核苷酸带来的毒副作用。

根据协议条款，Avidity Biosciences将获得2000万美元的预付款和1500万美元的投资。此外，该公司还将获得高达4.05亿美元的专利使用费，用于开发、监管和商业化里程碑，以及产品销售的分成。

“我们很高兴与Avidity Biosciences开展战略合作，扩展我们寡核苷酸的研究范围。”礼来公司RNA疗法首席科学官Andrew C.Adams博士表示：“他们在研究单克隆抗体和寡核苷酸治疗的结合上有着专业的知识支撑，为开发新型RNA疗法提供了新的努力方向。”

Avidity Biosciences首席商务官Kent Hawryluk说：“与礼来的合作为我们公司提供了一个非常好的机会，我们可以利用AOC平台在多种疾病中开发新的治疗靶标。礼来是我们理想的合作伙伴，我们期待建立长期且牢固的合作关系。”

（编译：冯宇彤）